2020年批准药物的新靶标

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2020年,美国、欧盟和日本批准了61种新药,其中一些具有全新作用机制(MoA)的靶标表1
表1 | 2020年批准的新靶药物

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AD, Alzheimer disease; ADC, antibody–drug conjugate; BNCT, boron neutron capture therapy; BPA, boronophenylalanine; EMA, European Medicines Agency; FDA, US Food and Drug Administration; HDV, hepatitis D virus; HGPS, Hutchinson-Gilford progeria syndrome; mAb, monoclonal antibody; PMDA, Japanese Pharmaceutical and Medical Devices Agency; siRNA, small interfering RNA; TNF, tumour necrosis factor. aOrphan drug. bApproved as a combination therapy.


有5个新靶点是酶,他们被小分子抑制剂调控,其中4个是人类蛋白。值得注意的是,第5种酶是SARS-CoV-2rna依赖性RNA聚合酶,它是FDA批准的第一种治疗COVID-19的药物remdesivir的靶点。另一个病毒靶点是埃博拉病毒糖蛋白。



四种新的单克隆抗体获得批准,其中三种作为联合治疗,一种作为单一药物。

三个靶点是基于治疗平台的药物,而不是小分子和单克隆抗体。其中两种疗法是抗体偶联药物(ADC),其肿瘤特异性靶点为BCMA和TROP2。


第三种药物是第三种被批准的小干扰RNA疗法,lumasiran,它可以降解羟酸氧化酶1的mRNA来治疗罕见的原发性1型高草酸尿症。

从治疗领域的角度来看,MoA的七个新靶点是治疗罕见疾病的药物:两种遗传疾病、两种病毒感染和三种癌症。

最后,一种用于癌症硼中子俘获治疗的硼递送剂和两种成像试剂——一种用于诊断前列腺癌,一种用于诊断阿尔茨海默病——获得批准。

参考文献:https://doi.org/10.1038/d41573-021-00057-z



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