当地时间11月24 日，诺华宣布，FDA已批准Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液（OAV101注射液，Zolgensma，Itvisma®）用于治疗两岁及以上、患有脊髓性肌萎缩症（SMA）且经确诊携带SMN1基因突变的儿童、青少年和成人，通过单次静脉注射即可实现持续的SMN蛋白表达，从而阻止疾病进展。
根据诺华新闻稿，这是目前首个也是唯一一个可用于治疗此类广泛人群的基因替代疗法。此次批准进一步巩固了Zolgensma在SMA创新治疗领域中“三足鼎立”【其余两款为：渤健的 Spinraza（诺西那生钠），罗氏的 Evrysdi（利司扑兰）】的竞争优势。
这一优势源于其独特的设计，Zolgensma通过一次性固定剂量治疗SMA的根本遗传病因，无需根据年龄或体重调整剂量。只通过替换SMN1基因，Zolgensma就可改善运动功能，有望减少其他现有疗法中常见的长期用药需求。
此次适应症扩展主要基于全球III期临床STEER 研究（NCT05089656）的积极结果，并得到了开放标签 IIIb期STRENGTH 研究的支持。
数据显示，接受Zolgensma治疗患者显示出在运动功能方面具有统计学显著的改善，并实现在疾病自然病程中通常难以观察的运动能力，且疗效在52周随访中得以维持。
此外，Zolgensma安全性良好，在两个研究中不良事件的发生情况一致。
Zolgensma是诺华在2018年以87亿美元收购AveXis公司所囊获，并于2019年5 月首次获FDA获批上市，用于治疗两岁以下I型SMA患者。
作为一款基因疗法药物，天价是绕不开的话题。Zolgensma以每剂210万美元（约合人民币1495万元）的价格，以7.5万美元之差未能挤入「全球十大最贵药物」之列，“屈居”第11。
基因疗法之所以定价高昂也是迫于无奈。此前诺华披露，其针对Zolgensma研发的总投入达到了94亿美元（约合人民币669亿元），研发成本巨大。
好在，天价并未阻挡节节攀升的销售额。截止2024年，Zolgensma销售额累计已超过64亿美元，成为基因疗法领域中首个“重磅炸弹”。这一成绩既得益于“一次治疗、终身受益”的长期价值，也归功于诺华强大销售能力，它推出的5年分期付款方案（平均每年支付42.5万美元），为患者的荷包做了一定缓冲。在此基础上，诺华还有意推出“按疗效付款”方案，允许在付清款项前疗效就终止的情况下，支付方可以不需支付剩余费用。
参考资料：
1.https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-approval-itvisma-only-gene-replacement-therapy-children-two-years-and-older-teens-and-adults-spinal-muscular-atrophy-sma
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