CAR-T战场,JUNO团队遇挫!KITE、诺华等团队继续砥砺前行,冲锋陷阵!

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CAR-T战场,JUNO团队遇挫!
KITE诺华等团队继续砥砺前行,冲锋陷阵!
2016年7月8日,星期五,上海晴空万里,蓝天白云,让全上海的朋友们都产生幻觉,以为自己在某个海岛度假!
CAR-T战场,JUNO团队遇挫!KITE、诺华等团队继续砥砺前行,冲锋陷阵!
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然后,世界生命科学领域、医药研发行业的天空却乌云密布,阴霾重重。嵌合抗原受体修饰T细胞免疫疗法,简称CAR-T,被寄厚望成为治疗癌症的终极疗法。这一领域的最著名的领军企业就是世界上大名鼎鼎、创造了一个又一个奇迹的明星公司Juno。Juno公司于当地时间星期四下午宣布,其CART疗法JCAR015的二期临床试验,代号为Rocket(火箭),因病人死亡而被FDA叫停。
Juno的这个关键临床试验针对成人患者复发或难治性急性B淋巴细胞白血病,因两位病人暂时无法解释的死亡而中止,据猜测是神经毒。其实,2016年5月份时也有一位病人死亡。所有死亡的病人都年轻。该公司本来预计2017年,就是明年能够得到上市批准而创造第一。在这场CAR-T竞赛中,排在前三位的包括Juno、Kite Pharma(Kite:风筝)、诺华。这一暂停将让在最后一圈领跑的Juno失去领先的优势。
对于沉浸在美好期盼中的投资人来说,这无疑是晴天霹雳。Juno公司于2013年12月成立,2014年12月纳斯达克上市,是纳斯达克2014年的最大的生物技术IPO。在前不久刚刚举办的ASCO大会上,Juno、诺华与Kite向与会者分享了多项CAR-T疗法临床试验数据。从结果看,CAR-T疗法在治疗血液癌症方面表现非常出色:Juno的CAR-T疗法在I/II期临床试验中,让34名急性淋巴性白血病患者得到了完全缓解;诺华与宾州大学共同研发的疗法有高达79%的响应率;而Kite的疗法也让近一半的非霍奇金淋巴瘤患者得到了症状缓解。作为一种极具潜力的创新技术,一些专家预测CAR-T疗法最早会在2017年获得FDA的批准。
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让人始料不及的是,短短一个月的时间,竟然发生了事故。Juno公司的股票立即跳水30%。
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在和分析师的通话中,Juno的董事长和CEO Hans Bishop先生指出公司不再期望2017年上市该药物。上市时间表已被推至2018年。
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至于死亡原因,业界纷纷在猜测,比较一致的看法是临床试验方案中加入了氟达拉滨(fludarabine)。氟达拉滨是一种化疗药物,用于治疗血液系统恶性肿瘤(血细胞如白血病和淋巴癌)。它是嘌呤类似物,干扰DNA合成。该药物在WHO世界卫生组织)的基础药物示范列表中,该列表涵盖基本卫生系统中最重要的药物。
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从某种角度上讲,氟达拉滨起到的作用是剂量放大剂。Bishop先生解释道。这是目前Juno对试验出现事故导致脑水肿的解释。
FDA已经要求:“修订后的病人知情同意书,修订后的研究手册,经修订的试验方案,以及一份昨天提交给FDA的报告。”
所有其它的临床试验继续。预计本周Juno将提交一份申请,强调公司能够尽快解除暂停的信心。但对此没有人能够打保票。之前Zafgen被FDA叫停临床试验,他们争取了几个月,试图解除暂停,但一直未果。众所周知,监管机构是需要足够的时间来调查、解决各个问题的。
这一事件对Juno来说至关重要,他们几个星期前还在告诉记者他们对明年,即2017年,将他们的药物上市是信心十足,要超过Kite公司而拔头筹。如果Juno的推论是合理的话,那么它的其它在研项目也将受到影响。最近的研究指出添加氟达拉滨加强CAR-T细胞的扩张与维持,被认为是治疗癌症的额外好处。
这是第一例神经毒性把CAR-T研究拉下马。
那么Kite公司现在怎么样呢?很显然,该公司成为CAR-T领域最新的领跑者。可惜的是:该公司也躺枪,股票也跌了不少。
Kite星期四晚间发表声明,坚称自己正在进行的针对KTE-C19的临床二期关键性试验已经完成病人入组,目前一切按计划进行,预计今年底递交申请给FDA。
同样值得关注的还有诺华公司。在CAR-T免疫疗法领域,诺华(Novartis)处于领先地位,其临床试验中有用于白血病、淋巴瘤、间皮瘤和胰腺癌的实验性产品。今年7月,FDA已授予诺华CAR-T免疫疗法CTL019突破性疗法认定。截至目前,诺华凭借出色的研发,已赢得FDA 5个突破性疗法认定,在业界首屈一指。
所以,在人类攻克癌症的CAR-T战场,JUNO团队遇挫!KITE、诺华等团队继续砥砺前行,冲锋陷阵!
这正是前赴后继,勇往无前!
让我们祝福JUNO!
祝福KITE和诺华!
祝福所有战斗在新药研发第一线的英雄们!
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在接下来的日子里,我们将继续关注,报道JUNO公司,介绍她的发展历程、创造的一个个业内奇迹,最新进展,等等。敬请关注!
参考文献:
  • UPDATED: Juno’s lead CAR-T slammed with a clinical hold in the last lap ahead of FDA filing(John Carroll);

  • ASCO盘点 | CAR-T疗法的两个未来发展方向(药明康德);

  • 诺华出现强敌!生物技术新贵公司JunoCART疗法获FDA认证(分析测试百科网)

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【重磅】中国非小细胞肺癌药物临床试验进展汇总(2016年7月5日)
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