BioMarin

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48亿美元！BioMarin收购Amicus，资本与父爱双向奔赴

出海机会来了！欧美药企寻找已上市、临床3期抗实体瘤创新药产品，希望有差异化、专利期长，优先考虑买断海外权益！请感兴趣的公司立即联系：药时代BD团队 BD@drugtimes.c…

2025年12月22日
转载推荐

PCSK9药物发展简史

2020中国新药CMC高峰论坛将于11月4、5日在上海张江隆重举办。期待与您再次相遇，共议新药夺冠大计！ PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9/kexin9型）在2003年被发现，…

2020年10月9日
药资讯

PCSK9药物发展简史

⬆️ 欢迎参加2020中国NASH大会！本文转自药渡，作者药渡咨询郭雷团队，点击阅读原文 PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9/kexin9型）在2003年被发现，此后研究证…

2020年8月25日
原创作品

明星药物突遇拦路虎，血友病药物战场是否重新洗牌？罗氏、辉瑞是否会迎头赶上？

荣光背后的阴影——血友病时光倒回一百多年前的英国，那时的英国正在维多利亚女王的统治下一步步迈向世界的顶端，这位荣耀加身的女王也用自己的政绩将自己名字镌刻在英国辉…

2020年8月21日
原创作品

SPK-8011能否在血友病A基因疗法赛道上杀出重围？

2019年2月，罗氏以114.5美元/股（溢价约122%），总交易金额越43亿美元现金收购了当时美国唯一一家成功实现遗传病基因疗法商业化的生物技术公司Spark Therape…

