首款！FDA批准吉利德丁肝疗法

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2026年5月22日，FDA宣布加速批准吉利德的Hepcludex（bulevirtide）注射液，用于治疗无肝硬化或伴有代偿性肝硬化的成人慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染。

截图来源：FDA

这一纸批文，不仅标志着美国首个针对慢性HDV感染的疗法正式诞生，更填补了该领域长期以来的临床空白。

HDV感染仅发生于乙型肝炎病毒（HBV）感染者中，感染形式包括共感染和重叠感染。与单纯HBV感染相比，合并HDV感染可加速肝纤维化进程，并显著增加肝硬化、肝细胞癌和肝病相关死亡的风险。

Hepcludex的获批基于一项名为MYR301的III期临床试验数据。结果显示，在第48周时，接受Hepcludex 8.5 mg每日一次治疗的患者，其综合应答率（病毒量显著下降且肝功能恢复）高达48%，而延迟治疗组仅为2%。

随着治疗时间的延长，疗效呈现出明显的累积效应。在第144周时，Hepcludex组HDV RNA不可检测率提升至50%。这意味着，约有一半的患者在长期治疗下能达到体内彻底检测不到丁肝病毒的“深度缓解”。

尽管Hepcludex早在2020年就已获得欧洲药品管理局（EMA）的上市批准，但其在美国的上市之路却异常坎坷。

吉利德在收购德国生物技术公司MYR GmbH（Hepcludex的原研方）后，本以为凭借欧盟的背书和扎实的疗效数据，美国获批是水到渠成之事。

早在2022年，FDA就曾以“生产和交付（manufacture and delivery）”环节存在瑕疵为由，向Hepcludex出具了完整回复函（CRL），直接驳回了申请。当时，这一拒批不仅让吉利德首席医疗官Merdad Parsey公开表示“失望”，更导致原研方MYR GmbH原本有望获得的3.6亿美元里程碑付款化为泡影。

时隔几年，该药虽然终于获批，但对于像吉利德这样体量的制药巨头而言，花费数年时间来解决CMC（化学、生产和控制）层面的问题实属罕见。

好在FDA并未要求开展新的安全性或有效性临床试验，吉利德随后迅速着手解决生产合规问题，并最终通过了监管机构的严苛审查。

作为全球首创产品，Hepcludex通过结合肝脏细胞表面的NTCP受体，阻断HDV和HBV进入肝细胞，从而抑制病毒在肝脏内的扩散。此前，FDA授予了该药突破性疗法认定和孤儿药资格。

当然，作为一款强效抗病毒药物，Hepcludex也伴随着明确的风险提示。其药品标签中附有“黑框警告”，提示停用Hepcludex可能导致HDV及HBV感染的急性加重。此外，患者在使用过程中可能出现超敏反应（包括过敏性休克）、注射部位反应、头痛、疲劳等副作用。这要求临床医生在处方时需对患者进行严格的监测与管理。

值得一提的是，2026年初，中国自主研发的丁肝治疗药物立贝韦塔单抗注射液“华优诺”也已开出首张处方。

从临床定位来看，两款药物各有千秋。Hepcludex拥有长达144周的长期随访数据，远期疗效确定性高；而国产“华优诺”在逆转肝纤维化和降低肝脏硬度方面表现优异，且给药频次较低（每两周一次，后续可调整为每 4 周一次）。

两者的先后上市，可为全球不同特征的丁肝患者提供了更多元化的精准治疗选择。

参考资料：

1.https://endpoints.news/fda-clears-gileads-hepatitis-d-drug-four-years-after-prior-rejection/

2.https://endpoints.news/gilead-hits-unexpected-regulatory-snag-with-1-7b-hepatitis-candidate/

3.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-chronic-hepatitis-delta-virus-hdv-infection