辉瑞斑秃新药，两项3期研究成功！

2026年7月30日，辉瑞宣布其斑秃新药利特昔替尼（ritlecitinib，商品名：LITFULO/乐菲诺）再迎关键突破，两项针对非节段型白癜风（NSV）的III期临床试验斩获积极顶线结果。

这并不令人意外，早在斑秃适应症获批时，业界就已将白癜风视为该药的下一个逻辑延伸。

ritlecitinib是由辉瑞开发的全球首个靶向JAK3和Tec的不可逆抑制剂，开发用于治疗多种免疫介导的炎症性疾病，如斑秃、白癜风和炎症性肠病（IBD）。2023年6月，该药首次获得美国FDA批准，用于治疗12岁及以上青少年和成人重度斑秃患者。

彼时，辉瑞算是拥有最多上市JAK抑制剂的MNC，Xeljanz（2012年美国上市）、Xeljanz XR（2016年美国上市）、Cibinqo（2021年美国上市），每一款JAK抑制剂都有属于自己的市场定位/优势人群。

瞄准NSV这一市场，主要基于以下几点：

患者基数大：白癜风作为一种常见的自身免疫性色素脱失病，全球发病率达 0.5%—2%。其中非节段型白癜风占比超 90%。根据《白癜风诊疗共识（2021版）》，仅中国白癜风患者约1400万。

治疗手段有限：目前主流的治疗药物包括钙调磷酸酶抑制剂（TCI）、糖皮质激素（TCS）、维生素D3衍生物（卡泊三醇软膏），但糖皮质激素不良反应发生率较高，钙调磷酸酶抑制剂及维生素D3衍生物缺少长期使用风险的证据，大部分指南及共识持谨慎态度。

2022年，Incyte的Opzelura（芦可替尼乳膏）获FDA批准用于治疗非节段性白癜风，证明了靶向JAK通路可以实现“药物驱动的复色”。但其乳膏剂型天然受限：大面积皮损患者涂抹负担沉重。

口服无疑成为更优选择，但迄今为止，Opzelura仍是唯一批准用于治疗NSV的药物。

本次取得突破的TRANQUILLO临床项目，是迄今为止白癜风口服全身治疗领域规模最大的III期临床研究。项目包含两项核心关键试验及长期扩展试验，在全球271个研究中心累计入组2174例不同疾病严重程度、涵盖活动期与稳定期的NSV患者。

其中，TRANQUILLO研究纳入12岁及以上青少年与成人患者，验证50mg每日一次剂量的疗效与安全性；TRANQUILLO 2聚焦成人人群，同步探索50mg、100mg双剂量方案，为临床剂量选择提供充足数据支撑。

疗效数据显示，经过52周规范治疗，ritlecitinib50mg、100mg剂量组相较安慰剂，在面部白癜风面积评分指数（F-VASI）、全身白癜风面积评分指数（T-VASI）两大核心维度，均实现统计学显著且临床意义明确的改善。

试验核心终点F-VASI75（面部皮损复色改善≥75%）、T-VASI50（全身皮损复色改善≥50%）的患者应答率大幅优于安慰剂组。

值得注意的是，试验采用差异化全球终点设计，美国地区将两项指标设为共同主要终点，海外市场以F-VASI75为核心终点、T-VASI50为关键次要终点，适配全球不同监管标准，为后续全球同步获批奠定基础。

安全性是慢病口服药物落地临床的核心关键。本次III期研究中，各治疗组治疗期间不良事件（TEAE）发生率基本持平，不良反应可控可管理。

作为靶向JAK3/TEC的高选择性抑制剂，ritlecitinib通过共价结合JAK3独有Cys909残基实现精准抑制，对JAK1、JAK2、TYK2的抑制活性较传统泛JAK抑制剂高出千倍以上，有效规避了广谱JAK抑制带来的广泛副作用，差异化机制赋予其更优的临床耐受性。

在行业竞争层面，当前白癜风全身治疗赛道仍处于蓝海阶段，多数在研药物尚处于早期研发阶段。ritlecitinib大规模III期阳性数据、成熟的安全体系、差异化靶点优势，率先完成关键临床验证，有望成为全球首个获批用于成人非节段性白癜风的JAK3/TEC靶向口服药物，抢占市场先发优势。

需要客观正视的是，作为JAK家族抑制剂，ritlecitinib仍保留品类固有安全警示，包括严重感染、血栓、心血管风险、肿瘤风险等黑框警告，临床应用需严格筛查禁忌症、规范监测血常规、肝功能及结核感染情况，规避高危人群用药风险。

参考资料：

1.https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-announces-positive-topline-phase-3-results-litfulo

2.狙击JAK3：Pfizer的Litfulo，一颗新星冉冉升起（药怪站住）

3.白癜风市场迎来革命性药物（药事纵横）

4.其他公开资料