2020年10月14日，Vertex宣布停止VX-814在抗胰蛋白酶缺乏症（alpha-1 antitrypsin deficiency，AATD）上进行的相关临床试验。消息原文为：“Based on the safety and pharmacokinetic (PK) profile of VX-814 observed to date in a Phase 2 trial in AATD, Vertex has decided to stop dosing in the trial and will discontinue development of VX-814.”在宣布这一消息之后，Vertex股价直线下跌20%。公布消息后的Vertex股市表现根据临床试验数据显示，有部分病人的观察到肝酶升高。在50例患者中，有4例患者的AST / ALT肝酶超过正常上限的8倍以上，而其AATD水平却没有明显增加。“一招鲜”背后的隐患一直以来，Vertex的主要火力都集中在囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF)上。这一领域上的精耕细作也的确为Vertex带来了颇丰的收益——根据财报显示，公司的绝大部分利润均来自CF领域上的四个获批药物。但是除了CF领域，公司的其他管线发展则非常缓慢。管线上如此倾斜带来的是显而易见的顾虑——单一的管线能否保证Vertex未来有全面的发展潜力？此次股价的下跌，无疑也将这种隐患直接暴露了出来。Vertex针对AATD铺设了两条产品线，分别是VX-814和VX-864。如今VX-814因为临床2期的失败不再进行后续开发，在这一赛道就只有VX-864孤军奋战。对此公司表示，VX-864与VX-814结构不同，其未来开发前景不会被VX-814的失利所累，目前VX-864的2期试验仍在进行，后续公司将逐步公布其数据。此外，公司强调：目前仍有多种针对AATD的小分子校正剂在研。公司的目标是在2021年至少将其中一种推上临床。这一声明虽然表示Vertex并不会就此退出AATD领域，但是对于Vertex来说，此次二期临床的失败造成的影响相比于其他管线丰富的药企来说更大，因为投资者昔日的顾虑已经变成今日的现实。该公司现在由新任首席执行官管理，而此时他们必须向市场上的投资者证明，未来公司可以超越过去在CF领域取得的巨大成功，并且在其他疾病领域仍旧有取得重大进展的实力。
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