FDA针对干细胞疗法开过几次专家会议呢？（附直播回放信息）

干细胞疗法

美国食品药品监督管理局（FDA）对干细胞疗法及相关细胞治疗产品的研发非常重视，召开过多次专家会议。以下是公开信息的汇总，欢迎朋友们补充、批评指正！

Table of Contents

背景与会议时间线
- Brainstorm公司的NurOwn是一种自体骨髓来源的间充质干细胞疗法，通过分泌神经营养因子（NTF）减缓神经退行性病变。该疗法在III期临床试验中未能达到主要终点，但公司通过抗议程序争取到FDA重新审查的机会。
- 2023年9月27日：FDA召开细胞、组织和基因疗法咨询委员会（ADCOM）会议，专门讨论NurOwn的生物制品许可申请（BLA）。会议旨在评估其安全性、有效性及临床试验数据的合理性。
- 2023年12月8日：FDA根据会议结果作出最终审批决定（PDUFA日期）。
讨论焦点与结果
- 主要争议点：III期试验未达主要终点（ALS功能评分量表改善），但亚组分析显示对病情进展较慢的患者可能有效。
- FDA的担忧：包括临床统计学问题、制造工艺的一致性等。
- 会议意义：这是全球首个针对渐冻症干细胞疗法的上市申请专家会，反映了FDA在神经退行性疾病治疗中对灵活审批路径的探索。
后续进展
- 2024年6月：BrainStorm与FDA就IIIb期试验的化学、制造和控制（CMC）达成一致，为后续临床试验铺平道路。

尽管CAR-T属于基因修饰的T细胞疗法，但其制造过程涉及细胞治疗技术，与干细胞疗法同属细胞治疗监管框架。FDA在2024年召开的两场会议值得关注：

会议时间与背景
- 2024年3月15日：FDA召开肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议，审查两款BCMA靶向CAR-T疗法——百时美施贵宝的Abecma和传奇生物/强生的Carvykti，用于多发性骨髓瘤前线治疗。
讨论焦点与结果
- 安全性问题：两款疗法在早期治疗线中均出现较高死亡率，可能与治疗相关毒性或生产延迟有关。
- 临床获益评估：专家组以11:0（Carvykti）和8:3（Abecma）的投票结果，认为其获益-风险整体有利。
- 行业影响：会议强调了CAR-T疗法在扩大适应症时需平衡疗效与安全性，尤其是长期生存数据的重要性。

FDA与行业的常规沟通机制
- 自2016年起，FDA通过细胞疗法FDA联络会议与行业代表定期交流，涵盖干细胞疗法的监管挑战、CMC要求等。
- 例如，2023年12月8日的会议讨论了细胞治疗产品的制造规范与安全性监测。
国际协作与指南制定
- 2024年5月，FDA参与细胞和基因治疗产品CMC/GMP监管研讨会，探讨国际监管协调与产业发展挑战，涉及干细胞产品的变更管理和质量控制。

FDA的审评逻辑
- 数据驱动：即使早期试验未达终点，亚组分析或长期随访数据可能影响审批决策（如NurOwn的亚组有效性）。
- 风险收益平衡：对于创新疗法，FDA通过专家会议公开讨论不确定性问题（如CAR-T的早期死亡率）。
未来趋势
- 加速审批路径：FDA对神经退行性疾病（如ALS）和血液肿瘤的未满足需求表现出灵活性，可能通过有条件批准推动疗法上市。
- 制造工艺标准化：CMC一致性成为干细胞疗法获批的关键，需提前与FDA达成共识。