原文始发于微信公众号（药时代）：野马高飞日，泡泡男孩获救时！——基因疗法初显威力！

这家公司的名字和Logo让人看后过目不忘！

Mustang，野马！Mustang Bio，野马生物！

非常酷的名字！非常酷的Logo！

这家美国生物技术公司很早就进入了药时代的雷达。上周三（209-04-17），这家公司吸引了全世界的目光。公司的股票在当天盘后交易中飙升超过400％。为什么呢？因为有消息称该公司从美国圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children’s Research Hospital）许可引进的基因疗法治愈了8名患有重症联合免疫缺陷病（X-SCID）的婴儿。这是一种基因缺陷疾病，也被称为“泡泡男孩“综合症。

“泡泡男孩“综合症是由IL2RG基因的突变引起的，该基因对免疫系统需要正常工作的蛋白质进行编码。患病婴儿的淋巴细胞不能正常发育并发挥应有的作用，使得婴儿们无法抵抗感染。他们只能生活在隔离环境中，因而被称为“泡泡男孩”。

隔着泡泡亲吻母亲（图片来源：网络）

12岁才走出隔离罩的“泡泡男孩”，第一次触摸到了妈妈，便离开了人世。药时代将于本周分享这个令人感动感伤的故事。

MB-107疗法基于取自患者自身骨髓的造血干细胞。使用工程化的慢病毒将IL2RG的正常拷贝递送进造血干细胞中，然后在给予患者低剂量的抗癌药物白消安（Busulfan）后将这些干细胞重新注入患者体内。白消安的作用是帮助基因被修饰的干细胞在患者的骨髓中“生根”并开始制造新的血细胞。

MB-107疗法的1/2期临床研究进展发表在《新英格兰医学杂志》上。结果显示，在3到4个月内，接受MB-107治疗的8名婴儿中有7名恢复了免疫功能。具体来说，研究人员发现这种基因疗法将患病婴儿的自然杀伤细胞、B细胞和T细胞的数量提高到正常水平。第8个孩子最初T细胞计数未达到正常水平，但在获得第二剂基因工程化干细胞后，他生成了更多的T细胞。这些孩子的中位随访时间为16.4个月。

Lentiviral Gene Therapy Combined with Low-Dose Busulfan in Infants with SCID-X1

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1815408

该研究结果于一年前在美国基因与细胞疗法协会年会上公布。当时，8名患者中有6名在治疗后3至4个月内达到免疫系统的重建。野马生物慧眼识珠，在该年会结束的三个月后，就将该疗法的许可收入囊中。

Ewelina Mamcarz，医学博士

“到目前为止，结果非常好。我们已经能够很快恢复患者完整的免疫系统，” 研究负责人Ewelina Mamcarz医学博士在一份声明中表示。“所有这些患者都能够脱离被隔立的状态，他们拥有自身功能完备的免疫系统，已经回家了。“

之后，其他非常严重的感染患者也找到这些研究者。通过这种新开发的技术，这些患者的感染被清除了。

Martina Sersch，医学博士

“我们很高兴继续与圣犹达儿童研究医院合作，在这项临床试验中评估MB-107。我们期待在今年年底之前将IND转移到Mustang，之后三个临床试验机构的患者的细胞将在我们位于马萨诸塞州伍斯特市的工厂进行处理，” 野马生物首席医学官Martina Sersch医学博士、博士在声明中表示。

这三家临床试验机构包括：国立卫生研究院（NIH）、圣犹达儿童研究医院和加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院。

截至4月18日收盘时，野马生物的股票（MBIO）收盘价回至5.64美元，相当于一天前消息出来之前的价格的112％。

Manny Litchman，医学博士

野马生物首席执行官Manny Litchman告诉彭博社，公司有望在2021年底前向FDA申请对该基因疗法的批准。

目前”泡泡男孩“的标准护理是来自基因匹配的兄弟姐妹的骨髓移植。但正如人们可以想象的那样，并非所有患者都有兄弟姐妹，更不用说找到一个合适的捐赠者了。国立卫生研究院在一份声明中表示，一些患者最终从父母或其他捐赠者那里获得了骨髓，但这种治疗只能部分恢复免疫力。

“这些患者需要终身治疗，可能继续面临复杂的医疗问题，包括慢性感染，” 该机构表示。

Anthony Fauci，医学博士

美国国立卫生研究院国家过敏和传染病研究所所长Anthony Fauci医学博士表示，如果MB-107最终被证明是一种治愈方法，它将为那些在生命的第一年或第二年中容易感染的“泡泡男孩”带来希望，他们可以发育具有完全功能的免疫系统，并有机会过上充实健康的生活。

这正是：新时代，药时代，科技创造健康而改变命运的好时代！

药时代将继续跟踪报道。敬请朋友们关注！

参考资料：

• Mustang flying high as ‘bubble boy’ gene therapy aces small study（byAmirah Al IdrusApr 19, 2019 8:06am）

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