2020年7月15日

11款有望成为重磅炸弹或改变现有治疗范式的新药！
2026年1月26日
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2026 年 1 月 22 日，科睿唯安发布《最值得关注的药物预测》报告，聚焦 11 款有望成为重磅炸弹或改变现有治疗范式的新药。这些药物涵盖代谢疾病、肿瘤、免疫、神经等多个治疗领域，均处于 II 期或 III 期临床试验至 2026 年初上市的关键阶段，榜单评选综合了销售额预测、临床开发趋势及专家意见等多维度考量，并参考了 BioWorld 与 Cortellis 数据库的核心数据。
代谢疾病领域成为本次榜单的核心亮点。礼来两款新药 Orforglipron 与 Retatrutide 强势入选，其中 Orforglipron 作为首个进入 III 期临床试验的口服非肽类小分子 GLP-1 受体激动剂，针对超重 / 肥胖及 2 型糖尿病，其每日任意时段服用、不受进食饮水限制的特性，显著提升了患者依从性，生产工艺更简便且无需冷藏。该药物已向美国 FDA 递交新药上市申请并获局长优先审评券，预计 2031 年在 G7 市场的肥胖症与 2 型糖尿病适应症销售额将分别达 111 亿美元和 52 亿美元。另一款三重受体激动剂 Retatrutide 在 II 期临床试验中实现受试者体重平均降幅 24.2% 的 “手术级减重” 效果，同时缓解膝骨关节炎疼痛，2031 年 G7 市场销售额预测合计达 301 亿美元。报告同时指出，全球肥胖症治疗药物市场规模预计 2035 年将突破 1500 亿美元，GLP-1 受体激动剂类药物正朝着口服剂型、新型作用机制及合并症应用拓展的方向创新。
在呼吸与免疫领域，葛兰素史克的 Depemokimab 已在英美获批上市，用于 12 岁及以上重度哮喘患者的附加维持治疗，每半年一次的皮下注射给药方案为患者提供便利，预计 2031 年 G7 市场销售额达 5.1 亿美元，其适应症正拓展至慢性鼻窦炎伴鼻息肉等 IL-5 介导疾病。强生的 Icotrokinra 作为首款靶向阻断 IL-23 受体的口服肽类药物，在银屑病 III 期临床试验中展现出优于现有疗法的疗效，50% 患者达到皮损 90% 改善的标准，有望成为处方量最高的斑块状银屑病治疗药物，2031 年销售额预计 15 亿美元。
罕见病与自身免疫性疾病治疗取得突破性进展。大塚制药的 Sibeprenlimab 作为全球首款 APRIL 抑制剂，已获美国 FDA 加速批准用于 IgA 肾病治疗，通过每 4 周皮下注射显著降低蛋白尿，直击疾病发病根源，2031 年 G7 市场销售额预测达 9.55 亿美元，其干燥综合征适应症临床试验正在推进中。百济神州的 BGB-16673 则以独特的蛋白降解机制，有效促进野生型及耐药突变型 BTK 降解，治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病 / 小淋巴细胞淋巴瘤的客观缓解率高达 94%，预计 2031 年 G7 市场销售额达 11.9 亿美元。
肿瘤治疗领域不乏创新突破。Celcuity 的 Gedatolisib 作为泛 PI3K/mTOR 抑制剂，为 HR+/HER2 – 转移性乳腺癌耐药患者提供新选择，在 III 期临床试验中展现突出临床优势，预计 2031 年 G7 市场销售额 10.8 亿美元，其前列腺癌适应症试验同步开展。强生的 INLEXZO 作为首款膀胱内长效给药系统，2025 年 9 月获 FDA 批准用于卡介苗无反应的高危非肌层浸润性膀胱癌治疗，独特的给药方案使其 2031 年 G7 市场销售额预测达 18 亿美元。百时美施贵宝的 Mezigdomide 作为第二代 CELMoD 药物，通过双重作用机制治疗多发性骨髓瘤，有望替代现有疗法，2031 年销售额预计 14.7 亿美元。
值得关注的是，部分药物仍面临监管挑战。赛诺菲的 Tolebrutinib 虽在非复发性继发进展型多发性硬化症 III 期试验中展现延缓残疾进展的疗效，但因风险获益比未达 FDA 可接受水平收到完整回复函；Corcept Therapeutics 的 Relacorilant 虽未获高血压适应症批准，但转向铂耐药卵巢癌治疗领域，III 期数据显示联合治疗方案可延长患者无进展生存期，预计 2031 年相关适应症销售额达 1.5 亿美元。
报告特别提及，中国大陆正逐步成为全球生物医药领域的重要商业市场和创新源头，榜单专门纳入 “中国大陆最值得关注的药物预测” 版块。这些潜力新药的研发与上市，不仅将为患者带来更有效的治疗选择，也将推动全球医疗行业治疗范式的革新与格局重塑。目前该报告已开放免费下载，为行业提供重要参考。
参考资料：2026 医疗新焦点！科睿唯安揭秘 11 款潜力新药，解锁临床治疗新可能
2026年，体内CAR-T之年！
2026年1月22日
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随着2026年的到来，体内CAR-T疗法正站在一个关键的十字路口。这一年，它要么证明自己的潜力，要么可能成为众多未能实现规模化的有前景技术中的一员。今年，我们期待已久的临床数据即将揭晓，这将为我们提供关于这一疗法真实效果的宝贵信息。

【更大的样本量，真实的安全性分析】

今年，我们将看到更大规模的患者群体参与临床试验，这将为我们提供更真实的安全性分析。最重要的是，我们将获得疗效数据，这些数据将验证体内CAR-T疗法的炒作是否名副其实，或者揭示其面临的挑战。对于肿瘤学和自身免疫恶性肿瘤的治疗，这可能是一个转折点。

【体外CAR-T的成就与挑战】

体外CAR-T疗法已经证明了其概念和疗效。然而，制造的复杂性、成本、等待时间和患者淋巴细胞的消耗都迫切需要一种新的解决方案。体内CAR-T疗法的出现，正是为了消除这些障碍。它提供了直接输送、现成产品的可能性，简化了制造过程，并提高了可扩展性。

【2026年的关键问题】

2026年可能会回答一些关键问题，这些问题包括：
– 这些平台能否在患者体内实现一致的细胞扩增和持久性？
– 它们能否与体外产品的持久性相匹配？
– 它们能否在不引起基因毒性担忧的情况下安全地实现这些目标？

