RiboX新药获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定

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RMAT认定基于正在开展的1/2a期SPRINX-1研究取得的初步临床数据支持
RXRG001是一种在研环形RNA疗法，旨在恢复唾液腺功能，此前已获得FDA快速通道资格认定

中国上海及美国马萨诸塞州剑桥——专注于全工程化环形RNA（circRNA）疗法的临床阶段生物技术公司RiboX Therapeutics（以下简称“RiboX”）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研药物RXRG001再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT）认定，用于治疗放射性口干症（RIX）及唾液分泌减少症。该认定基于正在美国进行的1/2a期SPRINX-1研究取得的初步临床证据。

RMAT认定将为RiboX提供与FDA更早、更深入的沟通机会，以支持高效的药物开发，并有望获得加速开发和审评的绿色通道。此前，RXRG001已获得FDA快速通道（Fast Track）资格认定。

RiboX联合创始人兼首席执行官张巍怡博士表示：“RXRG001获得RMAT认定是RiboX的重要里程碑，也是对我们环形RNA平台所产生的积极临床证据的权威认可。头颈癌患者放疗后出现的口干症及唾液分泌减少，会严重影响其生活质量，而目前治疗手段仍以症状管理为主。我们期待与FDA密切合作，推进RXRG001的临床开发，评估其为患者恢复唾液腺功能的潜力。”

本次RMAT认定是基于SPRINX-1（NCT06714253）研究的初步临床安全性及有效性的数据支持。SPRINX-1是一项正在美国开展的首次人体试验、该试验为多中心的1/2a期研究，旨在评估RXRG001经腮腺导管给药在放射性口干症及唾液分泌减少症成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效。

RXRG001是由RiboX自主研发的环形RNA疗法，通过编码人水通道蛋白-1（hAQP1）并以脂质纳米颗粒（LNP）包裹。RXRG001通过局部给药至唾液腺，旨在实现功能性hAQP1的表达，从而恢复因放射治疗受损的唾液腺功能。

RMAT认定是FDA为加速开发及审评旨在治疗、修饰、逆转或治愈严重或危及生命的疾病的再生医学疗法而设立的专项通道。获得该认定的疗法需具备初步临床证据，表明其具有解决未满足医疗需求的潜力。RMAT认定提供了与FDA进行早期和强化沟通的机会，并获得关于高效药物开发的深入指导。

关于放射性口干症（RIX）及唾液分泌减少症

放射性口干症及唾液分泌减少症是头颈癌放疗后常见且可能严重影响生活质量的并发症。放射线会对唾液腺造成持久损伤，导致唾液分泌减少及持续性口干。这些症状会严重影响患者进食、咀嚼、吞咽和言语能力，并诱发口腔及牙齿并发症，降低生活质量。当前治疗主要聚焦于症状管理，亟需能够恢复唾液腺功能的创新疗法。

关于RXRG001

RXRG001是一种在研环形RNA疗法，旨在恢复放射性口干症及唾液分泌减少症患者的唾液腺功能。RXRG001由编码人水通道蛋白-1的环形RNA包裹于脂质纳米颗粒中组成，经腮腺导管注射至唾液腺给药。通过局部表达hAQP1，RXRG001旨在修复受放射损伤的唾液腺中的液体转运和唾液分泌功能。RXRG001目前正在SPRINX-1（NCT06714253）研究中开展评估，该研究为1/2a期临床试验，评价其在放射性口干症及唾液分泌减少成人患者中的安全性、耐受性和初步疗效。

关于RiboX Therapeutics