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靠药物+器械组合替代腰椎穿刺，可行吗？
Spinraza是全球首个精准靶向治疗SMA的反义寡核苷酸（ASO）药物。2016年7月，渤健从Ionis获得了Spinraza的全球开发、生产和商业化许可。同年12月，Spinraza获FDA批准上市。
在中国市场，Spinraza的定价历程，堪称一部“天价救命药”的降价史诗：2019年获中国国家药监局批准时，Spinraza成为国内首个针对SMA的特异性治疗药物，但每针69.97万元的定价让无数家庭望“药”兴叹；而在2022年初被纳入医保后，其价格断崖式降至约3万元/针，“高价药”开始飞入寻常百姓家。
然而，由于Spinraza无法穿透血脑屏障，必须通过鞘内注射直接递送至中枢神经系统，初始治疗需多次负荷剂量，随后每四个月维持一次，终身给药。尽管疗效确切，但频繁的腰椎穿刺给患者带来身体与心理负担。
在此背景下，ThecaFlex DRx™应运而生。这是一种研究性植入式鞘内 (IT) 导管、导管固定装置和皮下输液港系统，旨在通过鞘内推注给药进入脑脊液 (CSF) 进行治疗。该系统设计目标是替代反复进行的腰椎穿刺，减少侵入性操作频率，可显著减轻患者痛苦，提升治疗依从性与可及性，尤其适用于SMA等需终身鞘内治疗的慢性神经系统疾病患者。
图注：腰椎穿刺与ThecaFlex DRx™系统的对比
来源：Alcyone官网
然而，药物–器械组合产品听起来很“赛博朋克”，理论上能大大提升治疗依从性。但现实是，对许多患者而言，体内植入一个医疗装置，心理门槛并不比技术门槛低。更何况，SMA是婴幼儿时期头号的遗传病致死原因，当治疗对象多为尚未发育成熟的婴幼儿时，决策更需审慎权衡。
SMA药物三足鼎立
如今，Spinraza早已不是SMA治疗领域中的“一枝独秀”。罗氏的口服药Risdiplam以及诺华 “一针定乾坤”的基因疗法Zolgensma已同台竞技，并均于今年8月在中国迎来新进展。
2025年8月27日，罗氏制药宣布，中国NMPA已正式批准艾满欣（通用名：利司扑兰/Risdiplam）片剂上市，用于治疗2岁及以上且体重≥20公斤的儿童及成人患者的SMA。据悉，新型5毫克片剂无需冷藏，可在室温条件下储存，患者可整片吞服或分散于水后随餐或空腹服用。
相较于Spinraza，Risdiplam具有穿透血脑屏障的优势，同时提高中枢及外周 SMN 蛋白水平且保持稳定，使患者运动功能获得持续改善，提高生存率。Risdiplam口服溶液用散于2021年在国内获批用于治疗2月龄及以上SMA患者，是国内获批的首个SMA口服治疗药物。2023 年，该药首次通过医保谈判纳入国家医保目录，并于同年获批将适用人群拓展至16日龄及以上的SMA 患者。目前Risdiplam国内售价为3780元/瓶，经过基本医保和各地惠民保报销后，每年的费用为3万元左右。
2025年8月2日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，诺华制药旗下备受瞩目的基因疗法——Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液（Zolgensma，OAV101注射液）已正式在中国提交上市申请，并于此前已被纳入优先审评。该疗法拟用于治疗6月龄及以上5q型的SMA患者。
Zolgensma是首个获得FDA批准用于治疗SMA的一次性AAV基因疗法，主要优势在于仅通过单次静脉注射即可获得终身临床疗效。然而，其高昂定价也使其备受关注——每剂212.5万美元（约合人民币1495万元），长期位居“全球十大最贵药物”榜单第九位，被称为“史上最贵药”之一。尽管长期来看，Zolgensma可能具备成本效益优势，但高昂价格与适用人群限制仍是临床普及的主要障碍。未来，该药能否如其他两款SMA药物一样纳入国家医保目录，将在很大程度上决定其在中国市场的可及性。
结语
ThecaFlex DRx™的深入开发标志着渤健在ASO药物递送领域持续创新的战略布局。面对口服药物与基因疗法的双重竞争，优化现有疗法的给药方式，提升患者体验，已成为提升药物价值的重要路径。未来，随着ThecaFlex DRx™临床数据的积累与审批进程的推进，SMA患者的治疗选择将更加人性化。然而，药物+器械的组合是否会提高Spinraza的医保定价呢？药时代会持续关注！
参考资料：
1.https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-acquire-alcyone-therapeutics-expanding-drug-delivery
2.https://alcyonetx.com/science-technology/thecaflex-drx-system/
3.CDE官网
4.全球领先的新药研发赋能平台，致力于帮助任何人、任何公司更快、更好地研发新医药产品，探索无限可能（公众号：药明康德 ）
5.其他公开资料
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