【竞争格局】

多家公司正在竞相解答这些问题，包括CREATE Medicines、EsoBiotec（由AstraZeneca支持）、Capstan Therapeutics（由AbbVie支持）、Kelonia Therapeutics与J&J合作、Interius BioTherapeutics（由Gilead支持）、Umoja Biopharma、深圳虹信生物（Shenzhen MagicRNA Biotech）、IMMORNA、Orbital Therapeutics与BMS合作以及Orna Therapeutics。每家公司都在采用不同的输送机制，其中LNPs（脂质纳米颗粒）和LVVs（慢病毒载体）占据主导地位。

【前路未定，黑马机会很多】

这些公司的方法多样性表明，目前还没有人完全解决输送挑战。但是，当有人找到解决方案时，他们将重新定义细胞疗法的可能性，并为整个行业带来巨大的优势。

【结语】

2026年，随着临床证据的到来，患者数据将揭示哪些疗法是真正的竞争者，哪些只是噪音。对于核酸治疗的开发者和关注这一领域的人士来说，今年至关重要。

我们期待着听到您的意见，您认为哪种方法目前看起来更有前景呢？
2025年FDA批准的八大突破性新药
2026年1月21日
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2025年全球医药领域迎来多款里程碑式疗法，其中FDA批准了8款突破性创新药。

Cytokinetics公司的心肌肌球蛋白抑制剂MYQORZO成为首个靶向治疗梗阻性肥厚型心肌病的药物；Precigen的基因疗法PAPZIMEOS终结了复发性呼吸道乳头状瘤病无药可医的历史；Insmed的DPP1抑制剂BRINSUPRI为非囊性纤维化支气管扩张症带来首个疾病修饰疗法；诺和诺德推出首款口服GLP-1减肥药Wegovy，颠覆肥胖症治疗模式；再生元的双特异性抗体Lynozyfic为多发性骨髓瘤患者提供新型免疫治疗方案；CSL Behring的Garadacimab用于遗传性血管性水肿，Kura Oncology的Ziftomenib针对NPM1基因突变型白血病，以及第一三共/阿斯利康的Datopotamab deruxtecan覆盖乳腺癌和肺癌。

这些创新药物共同特点在于：突破现有治疗范式，填补临床空白，并显著提升患者生活质量。从基因编辑到精准靶向，2025年的医药创新正重新定义疾病治疗的边界。

关于突破性和意义，再次总结如下：
Garadacimab (CSL Behring)
突破点：首个靶向XIIa因子的遗传性血管性水肿预防药物，每月一次皮下注射颠覆传统频繁给药模式。
意义：填补长效预防机制空白，为对现有疗法不耐受患者提供新选择。

Ziftomenib (Kura Oncology)
突破点：全球首款Menin抑制剂，精准打击NPM1突变型急性髓系白血病（AML）的致癌蛋白相互作用。
意义：为难治/复发AML患者带来首个基因靶向疗法，客观缓解率达40%。

Datopotamab deruxtecan (第一三共/阿斯利康)
突破点：Trop-2靶向ADC药物，单药覆盖乳腺癌与肺癌双适应症。
意义：拓展”魔法子弹”ADC技术在实体瘤中的应用边界，PFS延长超传统化疗2倍。

MYQORZO (Cytokinics)
突破点：首创心肌肌球蛋白抑制剂，直接改善肥厚型心肌病舒张功能障碍。
机制：不同于传统症状控制，首次实现疾病修饰治疗。

PAPZIMEOS (Precigen)
突破点：基因疗法根治HPV引起的复发性呼吸道乳头状瘤病。
创新：通过单次给药永久修复缺陷基因，治愈率超80%。

BRINSUPRI (Insmed)
突破点：DPP1抑制剂开创非囊性纤维化支气管扩张症治疗新类别。
临床价值：年急性加重率降低67%，填补该领域二十年空白。

Wegovy口服版 (诺和诺德)
突破点：首款口服GLP-1受体激动剂，生物利用度突破技术瓶颈。
影响：使减肥药摆脱注射束缚，患者依从性提升300%。

Lynozyfic (再生元)
突破点：双特异性抗体同时靶向BCMA与CD3，激活T细胞清除骨髓瘤。
疗效：CAR-T类似疗效但无需细胞制备，完全缓解率提升至45%。

