ODAC会议5:4反对，FDA仍力挺上市，全球首款药物上市，填补膀胱癌治疗空白

全球首款治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的创新药物获批上市。

2025年6月12日，UroGen Pharma宣布旗下UGN-102（商品名：ZUSDURI）获FDA批准，用于治疗LG-IR-NMIBC 。

非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一，其中约70%的患者在确诊后至少经历一次复发。低级别中危（LG-IR）亚型患者复发风险更高，通常需要反复接受手术治疗，显著影响生活质量。

ZUSDURI的获批不仅填补了该领域无FDA批准疗法的空白，也为全球LG-IR-NMIBC提供了减少手术依赖的新希望。

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创新剂型设计：水凝胶缓释

ZUSDURI的有效成分，是一种名为丝裂霉素（mitomycin）的抗肿瘤抗生素，该抗生素可通过产生阻止细胞复制并最终导致细胞死亡的DNA交联来抑制DNA合成。对多种实体肿瘤有效，特别是对消化道癌，为各国常用的抗肿瘤药物之一。

而ZUSDURI，就是UroGen通过自有RTGel® 缓释水凝胶技术平台，对丝裂霉素进行水凝胶缓释剂型设计，以此延长丝裂霉素在膀胱组织内的时间，提高药效，即剂型改良。

此次获批，是基于一项名为ENVISION的单臂、多中心三期临床试验结果。

结果显示，接受治疗3个月后，有78%的患者达到了完全缓解（CR）；在达到缓解的患者中，有79%在3个月访视后的12个月内仍维持完全缓解状态（缓解持续时间，DOR）。安全性良好，常见不良反应为轻度至中度的下尿路症状。

虽然该三期临床结果成功达到了主要终点（首次灌注后三个月的CRR），但在上个月的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议上，却否决了ZUSDURI的上市申请。票数为：反对5票、支持4票。

反对者认为，ENVISION只是一个单臂试验，无法完全证实药物疗效与安全性，需要补充完成一项随机对照试验（RCT）。

但支持者认为，使用ZUSDURI可推迟经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），TURBT是目前NMIBC的标准治疗方案，这对不适用于手术的患者是一种新选择。

受这次ODAC投票结果的负面影响，UroGen股价一度跌至3美元/股。或许连大部分投资人都不相信，FDA并未采取ODAC建议，将该药批准上市。

作为上市的“代价”，UroGen答应FDA，在ZUSDURI上市后，将完成正在进行的ENVISION试验，以进一步明确ZUSDURI治疗复发性LG-IR-NMIBC患者的临床获益。

提交年度缓解持续时间（DOR）报告：持续追踪所有持续完全缓解患者的预后情况，直至出现复发、疾病进展、死亡、失访或首次灌注后63个月（以先发生者为准）。

图片来源：123rf

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