原文始发于微信公众号（药时代）：喜讯！赫普化治疗NASH创新药HPN-01获得美国FDA临床试验许可
中国上海和美国马里兰州盖瑟斯堡市，2020年2月18日——致力于肝病领域重大新药研发并且在中美均有实体的上海赫普化医药技术有限公司（以下简称“赫普化”或“公司”）宣布，公司自主研发的First-In-Class、新型靶点及作用机制的创新药HPN-01的临床试验申请（IND）已于近日顺利获得美国食品药品监督管理局（FDA）的许可，目标适应症是非酒精性脂肪性肝炎（Nonalcoholic steatohepatitis，NASH）。这是赫普化获得的首个FDA临床试验许可。
NASH是非酒精性脂肪性肝病 (NAFLD) 的重症形式，伴随有炎症及肝纤维化，可直接导致肝硬化、肝癌，影响其它慢性肝病的进展，并与2型糖尿病、冠心病及慢性肾病的发病密切相关。NASH系尚无被批准治疗药物的重大和增长性人类健康威胁，其治疗领域被公认为是最后一个未被开发的全球初级保健市场。医药产业新闻资讯平台FirstWord把NASH药物开发列为未来10年制药企业十大主战场之一。据行业研究估计，全球NASH相关市场在2025年将达到350~400亿美元，超过丙型肝炎市场，成为“下一个全球热点”。中国及亚太地区由于肥胖和糖尿病的高发率，将是NASH治疗市场增长最快的区域之一。
NASH的病因复杂，发病机理尚未完全被揭示。目前的治疗研发方向主要是靶向于早期病理改变，包括脂质代谢异常、胰岛素抵抗等，或针对炎症、肝细胞凋亡和纤维化等中后期病理机制开发的不同靶点药物。然而，这些候选药物难以同时改善肝脏脂肪变和纤维化两个关键临床终点，对NASH伴随纤维化的治疗作用有限。因此，开发新型靶点和作用机制、高效、广适应症的创新药物是成功治疗NASH的关键。
赫普化董事、首席科学官李启升博士评论说：“HPN-01系赫普化自主研发的治疗NASH及肝纤维化的新分子实体药物。其作用靶点及机制不同于所有目前处于临床开发阶段的NASH候选新药，差异化竞争优势明显。赫普化实验室及合作研究机构在细胞及动物水平进行的生物学研究表明，HPN-01在肝脏内有效抑制调控脂肪代谢、炎症及纤维化生成的多条关键分子通路，进而显著缓解和阻断肝脏脂肪变及纤维化。针对NASH及相关并发症的体内药效已在多个动物模型中得到验证，且系统的毒理研究结果显示该药物具有优异的安全性。在优秀的临床前数据的基础上，我们设计了完整的I期临床方案，评估HPN-01 ‘First-in-Human’口服给药的安全性、耐受性、药代动力学及药效动力学特征。HPN-01临床结果值得期待，对未满足的慢性肝病临床需求意义深远。”
针对HPN-01获得在美国的临床许可，赫普化创始人、董事长李科教授表示：“赫普化致力于肝病领域重大新药的研发和市场化。HPN-01用于NASH治疗的IND申请顺利得到FDA的批准对公司发展是一个重要的里程碑，令我们倍感高兴和振奋！ 在NASH合并肝纤维化这一重要领域我们已制定了系统的临床计划，目前在美国的I期临床研究已经启动，公司会继续把项目推进至后期临床，尽早使全球广大NASH及慢性肝病患者受益。”
公司共同创始人兼总经理汪元璋先生亦表示：“赫普化研发管线都是针对慢性肝病的未满足临床需求，为脂肪性肝炎、肝纤维化、原发性肝癌等患者提供全新的、有效的治疗方式。HPN-01在美国的临床申请快速获得FDA批准让我们感到鼓舞，同时我们也在国内积极进行NMPA（国家药品监督管理局）临床申报和临床试验准备。”
上海赫普化医药技术有限公司自主研发的新分子实体HPN-01是拟用于治疗非酒精性脂肪性肝病 (NAFLD)、非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 及伴随肝纤维化的First-In-Class候选药物。与其它单一靶点及作用机制的在研NASH药物相比，HPN-01可以调控、阻断NASH发生、发展的多条重要通路，既有效逆转肝脏脂肪变，又可以缓解肝脏内炎性反应和脂质过氧化，从而改善肝纤维化和肝功能不全。HPN-01作用机制明确，对NAFLD/NASH及肝脏纤维化的抑制活性已经过一系列体外、体内实验验证，实验结果显著优于多个受测试临床开发阶段NASH候选药物。上海赫普化医药技术有限公司于2017年正式注册于中国上海，致力于慢性肝病创新药物的研发和市场化。公司在中国、美国各设有一流的新药研发中心。中国研发中心位于上海张江高科技园区，美国研发中心于2014年在马里兰州盖瑟斯堡市启用。公司研发管线包括针对非酒精性脂肪肝、肝纤维化、 慢性乙肝 (HBV) 及原发性肝癌 (HCC) 的多个创新药项目。所有项目赫普化完全拥有自主知识产权，且制定全球性战略规划，新药临床及上市申请均在中美同时申报。公司组建了杰出的新药研发和管理运营团队及顶级的科学和临床顾问委员会。研发团队在慢性肝病发病机理、治疗靶点等基础领域深耕多年，专注于肝病转化医学研究，近年来获得了多个极具开发价值的临床前/临床候选药物。其中治疗NASH及伴随肝纤维化的新药项目HPN-01已获得FDA批准，在美国启动临床试验。公司其它多个项目现处于IND开发阶段：HPN-F01为治疗肝纤维化的First-In-Class小分子化合物，计划于2020年下半年进行临床申报；HPN-C01为治疗肝细胞癌的新型选择性激酶抑制剂，预计2020年底在中美开展一期临床试验；HPN-BV1系变革治疗模式的慢性乙肝基因治疗药物，以功能性治愈乙型肝炎为目标，计划于2021年进入临床阶段。
研发中心主任
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