这些药物共同特征在于：
（1）机制突破：7款靶向全新作用靶点
（2）临床价值：6款填补无药可治空白
（3）技术迭代：涵盖基因编辑、ADC、双抗等前沿平台

这些突破性创新药的获批上市，标志全球医药研发正式进入”精准医疗2.0″时代。
【JPM 2026】万人空降！酒店爆满！活动扎堆！JPM 2026今日隆重开幕，中国同药和中国创新药企将闪耀这个世界级舞台
2026年1月12日
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今天是2026年1月12日，星期一，第44届摩根大通医疗健康年会（JPM大会）将于今天至15日（星期四）在美国旧金山隆重举行，超20家中国创新药企将在大会舞台上集体亮相，展示中国生物医药产业的全球竞争力。更有众多企业的研发、BD、投资专家集结会场之外洽谈合作，其中包括可能上万名中国同药。据说当地酒店爆满，一室难求，卫星会活动非常多，让人目不暇接，参加不过来。

百济神州领衔出海先锋：作为全球肿瘤治疗领域代表，百济神州将携4款自主研发药物亮相，其中BTK抑制剂泽布替尼2025年前三季度销售额达199.5亿元，推动公司全年营收预超362亿元。其PD-1抑制剂替雷利珠单抗已通过诺华实现全球化布局，彰显”中国智造”实力。ADC与细胞疗法成焦点：传奇生物与强生合作的CAR-T疗法西达基奥仑赛前三季度销售额突破13亿美元，预计2026年实现整体盈利。科伦博泰TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗、百利天恒全球首创EGFR/HER3双抗ADC等创新技术，凸显中国在ADC赛道的领先地位。资本运作加速国际化：中国生物制药以5亿美元收购礼新医药，获得CLDN18.2 ADC等管线；恒瑞医药登陆港股完成”A+H”布局，27款上市创新药支撑前三季度净利润增长24.5%。再鼎医药虽以引进药物为主，但已布局CCR8单抗等3款自研临床产品。特色赛道差异化突围：亚盛医药专注细胞凋亡通路，奥雷巴替尼成为国产首个三代BCR-ABL抑制剂；荣昌生物VEGF/FGF双靶点融合蛋白RC28-E即将上市；三生制药IL-17A单抗等5款新药进入上市审评，眼科布局独具特色。药明系、泰格医药等CXO企业的同步参与，更完整呈现了中国医药创新生态的协同优势。

本届JPM大会将成为中国创新药企向全球展示研发实力的重要舞台，从fast-follow到first-in-class的跨越，标志着中国生物医药产业进入全球化竞争新阶段。

非常喜欢一位专家的点评：中国是JPM房间里的一头大象，终于凭借实力、体量、规模和成绩得到全球的关注，今年将在舞台上吸引全球最多关注的目光！
中国创新药2025年重大突破！76款创新药获批上市，激增58%！出海交易额首次突破千亿美元大关！
2026年1月4日
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2025年，中国创新药发展迎来里程碑式跨越。国家药监局最新数据显示，全年批准上市创新药达76个，较2024年的48个激增58%，创下历史新高。其中，国产创新药占比显著提升：化学药品中38个为国产（占比80.85%），生物制品中21个为国产（占比91.3%），彰显本土研发实力。尤为瞩目的是，全球研发难度最高的首创新药（First-In-Class）领域，我国实现自主突破，11个获批产品中4个源自中国科研团队。

在全球化合作方面，中国创新药对外授权交易额首次突破千亿美元大关，达到1300多亿美元，交易笔数超150笔，两项数据均较2024年实现翻倍增长。据官方披露，我国在研新药管线已占全球30%，稳居世界第二。国家药监局药品注册管理司副司长蓝恭涛指出，这一成就得益于审评审批制度改革深化，以及”突破性治疗药物””优先审评审批”等政策通道的精准发力。

展望未来，药监局将推出系列新政：聚焦临床急需的新机制、新靶点药物研发，强化数据保护与市场独占制度，通过四大加速审批通道推动创新药更快惠及患者。业内专家认为，中国正从”全球药房”向”创新策源地”转型，2025年数据标志着我国已实现从跟跑、并跑到部分领跑的历史性跨越。随着国际化BD交易持续升温，中国创新药有望在肿瘤、自身免疫疾病等前沿领域贡献更多”中国方案”。

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