2024 年 1 月 8 日，FDA宣布了一项名为“基因治疗全球试点合作”（CoGenT Global） 的试点计划。计划提到，FDA将于其他全球监管合作伙伴（包括世界卫生组织和国际协调委员会（ICH）成员（包括欧盟（EU）、日本、加拿大和瑞士）合作，共同探索出一个通用的审批程序，以此为基因疗法领域提供更有利的监管环境。
在今年7月的行业会议上，FDA生物制品评价与研究中心（CBER）主任Peter Marks表示，这一计划后续或将扩大试点。
作为起步较晚的新技术，基因疗法在近些年飞速发展，已有不少产品上市，展现出了极好的应用前景。同时，在政策和业界对新赛道的渴望推动下，不少制药商持续入局这个领域。
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礼来管线：基因疗法占比上升，从1/4到1/3
近日，国外媒体EndPoints News发布了其与礼来首席科学家Dan Skovronsky及礼来神经退行性疾病研究高级副总裁兼礼来遗传医学研究所联合主任Andrew Adams的采访文章。
文章中指出，相比于去年的管线分布情况，礼来公司的基因疗法管线数量显著增多，现礼来管线中近1/3的管线为基因疗法。目前，增加的这些基因疗法疗法管线大多还处于早期临床阶段。
根据礼来官网能查到的管线情况来看，礼来目前较为关注的疾病领域分别为：癌症、代谢性疾病、自身免疫性疾病、神经退行性疾病和疼痛五大板块。其中，其基因疗法的布局主要集中在代谢性疾病和神经退行性疾病领域。
在代谢性疾病领域，礼来的基因疗法管线主要是小核酸药物，分别用于治疗一些心血管疾病和慢性肝病。
1.LY3819469 （Lepodisiran） ，一种GaINAc偶联siRNA，目前处于III期临床阶段，是礼来管线中进展最快的siRNA药物，开发用于动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的治疗。
2.LY3561774 （Solbinsiran），靶向肝脏ANGPTL3表达的siRNA药物，目前处于II期临床阶段，同样被开发用于ASCVD。
3.APOC3 siRNA ，开发用于治疗心血管疾病。
4.PNPLA3 siRNA ，开发用于治疗代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎 （MASH）。
5.SCAP siRNA，同样开发用于治疗MASH。
在退行性疾病领域，礼来的CGT产品主要是基因疗法产品：
1.GBA1 Gene Therapy：帕金森症和戈谢病
2.GRN Gene Therapy：额颞叶痴呆症
3.OTOF Gene Therapy：听力损失
礼来在基因疗法领域的布局向来不是媒体和行业内人士所重点关注的，但从现在礼来管线中基因疗法占比份额中来看，这一部分会是礼来之后的重点发力方向之一。
其实，礼来早些年在基因疗法领域的动作并不少。
2021年1月，礼来完成了对Prevail Therapeutics的收购 ，这一事件在礼来早期的基因疗法产品的布局中起到关键作用。
2022年2月，礼来宣布成立基因医学研究所，并宣布将投资约7亿美元在波士顿海港建设。目前其波士顿研发中心已于近日正式启用。同样在2022年，礼来还收购了Akouos。
以下为Endpoints News与礼来高管的对话（药时代仅作简单汇总翻译）：
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当基因疗法走向常见病
除礼来外，诺和诺德在今年早些时候也表示过对基因疗法产品的青睐。
诺和诺德全球核酸疗法高级副总裁Jacob Sten Petersen在接受Endpoints News采访时表示，诺和诺德正在将其Ozempic和Wegovy的利润投入到基因治疗药物的研究中，以期实现“更大的减肥效果”。Petersen介绍称，通过阻断、编辑或微调基因的输出，诺和诺德希望开发出诱使身体燃烧脂肪的疗法，以及抵消现有药物引起的肌肉损失的治疗方法。
礼来和诺和诺德这两大行业领军制药公司的管线的布局更新，正印证了CBER主任Peter Marks早期提出的关于基因疗法的畅想：很多年以后，或许很多基础疾病也可选择基因疗法进行治疗。比如，患者可以选择用基因疗法降低血液中的胆固醇含量。
在过去，FDA批准的基因疗法大多用于一些罕见病患者的治疗（点击文末“阅读原文”，查看FDA批准的CGT疗法有哪些）。
美国2002年颁布的《孤儿药法案》将罕见病定义为在美国影响不到 20万人的疾病或病症。根据FDA数据，在美国目前存在超过 7000 种罕见病，影响着 3000 多万美国人。
而在礼来目前布局的退行性疾病和代谢性疾病领域中，大多数病种的发病率和发病人数都远高于罕见病。以ASCVD为例，这种疾病是全球患病率、死亡率最高的疾病。
当基因疗法被开发用于发病率更高的疾病时，一方面更大的患者基数将直接分散产品研发和生产成本；另一方面为满足市场需求，供应商势必要对此类产品的生产工艺和效率进行优化，产品成本继而降低。在政策等其他都方面因素的共同作用下，基因疗法的价格也将大幅下降。
且当更多基因疗法的相关研究被启动，这个领域技术发展也将再加速。或许有一天，哪怕是针对发病率极低的疾病，对应的基因疗法也将不再高不可攀。
参考资料：
1.各公司官网
2.T20报告｜FDA CBER主任Peter Marks说了些什么？
3.Q&A: Lilly’s top scientists on genetic medicine ambitions, and how they’re not just for rare diseases
4.FDA官网
5.其他公开资料
封面图来源：pixabay
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