天后在等一个CAR-T疗法

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天后
虽然巴黎奥运会已然落幕,但开幕典礼上的一幕,仍给众多观众留下深刻印象。
Celine Dion(席琳·迪)身着镶有流苏的白色串珠礼服,出现在埃菲尔铁塔脚下,当奥运圣火被点燃,她倾情演唱法兰西香颂女王伊迪丝·琵雅芙的经典曲目《爱的礼赞L’Hymne A L’Amour》。

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席琳·迪翁一生拥有众多名誉,两次斩获格莱美,被授予法国荣誉骑士勋章,被誉为传奇流行天后”、”成人抒情女王”……
她为电影《泰坦尼克号》演唱的主题曲《我心永恒(My Heart Will Go On》更是成为全球最畅销单曲之一,传唱于世界各地。
除了各种光环,席琳·迪翁还有一重身份——僵人综合征患者。
僵人综合征(stiff-person syndrome,SPS),这个听起来颇具中式恐怖的名字,实际代表着一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病。
据统计,SPS的年发病率约1-2/100万,男女比约为3:1,年龄多位于20-50岁。
该疾病起病隐匿,诊断困难。典型症状就如“僵人”一般,为逐渐恶化的肌肉僵硬。
且突然出现的噪音、情绪压力、触觉刺激可诱发肌肉强直或痛性痉挛,患者由于缺乏正常的运动反应而表现为独特的雕像样或木头样跌倒。
这对一名歌手而言,无疑是致命的。
在距离巴黎奥运会开幕的前一个月,席琳·迪翁发布了最新纪录片《I am: Celine Dion》。
片中,席琳·迪翁首次公开了其僵人综合征发病情景,发病时,她无法控制自己的呼吸,痉挛长达十分钟。

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罹患SPS的席琳·迪翁,17年前声带就受影响,2022年才确诊。本届奥运会开幕,是席琳·迪翁确诊后停止演出的首次公开亮相。
席琳·迪翁的复出,再度将SPS这一疾病带入大众视野,布局该领域的基金会与药企也相应得到了媒体关注。
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另一名患者
“看到她能够做到这一点,我为她感到非常高兴。”这是僵人综合征研究基金会(SPSRF)创始人兼首席执行官Tara Zier对席琳·迪翁的评价。
Tara Zier同样也是一名SPS患者。
曾经的Zier是一名牙医,爱好空手道,有着黑带三段的实力。2014年因爱人去世,她的健康状况开始急转直下,出现了呼吸困难、疲劳、剧烈疼痛和进食困难等症状。
屋漏偏逢连夜雨。Zier的症状不断加重,2017年时已经无法工作、开车、照顾自己与孩子,后续几经辗转被确诊为SPS。
2019年,Zier创立了SPSRF。值得注意的是,SPSRF的医疗顾问委员会的成员Amanda Piquet正是为席琳·迪翁确诊SPS的医生。

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“并不是所有神经科医生都熟悉这种病(SPS),因此患者通常需要漫长的诊断历程”Piquet在接受采访时说道,“在一项研究中发现,该疾病的平均诊断时间大约为7年,更有甚者长达19年。”
这是因为,SPS缺乏国际共识的诊断标准。临床实践中,医生通常使用肌电图和血液测试来帮助确认诊断。

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其中,与神经综合征相关的血清高水平GAD65抗体,被认为是SPS为免疫介导病因的重要指标。
早在1998年,已有证据表明绝大多数(> 95%)的GAD抗体阳性SPS患者具有很高的抗体滴度。
值得注意的是,SPS的最终诊断还需除外椎体及椎体外系疾病,因为在健康人群以及其他神经疾病中也可呈现GAD抗体阳性,且部分SPS患者GAD抗体为阴性。
即便目前暂未阐明,血清低滴度GAD65抗体及其他神经元细胞表面抗体是否与不同的临床综合征有关。
但相关SPS临床研究,已然开展。

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CAR-T 疗法治愈可能
GAD65抗体是由功能失调的B细胞产生,它们会干扰神经递质GABA的形成,从而抑制神经系统。
通俗来讲,就是正常情况下,GABA会阻止人体对轻微刺激,如突然的噪音做出过度反应。
但是当GAD65抗体阻碍了这个过程时,神经系统的兴奋部分就会不受阻碍地向前冲,最终导致抽搐和痉挛。
因此,向B细胞“动手”,便成了SPS药物开发的主要路径之一。
2024年7月15日,Kyverna Therapeutics宣布旗下自体CD19靶向CAR-T疗法KYV-101获得了FDA再生医学先进疗法(RMAT)认定,用于治疗难治性SPS。
目前,KYV-101正在SPS、多发性硬化、重症肌无力等多个自免领域开展2期试验。

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根据安全性拓展研究显示,截至2024年7月31日,36名接受治疗的自身免疫疾病患者中,没有观察到严重免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)或3级以上的细胞因子释放综合征(CRS)。
如今关于SPS的治疗,侧重于缓解症状,包括地西泮(镇静剂)、巴氯芬(肌肉松弛剂)、皮质类固醇和有时使用利妥昔单抗或血浆置换。
细胞疗法的到来,将推动SPS治疗格局的演变。未来,席琳·迪翁能否因此受益,实现治愈?

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封面图来源:2024巴黎奥运会

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