原文始发于微信公众号（药时代）：百济神州公布泽布替尼在美定价 30天12,935美元 全球销售额可达8.36亿美元
里程碑！FDA加速批准百济神州BTK抑制剂泽布替尼
在美国安进公司以27亿美元的价格收购其股份几周后，总部位于北京的中国生物技术公司百济神州就获得了第一个FDA批准，比预计的PDUFA时间提前了近四个月。
2019年11月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了百济神州研发的BTK抑制剂泽布替尼（zanubrutinib，商品名Brukinsa）胶囊上市，用于治疗已接受过至少一种已有疗法治疗的套细胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma，MCL）成年患者。服用泽布替尼的患者的总响应率达到84％。
FDA开创先河，批准第一款完全由中国公司自主研发的抗癌新药在美国上市，造福美国患者，而更多的批准在路上。
该批准基于主要来自美国境外的患者的数据。主要试验是一项86例患者的单臂试验，该试验显示84％的患者的肿瘤缩小，中位反应时间为19.5个月。来自另一项由32位患者参加的小型试验的数据显示，有84％的患者出现肿瘤缩小，中位缓解时间为18.5个月。
“这项批准为百济神州在中国开展临床研究以加快全球上市的战略提供了重要的验证。更重要的是，它成为了使用主要来自中国的高质量的疗效临床数据获得FDA批准的范例。” Cowen的Yaron Werber在11月15日的一份报告中写道。
关于这一点，欢迎阅读药时代10月11日发表的编译文章！
中国正在改变临床开发的格局，这将如何影响外国企业的全球开发战略
Bruton’s tyrosine kinase（BTK）是一种在致癌信号中起关键作用的酶，对于许多B细胞恶性肿瘤中白血病细胞的增殖和存活至关重要。强生和艾伯维的重磅炸弹 Imbruvica（ibrutinib）作为第一代BTK抑制剂于2013年11月13日首次获批，目前已获批的适应症包括MCL、CLL、WM，边缘区淋巴瘤和慢性移植物抗宿主病。阿斯利康的Calquence（acalabrutinib），作为第二代BTK抑制剂，于2017年11月1日在美国获批治疗MCL，被定位为同样有效而且更安全的BTK抑制剂。
在FDA做出加速批准之前的采访中，百济神州首席执行官John Oyler向Endpoints News表示：我们的出发点不是制造更安全的药物，而是推出一款更有效的药物，能够每周7天，每天24小时抑制患者体内任何地方的BTK。该药物已经在数百名患者中进行了测试，并且经过几年的随访，该药物的安全性“令人惊叹”（“spectacular” ）。
“我们确定我们的很安全。很可能我们的更好。” 他补充说并提醒道，目前尚无足够的数据来确切说明Brukinsa与市面上的BTK疗法相比较的益处是否具有临床意义。
百济神州是众多中国生物技术公司中杰出的一员，这些中国本土新药研发公司如雨后春笋般地迅速诞生，成长，迎接中国癌症高发的挑战，同时着眼于利润丰厚的全球第一大医药市场，美国药品市场，吸引了数百万风险投资，也成功在纳斯达克、港交所、科创板等地上市。
分析师们热切期盼代号为ASPEN的临床研究的结果，该研究将对华氏巨球蛋白血症（Waldenstrom Macroglobulinemia，WM）患者开展Brukinsa与Imbruvica头对头的比较。
Oyler表示，百济神州正在进行这项头对头研究，这表明公司对Brukinsa充满信心。ASPEN将是第一个将Brukinsa与市场上领先的BTK抑制剂进行对比的随机关键性试验，并且很可能会改变投资者的看法，证明Brukinsa在竞争激烈的领域，例如慢性淋巴细胞白血病（CLL），有更大的机会。
Oyler补充道，Brukinsa已显示出有潜力优于现有BTK抑制剂的迹象。在MCL中，百济神州已经报告了相关数据，虽然不是头对头比较，与已上市的BTK抑制剂相比，Brukinsa的完全缓解率更高。在中国和其它地方进行的CLL试验的数据也表明，Brukinsa通常表现更好。
百济神州希望Brukinsa能够成为同类最佳（best-in-class）的BTK抑制剂。
Brukinsa将在未来几周内上市。百济神州发言人周五向Endpoints透露，该药30天的定价为12,935美元。
Werber预测，Brukinsa在美国的获批适应症的销售额在2020年将达到1500万美元。“我们估计，该药物所有适应症的全球销售额最高可达8.36亿美元，针对MCL这一适应症的最高销售额将达到9000万美元，占全球MCL药品销售额的11％。”
其它BTK药品制造商告诉Endpoints，大多数Imbruvica 140 mg胶囊的价格为12,072美元，Calquence 100 mg胶囊的每月价格为14,064美元。
Imbruvica 2019年前9个月的全球销售额为25.4亿美元。Calquence同期的销售额为1.08亿美元。
百济神州Brukinsa的获批是中国本土新药出海“零的突破”，具有里程碑意义。药时代计划撰文，分享百济神州首个FDA批准的重要意义及对中国新药研发企业的启示。敬请关注！
参考资料：
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UPDATED: In a first, FDA green-lights use of a Chinese built cancer therapy — and more are coming
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里程碑！FDA加速批准百济神州BTK抑制剂泽布替尼
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FDA approves therapy to treat patients with relapsed and refractory mantle cell lymphoma supported by clinical trial results showing high response rate of tumor shrinkage
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U.S. FDA Grants BeiGene’s BRUKINSA™ (zanubrutinib) Accelerated Approval to Treat Adult Patients with Mantle Cell Lymphoma Who Received at Least One Prior Therapy
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