——已递交TFDA的临床数据显示，avapritinib在PD GFRA外显 子18突变（包括D842V突变）的晚期GIST ORR达84% ，且不良反应大多为1级或2级； ——Avapritinib 首个且唯一 上市的GIST精准靶向药物，用于 治疗PDGFRA 18突变的、不可手术切除或转移性GIST患者。
中国苏州，2020年3月27日， 基石药业 （以下简称“基石药业”，香港联交所代码：2616）宣布， 公司已向台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）提交胃肠道间质瘤 。该药物将用于治疗携带血小板衍生生 长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的、不可手术切除或转 移性GIST成人患者。Avapritinib由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发，也是 基石药业第二款递交上市申请的药物 。
一年内，基石药业已先后递交了两个同类首创（first-in-class）精准靶向药物的上市申请，这不仅体现公司对于临床迫切需求的关注和回应，也显示了公司正顺利向商业化转型。GIST是一种罕见的肿瘤，且目前大中华区已获批的疗法针对PDGFRA D842V突变均无疗效。除台湾外，今年上半年我们计划针对同一适应症在中国大陆递交avapritinib的新药上市申请，以满足更多患者之需。
Avapritinib是一种强效、高选择性的在研口服KIT和PDGFRA抑制剂。今年1月，FDA已批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者，成为目前首个且唯一在美国上市的GIST精准靶向药物。目前向TFDA递交的临床数据显示，avapritinib在PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的晚期GIST患者中显示出前所未有的显著抗肿瘤活性，客观缓解率（ORR）达84%，且大多数不良反应均为1级或2级，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，61%的患者DOR≥6个月
GIST为发生于胃壁或小肠中的肉瘤，高发年龄为50-80岁。大约90％的GIST的发生与KIT或 PDGFRA基因的突变导致的细胞生长失调有关。由于GIST对化疗和放疗不敏感，目前晚期GI ST的治疗方案主要为依次使 用酪氨酸激酶抑制剂（TKIs） 。然而，携带PDG FRA外 显子18 D842V突变的患者对现有大中华区已批准的TKI药物均不敏感，ORR为0%，中位无进展生存期仅3至5个月，总生存期约15个月[1]。除了D842V之外，既往已批准的GIST治疗药物对于其它罕见的 PDGFRA外显 子18突变疗效也并不理想。 基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作和授权，获得了包括avapritinib在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines保留在世界其它 地区开发及商业化相关药物的权利。
Avapritinib是一款在研、强效、 选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。它是用于治疗GIST的1型抑制剂，可直接与导致突变KIT和PDGFRA信号传导的活性激酶构象结合。Avapritinib在KIT和PDGFRA突变 的GIST中显示了广泛的抑制作用，强效抑制包括针对目前大中华区获批疗法耐药的激活环突变。 Blueprint Medicines正在推进avapritinib更广泛的临床开发， 用于治疗多线GIST、晚期、惰性和冒烟型系统性肥大细胞增多症。
Avapritinib是一款以AYVAKITTM为产品名获美国FDA批准的激酶抑制剂，用于治疗 携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
Avapritinib尚未被美国FDA批准用于治疗任何其它 适应症，且尚未被TFDA、NMPA或其它地区健康监管部门批准用于任何适应症。
基石药业（HKEX:2616）是 一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求 。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前5款后期候选药物正处于关键性临床试验。凭借经验丰富的管理团队、丰富的管线、专注于临床开发的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是 通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的中国领先生物制药公司。 欲了解更多，请浏览 www.cstonepharma.com
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