胆固醇降幅超80%！CRISPR体内基因编辑疗法一期临床数据积极

近日，CRISPR Therapeutics公布其在研体内肝脏基因编辑疗法CTX310，在用于高危血脂异常的一期试验结果积极。

该研究验证了CTX310通过靶向降解（血管生成素样蛋白3）ANGPTL3，在降低甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）方面的剂量依赖性疗效，并展现出良好的安全性。

本次临床试验纳入了四类血脂异常患者群体，包括纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）、严重高甘油三酯血症（sHTG）、杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）及混合型血脂异常（MDL）患者。截至2025年4月16日，已有来自四个剂量组的10名患者完成至少30天的随访。

结果显示，单次给药后，CTX310实现了剂量依赖性降低ANGPTL3、TG和LDL-C水平。在最高剂量组（剂量水平3和4），患者的ANGPTL3平均表达水平较基线下降最多达75%。

其中，部分患者治疗效果突出。一位接受最高剂量（剂量水平4）的sHTG患者，其TG水平在第30天时下降82%（基线TG为1073 mg/dL），另一位接受次高剂量（剂量水平3）的HeFH患者，其LDL-C水平在第90天下降81%（基线LDL-C为256 mg/dL）。

安全性方面，CTX310在各剂量组均展现出良好的耐受性，未观察到与治疗相关的严重不良事件（SAE），且无3级及以上不良事件发生。肝功能相关指标（如转氨酶水平）及血小板计数均未出现临床意义上的异常变化或剂量依赖性趋势。

对此，CRISPR的首席执行官Samarth Kulkarni表示：“CTX310的初步数据不仅验证了CRISPR体内基因编辑技术在心血管领域的潜力，更为高危血脂异常患者提供了潜在的‘一针治愈’解决方案。我们期待在2025年下半年的医学会议上分享更多详细数据，并加速推进后续临床试验。”

目前，针对ANGPTL3靶点的竞争者包括礼来的siRNA药物solbinsiran（II期试验显示TG降低52%，但LDL-C降幅仅12%-17%）及Verve Therapeutics的基因编辑疗法（近期研究显示LDL-C降低53%）。

因此，CTX310在LDL-C降幅上的卓越表现（最高达81%）或使其成为同类最佳（Best-in-class）候选药物。

图片来源：123rf

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