ORR达84%!基石药业胃肠间质瘤精准靶向新药avapritinib在台湾递交NDA

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——已递交TFDA的临床数据显示,avapritinib在PDGFRA外显子18突变(包括D842V突变)的晚期GIST患者中ORR达84%,且不良反应大多为1级或2级;
——Avapritinib已于2020年1月获美国FDA批准,是目前首个且唯一上市的GIST精准靶向药物,用于治疗PDGFRA外显子18突变的、不可手术切除或转移性GIST患者。

中国苏州,2020年3月27日,基石药业(苏州)有限公司(以下简称“基石药业”,香港联交所代码:2616)宣布,公司已向台湾卫生福利部食品药物管理署(TFDA)提交胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向药物avapritinib的上市申请,且该药物已于2020年3月9日获TFDA新药优先审查资格认定。该药物将用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的、不可手术切除或转移性GIST成人患者。Avapritinib由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发,也是基石药业第二款递交上市申请的药物
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基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士

一年内,基石药业已先后递交了两个同类首创(first-in-class)精准靶向药物的上市申请,这不仅体现公司对于临床迫切需求的关注和回应,也显示了公司正顺利向商业化转型。GIST是一种罕见的肿瘤,且目前大中华区已获批的疗法针对PDGFRA D842V突变均无疗效。除台湾外,今年上半年我们计划针对同一适应症在中国大陆递交avapritinib的新药上市申请,以满足更多患者之需。

 

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基石药业首席医学官杨建新博士

Avapritinib是一种强效、高选择性的在研口服KIT和PDGFRA抑制剂。今年1月,FDA已批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者,成为目前首个且唯一在美国上市的GIST精准靶向药物。目前向TFDA递交的临床数据显示,avapritinib在PDGFRA外显子18突变(包括D842V突变)的晚期GIST患者中显示出前所未有的显著抗肿瘤活性,客观缓解率(ORR)达84%,且大多数不良反应均为1级或2级,中位缓解持续时间(DOR)尚未达到,61%的患者DOR≥6个月

 

GIST为发生于胃壁或小肠中的肉瘤,高发年龄为50-80岁。大约90%的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因的突变导致的细胞生长失调有关。由于GIST对化疗和放疗不敏感,目前晚期GIST的治疗方案主要为依次使用酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)。然而,携带PDGFRA外显子18 D842V突变的患者对现有大中华区已批准的TKI药物均不敏感,ORR为0%,中位无进展生存期仅3至5个月,总生存期约15个月[1]。除了D842V之外,既往已批准的GIST治疗药物对于其它罕见的PDGFRA外显子18突变疗效也并不理想。

基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作和授权,获得了包括avapritinib在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines保留在世界其它地区开发及商业化相关药物的权利。
关于Avapritinib

Avapritinib是一款在研、强效、选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。它是用于治疗GIST的1型抑制剂,可直接与导致突变KIT和PDGFRA信号传导的活性激酶构象结合。Avapritinib在KIT和PDGFRA突变的GIST中显示了广泛的抑制作用,强效抑制包括针对目前大中华区获批疗法耐药的激活环突变。

Blueprint Medicines正在推进avapritinib更广泛的临床开发,用于治疗多线GIST、晚期、惰性和冒烟型系统性肥大细胞增多症。

Avapritinib是一款以AYVAKITTM为产品名获美国FDA批准的激酶抑制剂,用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。

Avapritinib尚未被美国FDA批准用于治疗任何其它适应症,且尚未被TFDA、NMPA或其它地区健康监管部门批准用于任何适应症。
关于基石药业

基石药业(HKEX:2616)是一家生物制药公司,专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物,以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底,基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心,建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前5款后期候选药物正处于关键性临床试验。凭借经验丰富的管理团队、丰富的管线、专注于临床开发的业务模式和充裕资金,基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法,成为全球知名的中国领先生物制药公司。

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前瞻性申明

本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外,于作出前瞻性陈述当日之后,无论是否出现新资料、未来事件或其他情况,我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文,并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出,可能因未来发展而出现变动。
参考文献
1、Cassier PA, Fumagalli E, Rutkowski P, Schoffski P, Van Glabbeke M, Debiec-Rychter M, et al. Outcome of patients with platelet-derived growth factor receptor alpha-mutated gastrointestinal stromal tumors in the tyrosine kinase inhibitor era. Clin Cancer Res. 2012;18(16):4458-64.

 

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