收购药厂
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2025年，拉斯克临床医学研究奖颁给了Michael Welsh（美国爱荷华大学）、Jesús Gonzalez（曾就职于Vertex）和Paul Negulescu（Vertex）三位科学家，以表彰他们在阐明囊性纤维化（CF）发病机制、推动药理学研究、研发治疗药物方面贡献。
CF患者预期寿命，从1938年科学家首次描述该病时的几个月至数年延长至如今的65岁。尽管如此，但临床上仍然存在未被满足的治疗需求：包括目前的治疗方法不能预防疾病的持续进展、对特定蛋白功障碍或药物不耐受者疗效有限等。
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2025年10月22日，Arcturus公布CF新药ARCT-032二期临床试验中期数据后，股价单日暴跌50.17%。
ARCT-032是一种吸入型mRNA疗法，利用Arcturus专有的LUNAR脂质纳米颗粒雾化制剂平台，将编码CFTR（囊性纤维化跨膜传导调节蛋白编码基因）蛋白的mRNA以雾化吸入的形式递送至肺部。
CFTR的变异是CF主要致病机制，在CFTR被发现之前，该疾病的标准治疗手段只有姑息性治疗，也是今年拉斯克奖得主Welsh博士的主要贡献。
雾化的ARCT-032有助于向气道上皮细胞递送，使mRNA能够在CF患者的CFTR缺陷细胞中产生功能齐全的CFTR蛋白。根据Arcturus官网介绍，该治疗方案旨在纠正CF的根本原因，无论突变类型如何。
那么，如果ARCT-032能在接下来的研究中证明是安全有效的，Arcturus的 LUNAR® 平台可能会被用于开发其他类型的吸入型mRNA疗法，具有极大的想象空间。
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在此次公布的二期中期研究中，仅经28天ARCT-032（10mg）治疗，6例CFTR蛋白完全缺失型（I类）CF患者中，4例黏液栓数量及黏液体积呈现有意义的下降（平均减少量：黏液栓-34.0%，黏液体积-40.3%）。
但在主要终点FEV₁（第一秒用力呼气容积）上，ARCT-032无显著改善。为此，Arcturus还进行了一项探索性的事后分析，比较了治疗前两次FEV₁测量值（基线）与治疗后第42天的数据。
结果显示，六名I类CF参与者中有四名的肺功能有所改善，平均绝对增加3.8%，预计百分比FEV₁（ppFEV₁）相对增加5.1%。
未来，Arcturus计划2026年上半年启动12周研究（≤20例CF患者），基于第二组（10mg）HRCT数据及第三组（15mg）进展，优化剂量方案与疗效终点。
综合来看，目前由于研究任处早期阶段，样本量有限，无法判断药物最终疗效。但股价是实打实大跌，对此有投资人士对该药机制表示担忧：“CF患者肺部环境跟普通人不一样，是否会阻碍LNP渗透？”、“支气管上皮细胞更新快，是否会出现重复给药？”等问题。
目前，FDA已经批准多种CFTR调节剂或其治疗组合上市，尤其是Vertex的明星产品Trikafta（艾伐卡托/tezacaftor/ elexacaftor），作为新一代CFTR蛋白矫正剂，可恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能（约90%的患者携带该突变），因此商业化表现亮眼，2024年销售额成功破百亿美元。
而剩下的蛋糕，正是ARCT-032想要抢占的。目前，以CFTR为靶点的mRNA疗法中，除了ARCT-032，CF龙头Vertex也有布局，其与Moderna合作研发的一款mRNA疗法VX-522，试图恢复肺部CFTR蛋白功能，为无法从CFTR调节剂中获益的患者提供治疗选择。
未来，Arcturus能否“虎口夺食”，药时代将持续关注。
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