一粒孤儿药引发的FDA内部纷争！意见严重分歧 老领导离职 FDA高管职位将虚位以待！

一粒孤儿药引发的FDA内部纷争！

几周前，长期担任美国食品药品监督管理局（FDA）新药办公室（Office of New Drugs，OND）主任的John Jenkins因为给生物技术公司的一些建议而引起轩然大波，他建议生物技术公司避开Sarepta采用的申报开发途径。Sarepta治疗杜氏肌营养不良症的Exondys 51赢得FDA的批准而备受争议。

John Jenkins

“Sarepta的路径绝不是其它药物开发项目的一个很好的榜样，” 是Jenkins在演讲的最后一节“从Eteplirsen等案例中学习到的教训”中的一个演讲要点。

他在演讲时指出，今后新药审批方面，药物开发者将面临高标准严要求；Sarepta是个证明规则的例外。他补充到，任何人试图效仿Sarepta过FDA这一关，门儿都没有。

然而，就在今天早上，CDER主任、Sarepta的支持者Janet Woodcock传播消息说Jenkins将于2017年1月初退出FDA，她将暂时代理他的位置。

(Janet Woodcock)

Woodcock在长篇总结了John在FDA的工作之后指出：“我们将在全国寻觅人才，以填补John的职位。在这个过渡时期，我将出任代理主任。我将继续和新药办公室的同事们进行讨论，与新药办公室的领导们紧密合作，共同探讨未来几年里将影响新药审评程序的科学进展。”

Woodcock与激烈反对批准Exondys 51的FDA高层官员的激烈斗争之后，Jenkens决定挂冠而去。反对一方称Sarepta从来没有提供过关于药物eteplirsen的清晰的安全性和有效性证据。但终了，FDA第22任局长RobertM.Califf博士选择听从强势的Woodcock，驳回异议，调解FDA内部关于它在监督这一批准过程中的角色的严重分歧。

Woodcock已表示她支持对药物批准采取更灵活的方式，令一些传统主义者惊骇万分。Sarepta让监管机构的人分为两个阵营，但不管人们在这次“内战”中如何站位，毫无疑问，Woodcock在FDA原本已经相当大的影响力又增长了好几度，使得她可以以她自己的方式改革新药办公室，适逢FDA为唐纳德特朗普入主白宫做准备之际。

“Jenkins的离开最直接的影响是Woodcock在FDA的威信的增加，” Holland & Knight公司生命科学团队的研究联邦政策的领导者Michael Gaba说。“但长期的余波可能对生物制药企业产生深远的影响。”

“下一届政府管理之下可能很好地塑造FDA未来的几个事件汇聚一起，这是很有意思的。” 他在一封电子邮件中说。“我同意Jenkins的离去肯定短期内巩固Janet Woodcock在CDER的权威。下一步如何进展将取决于谁将当选为下一任FDA局长。”

但是，他补充说，“如果FDA允许更多的公司效仿Sarepta，这可能渐渐导致公众对于FDA的信任的破坏性的侵蚀，而制药界受惠于那份信任。”

“我预计Jenkins和FDA领导层的其他人对Sarepta 批准表示的反对将在药审人员中继续，他们一定要确保有科学数据支持药品对其目标应用是安全的和有效的，” Gaba补充到。“我认为，制药行业必须小心点。我可以理解，任何一家药品公司可在可能的前提下通过快速通道推进产品，也可借助病人团体的帮助。但随着越来越多的药物开发商以这种方式获得成功，那么FDA批准的价值很可能将减小，药物缺乏前期基于终点的扎实的科学数据会出现更多的上市后的副反应。我怀疑，随着时间的推移，整个行业希望维持的FDA的“好管家”印象将受损。”

原文作者：John Carroll

发表时间：2016-12-05 02:11 PM EST原文链接：请点击【阅读原文】

翻译/编译：医药研发社交平台

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