Capstan是何来历？
体内CAR-T的想象空间
自首款CAR-T疗法以来，这种通过基因改造T细胞的创新疗法已彻底改写血液肿瘤治疗格局。
目前已上市的CAR-T疗法均为体外制备，均需要经过：从患者外周血中分离T细胞→体外基因编辑使其表达CAR→体外扩增至数亿级细胞→冷链运输回输患者体内这一流程。
这也导致了CAR-T疗法商业化受制，成本高、制备周期漫长、供应链复杂，患者可及性不高。在美国，也只有大约200家中心提供CAR-T治疗。
为提高CAR-T疗法的可及性，2025年6月26日，FDA官网发布公告，称将取消对目前已在美国获批上市的6款CAR-T疗法的风险评估和缓解策略（REMS）要求。
相比之下，Capstan的体内CAR-T疗法，跳过了体外基因改造和扩增步骤，直接在患者体内生成和激活CAR-T细胞，在生产周期上占据巨大优势。
此外，理论上疗效与安全性方面也可有所提升。由于体内CAR-T直接进行基因改造，能更好地模拟体内的生理环境，让改造后的T细胞能更好地适应并攻击肿瘤细胞。同时，体内CAR-T避免了体外生产过程中可能出现的细胞污染和变异风险，患者也不需要接受化疗方案进行清淋，保持完整的免疫系统。
在接受体外CAR-T治疗前，患者往往需要先接受化疗，清除体内的淋巴细胞，为CAR-T腾出空间。而采用体内CAR-T治疗将无需化疗，这将消除化疗相关的副作用，比如更大的感染风险。这也可能意味着那些病得太重而无法接受化疗的人仍然有机会接受CAR-T疗法。
目前尚不清楚，基于病毒载体的体内CAR-T疗法能否消除体外CAR-T的副作用，如细胞因子释放综合征。但研究人员认为，在体内改造生成的CAR-T细胞会在其他免疫细胞存在的情况下增殖（因为没有化疗清淋），包括那些可以帮助抑制失控免疫反应的细胞。因此，副作用可能会更温和。
结语
鉴于此，行业巨头加速布局体内CAR-T赛道。
赛诺菲在2023年披露该公司有三个体内CAR-T项目处于临床前开发阶段；艾伯维2024年1月以14.4亿美元与Umoja达成合作；安斯泰来同年2月联合Kelonia投入8.75亿美元；2025年3月阿斯利康以10亿美元收购EsoBiotech，将该领域竞争推向新高。
国内方面，济因生物、驯鹿生物、先博生物(与Orna合作)、博生吉、嘉晨西海、百替生物、优卡迪、云顶新耀、深信生物、星锐医药、易慕峰等公司均已在体内CAR-T赛道展开布局。
参考资料：
1.Capstan官网
2.这家初创公司用mRNA来制造CAR-T，刚成立就得到 5 个制药巨头支持（细胞世界）
3.体内CAR-T“狂飙”（氨基观察）
4.体内CAR-T，起风了（医药魔方Pro）
5.其他公开资料
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