借基因漏洞“只杀肿瘤”——MTAP缺失癌症迎合成致死新药

2025年7月发表的一项研究显示,一款针对MTAP基因缺失的小分子抑制剂在多种实体瘤中实现精准杀伤。该药利用癌细胞内异常堆积的MTA代谢物,选择性阻断其依赖的替代通路,而正常细胞因MTAP完整几乎不受影响。膀胱癌、胆管癌及胶质母细胞瘤模型均出现持久缓解;原位胶质瘤小鼠生存期延长约两倍,且脑脊液药物浓度达血浆60%。该抑制剂现已进入1/2期临床,用于MTAP缺失型晚期肿瘤患者。

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