再砸10亿美金，Biogen进军CNS研发黑洞

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2025年5月27日，渤健与成立仅7个月的RNAi技术公司City Therapeutics达成协议，共同开发新型中枢神经系统疗法。根据协议，City将获得1600万美元预付款和3000万美元的投资，并有资格获得高达10亿美元的里程碑付款以及销售分成。

通过此次合作，City Therapeutics将利用其下一代的RNAi工程技术，结合Biogen专有的组织增强型递送技术，实现RNAi疗法的系统性给药，并优先攻克中枢神经系统疾病（CNS）。该合作最初将集中在一个介导关键中枢神经系统疾病的单一靶点上。Biogen则将负责IND赋能研究和全球临床开发，以及任何监管提交和所有与商业化相关的活动。

值得一提的是， City执行主席John Maraganore是RNAi治疗领域的先驱，曾领导Alnylam将全球首款RNAi疗法ONPATTRO™推向市场。

核酸疗法攻克研发黑洞

根据WHO评估，全球范围内超过10亿人口饱受CNS疾病困扰，而我国帕金森病（PD）患者超250万，阿尔茨海默病（AD）患者接近1000万，CNS市场空间巨大。然而，中枢神经系统药物研发成功率仅为6%，不足其他药物研发成功率的一半，素有“新药研发黑洞”之称。 从机制不明，到动物模型难验证、临床开发难，每一项都是CNS药物开发的拦路虎。

反义寡核酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）等类型的小核酸药物，被认为将带来“除小分子药和抗体药之外的第三次制药浪潮”。与前两者作用于蛋白质层面不同，小核酸药物直接靶向mRNA层面。因此，小核酸药物的靶点丰富，可治疗的疾病谱范围也非常广。RNAi的基因沉默机制，为传统难以成药的蛋白靶点（如tau蛋白、α-突触核蛋白）提供了新思路，也为CNS治疗带来了新的路径。

2025年4月2日，Biogen在CNS小核酸疗法领域传来了喜讯。Biogen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予BIIB080快速通道资格认定，用于治疗阿尔茨海默病（AD）。BIIB080是首个进入AD临床开发阶段的针对tau蛋白的反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在通过RNA水平的调节减少tau蛋白的生成。目前正在2期临床研究中。

此外，今年2月，Biogen豪掷5亿美元引进Stoke Therapeutics旗下的zorevunersen，这是一款针对SCN1A基因的反义寡核苷酸（ASO），用于治疗 Dravet （遗传性癫痫）综合征。该产品有望成为首个针对Dravet综合征根本原因的疾病修饰药物。

Biogen布局CNS喜忧参半

在医药界的波澜壮阔中，Biogen以其对神经退行性疾病治疗领域（CNS）的深刻洞察和大胆投资策略而闻名。然而，Biogen布局CNS喜忧参半。

Biogen和Eisai联合开发的阿尔茨海默病（AD）单抗药物Leqembi，第一季度业绩强劲，在全球销售额约9600万美元，保持稳步增长。今年1月，Leqembi静脉注射制剂（IV）在美国新增早期阿尔茨海默病适应症。Biogen也正在申请Leqembi的皮下注射剂型用于维持治疗，预计审批日期为今年8月31日。如果获批，Leqembi将成为首款可通过自动注射器，在家进行皮下注射的阿尔茨海默病治疗药物，注射过程预计平均仅需15秒。

今年年初，Biogen宣布将以总估值4.42亿美元收购神经科学治疗公司Sage Therapeutics但被制止。尽管Sage此间经历了一系列临床试验失败股价暴跌近75%，但仍不愿此时断臂求生，已向特拉华州法院对Biogen提起诉讼，试图阻止这笔交易。而早在5年前（2020年11月），Biogen就以31.25亿美元的交易总价，从Sage手中买了两款CNS候选产品。如今，SAGE-324已终止临床试验， Zuranolone虽上市，但痛失在成人抑郁症MDD的巨大市场。此次收购失败，Biogen与Sage的爱恨纠葛还需观望一下。

不过Biogen也有押对宝的时候。2023年7月28日，Biogen用73亿美元收购Reata，充实神经系统研发管线。令人诧异的是，在宣布收购的3天前，Biogen刚发布2023年H1财报，并宣布裁员1000人以节约10亿美元。如此反常的举动是冲着Skyclarys去的，这是全球首款用于治疗FA（弗里德赖希氏共济失调症）的产品，是一种Nrf2刺激剂。2025年第一季度Skyclarys销售额达1.24亿美元，同比增长59%；也算不负Biogen砸锅卖铁也要它的偏爱。

结语

今年CNS的运势低迷。今年3月3日，CNS研发药企经历“黑色星期一”。Biohaven、Neumora、Lexicon三家药企同日宣布临床失败或调整。随后，阿斯利康在Q1财报会上高调宣布，将全面退出CNS（中枢神经）领域，终止多个管线项目。此时，Biogen仍有斥资10亿合作CNS领域之举，或许呼吁了巴菲特的那句：“在别人贪婪时恐惧，在别人恐惧时贪婪”。攻克研发黑洞，Biogen正在开启神经科学的新时代。

参考资料：

图片来源：豆包AI

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