22.5亿美元！礼来再次加码AI

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2026年4月28日，Profluent宣布与礼来达成多项目战略研究合作，共同开发和商业化定制位点特异性重组酶，用于治疗存在严重未满足需求的疾病。作为一家以“AI优先”为核心理念的生物技术公司，Profluent宣称自己是首家证明大型语言模型能够生成功能性蛋白质的企业，并称其拥有超过1150亿个独特蛋白质的图谱为“世界上最大的蛋白质数据资源”。

在传统技术路线中，科学家需要从自然界中寻找恰好能在目标位点起作用的天然重组酶，这种方法的研发效率低、适用范围有限。Profluent则另辟蹊径：利用人工智能创建设计重组酶，使其精准靶向基因组中的特定位置，实现对传统基因编辑系统无法企及的大规模、高精度DNA编辑能力。

本次合作的核心目标，正是将这一前沿技术推向临床。双方计划结合Profluent的先进AI模型与礼来在基因药物领域的临床开发和商业化实力，拓展可编程基因编辑疗法的适应范围并提升其规模化应用潜力。

根据协议，Profluent将运用其人工智能平台为多个基因组靶点设计和优化位点特异性重组酶。礼来则获得这些选定重组酶的独家许可，负责从体内研究、临床前开发、临床研究到商业化的全流程推进。除了承诺的研发资金和预付款外，Profluent还将有资格获得总额高达22.5亿美元的开发和商业里程碑付款，以及基于净销售额的分层特许权使用费。该协议的更多细节尚未披露。

许多遗传性疾病由患者群体中多种不同的突变导致，而非单一突变所致。这种异质性使得开发适用于所有患者的靶向疗法变得极为困难。大规模DNA编辑，即在基因组特定位点插入长片段DNA甚至完整基因，有望从根本上解决这一挑战，但长期以来仍是遗传医学领域最重要的未解难题之一。重组酶结构复杂、难以人工改造，且每一种新应用都需要从头开发相应的酶，研发门槛极高。

Profluent创始人兼首席执行官Ali Madani坚信，未来生物学将走向数字化与可编程化。基于这个信念，Profluent没有走传统的生物发现路线，而是尝试更直接的事情：利用AI模型按需设计新蛋白质。

Profluent依托自然界海量重组酶数据，结合自有的AI模型训练，能够定向设计适配人类基因组的定制化重组酶。公司核心团队来自Salesforce等科技企业，其AI平台可广谱生成全新蛋白质，为基因治疗提供了全新的工具库。

从资本层面看，Profluent已于2025年11月完成1.06亿美元融资，由硅谷知名科技基金Altimeter Capital和前世界首富贝佐斯的个人投资公司Bezos Expeditions共同领投，显示出资本市场对AI蛋白质设计赛道的高度认可。

值得注意的是，此次与Profluent的合作已是礼来在三个月内达成的第二笔重组酶领域重磅交易。2026年1月，礼来与Seamless Therapeutics达成协议，合作开发遗传性听力损失疗法，后者利用AI与定向进化技术改造重组酶，交易总金额超过11.2亿美元。此外，礼来此前还投资了重组酶初创企业Stylus Medicine，持续加码这一赛道。