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Resmetirom的临床数据
此次获批基于关键性III期临床试验MAESTRO-NASH的积极结果。作为一款选择性甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，Resmetirom具有高选择性，能够避免激活介导肝脏外（包括心脏和骨骼）甲状腺激素活性的THR-α受体，并且在肝脏部位被特异性摄取。
Resmetirom在欧盟获批主要是根据MAESTRO-NASH关键性3期临床试验的结果。数据显示，在第52周时，MASH症状完全缓解且纤维化未恶化的比例在患者80 mg和100 mg Resmetirom治疗组分别为25.9%和29.9%，显著高于安慰剂组的9.7%（P<0.001）；
肝纤维化改善至少一个阶段且疾病活动未加重的患者比例在两个Resmetirom剂量治疗组中分别为24.2%和25.9%，同样显著优于安慰剂组的14.2%（P<0.001）。
这两项主要终点被认为很可能预测患者的临床益处。
更令人鼓舞的是，在一年随访中，91%接受100mg Resmetirom治疗的患者通过振动控制瞬时弹性成像（VCTE）显示肝脏硬度改善或稳定。
此外，核磁共振显示，接受剂量为100mg Resmetirom治疗52周后，患者肝脏脂肪含量平均下降51%，同时肝脏体积和脾脏体积也显著缩小，展现出多维度的肝脏结构与功能改善。
安全性方面，各试验组的严重不良事件发生率相似：80mg Resmetirom组为11.8%，100mg Resmetirom组为12.7%，与安慰剂组的12.1%无显著差异。
值得一提的是，早在2024年3月1日，Resmetirom已获FDA批准，成为全球首款MASH新药，终结了该领域长达四十余年的“空窗期”。
自商业化以来，Resmetirom销售额持续攀升。根据Madrigal于2025年8月5日发布的财报显示，Resmetirom第二季度大卖2.128亿美元，环比增长55%，上半年总计销售额为3.501亿美元。公司预计，2025全年销售额有望突破8亿美元。随着此次在欧盟获批，市场覆盖范围进一步扩大，增长空间值得期待。
MASH：联合治疗新时代
MASH是由代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）进展而来的严重肝脏疾病，患者常伴有脂肪变性、炎症及肝纤维化，若不及时干预，可逐步演变为肝硬化、肝功能衰竭甚至肝癌，最终导致患者死亡。
自1980年MASH（原称NASH）被首次提出以来，全球制药企累计投入超过千亿美元。可“钱路”不易，多款药物或因药物机制过于间接、或因单一药物疗效不佳而折戟沉沙，诸多如吉利德的selonsertib、诺华的emricasan等曾被寄予厚望的药物，最终均未能跨越研发“黑洞”。药时代曾盘点过：9款药物折戟NASH/MASH领域。
尽管前路荆棘密布，MASH巨大未被满足的临床需求与市场潜力仍吸引着源源不断的探索者。根据Frost & Sullivan的预测，到2030年，全球MASH患病人群将攀升至4.86亿人，届时全球MASH药物市场规模有望达到322亿美元。面对这一“百亿美元蓝海”，药企的布局从未停歇。
就在Resmetirom获欧盟批准的前几天，GLP-1受体激动剂正式迈入MASH治疗领域。2025年8月15日，诺和诺德宣布FDA批准Wegovy®用于治疗伴有中重度肝纤维化的非肝硬化MASH成人患者，司美格鲁肽成为首个也是唯一获批治疗MASH的GLP-1药物。
真实世界研究数据显示，已有不少患者开始联合使用Resmetirom与GLP-1受体激动剂。这是因为MASH治疗需同时缓解纤维化并降低肝脂肪含量，涉及多重复杂的代谢通路，单一机制药物往往难以全面满足治疗需求。因此，联合用药很可能是未来实现持久疗效的关键路径，多靶点协同治疗时代已然来临。
Madrigal在此前财报电话会议上表示：“这个庞大而未被充分渗透的市场中，显然有多种机制来治疗这种具有挑战性的疾病。我们期待联合治疗成为MASH治疗范式的一部分。”
基于此背景，Madrigal于今年7月30日宣布与石药集团达成超20亿美元的授权合作，引入其口服GLP-1小分子激动剂SYH2086。Madrigal首席医疗官David Soergel博士强调了联合策略的科学依据：即通过平衡GLP-1的体重减轻效应与Resmetirom的纤维化和脂质降低效应，从而在MASH治疗中优化疗效和耐受性，并以每日一次的口服药片形式提供。在关键的III期MAESTRO-NASH试验中，即使是适度的体重减轻（≥5%），也能显著增强resmetirom的抗纤维化疗效。
MASH研发的中国力量
Resmetirom的成功，点燃了全球药企对THR-β激动剂的研发热情，使THR-β成为当前MASH新药开发最集中的方向。在中国，这一趋势尤为明显，一批本土创新药企迅速跟进，已有多个国产THR-β激动剂进入临床II期研究，例如歌礼制药的ASC41、拓臻生物的TERN-501、海思科的HSK-31679等。业内普遍预期，未来中国在MASH领域的突破性进展，或将集中于THR-β激动剂赛道，甚至有望在某些细分领域领先于海外药企。
与此同时，双靶点成为MASH的另一大研发热点。2024年11月，东阳光药与英国Apollo Therapeutics达成近10亿美元的独家授权协议，授予FGF21/GLP-1双靶点融合蛋白HEC88473的海外开发及商业化权利，创下中国GLP-1类双功能分子对外授权的新纪录。而今年，信达生物针对GLP-1R/GCGR 双重激动剂玛仕度肽治疗MASH开启了II 期临床实验。
此外，小核酸也在MASH领域崭露头角。2024年1月，瑞博生物与勃林格殷格翰宣布达成超过20亿美元合作，共同开发用于治疗MASH的小核酸创新疗法。今年年初，该项目已达成协议约定的首个关键里程碑。小核酸药物有望凭借其靶向“不可成药”靶点的潜力，为MASH治疗开辟全新路径。
回望过去数年，MASH治疗历经了从“无药可治”到首款药物破冰，再到如今新机制层出不穷、联合疗法的深刻变革。全球药企全方位出击，研发进程不断提速。在此浪潮中，中国创新力量迅速崛起，不仅有望在MASH领域实现本土突破，更正逐步在全球竞争格局中占据关键地位，为全球数亿患者贡献独具价值的“中国方案”。多元路径并行、协同创新加速，MASH治疗的未来正以前所未有的势头奔涌而来。
主办单位：肝病新药联盟、药时代
协办单位：中国医药生物技术协会慢病管理分会、中国医师协会脂肪肝专家委员会、爱肝联盟。
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参考资料：
[1] Madrigal Receives European Commission Approval for Rezdiffra™ (resmetirom) for the Treatment of MASH with Moderate to Advanced Liver Fibrosis. Retrieved August 19, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/08/19/3136003/0/en/Madrigal-Receives-European-Commission-Approval-for-Rezdiffra-resmetirom-for-the-Treatment-of-MASH-with-Moderate-to-Advanced-Liver-Fibrosis.html
[6]9款药物折戟NASH/MASH领域（药时代）
[7]里程碑！FDA批准首款代谢性脂肪性肝炎（NASH/MASH）新药上市！（药时代）
[8]里程碑！FDA批准司美格鲁肽治疗MASH，开启代谢疾病治疗新纪元（药时代）
[9]其他公开资料
2024-12-13
2024-12-14
2024-12-10
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