百济神州持续深耕血液肿瘤领域引领全新时代

百济神州在血液肿瘤领域的研发成果已经走在了前列。

2024年7月14日，第八届血液肿瘤高峰论坛在首都北京召开。会议围绕血液肿瘤领域诊疗相关前沿进展展开讨论，推动血液肿瘤领域的学术交流与合作，也为百济神州这样的创新药企提供了展示其在血液肿瘤管线方面实力的舞台。

凭借其核心药物百悦泽®（泽布替尼）及一系列创新药物管线，百济神州持续发力血液肿瘤研发，不断加大对多种B细胞恶性肿瘤的研究，在白血病、骨髓瘤和恶性淋巴瘤领域不断满足未被满足的临床需求：“头对头”ALPINE研究的延长随访数据再次验证了泽布替尼为“同类最佳”潜力的BTK抑制剂；其自研的潜在同类最佳BCL-2抑制剂sonrotoclax和潜在同类首创BTK CDAC也在研究中展现出了积极的临床数据，这些数据结果进一步表明百济神州力求为血液肿瘤患者带来高品质创新方案的信心和决心。

血液肿瘤——百济神州的“王牌“

核心药物泽布替尼持续突破

泽布替尼是百济神州自主研发的BTK抑制剂。自上市以来，泽布替尼便以其卓越的疗效和安全性在全球范围内赢得了广泛认可。

在与伊布替尼的头对头ALPINE研究中，泽布替尼在复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（R/R CLL/SLL）的治疗中展现出了显著的优效性、并表现出更具优势的心脏功能相关的安全性特征，成为全球首个且目前唯一在疗效上优于伊布替尼的BTK抑制剂。

百济神州还通过合理用药顺序和联合用药的策略强化巩固在CLL领域的领导地位，确保CLL患者不管是在一线治疗还是复发难治阶段，都能够用上它的创新药物。

泽布替尼已在FDA获批五项肿瘤适应症，包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、华氏巨球蛋白血症（WM）、套细胞淋巴瘤（MCL）、边缘区淋巴瘤（MZL）、滤泡性淋巴瘤（FL），在全球同类药物中适应症覆盖最为广泛。

泽布替尼也是迄今为止全球首款且目前唯一获批用于滤泡性淋巴瘤的BTK抑制剂，为初始治疗无效或复发的滤泡性淋巴瘤患者提供了首个也是唯一一款BTK抑制剂的治疗方案，开启了滤泡性淋巴瘤治疗的“无化疗新时代”。

产品管线进一步扩大

纵观百济神州产品研发管线，在血液肿瘤领域，百济神州并未止步于泽布替尼的成功，其相关产品管线仍在不断扩展。

据悉，百济神州已在淋巴瘤、白血病、骨髓瘤三大核心领域进行了全面布局，并有多款创新药物处于临床研发阶段。其中，在研的差异化BCL-2抑制剂sonrotoclax和BTK CDAC产品BGB-16673均展现出巨大的潜力。

Sonrotoclax作为百济神州自主研发的差异化BCL-2抑制剂，已展现出显著的治疗潜力和广泛的应用前景。无论是作为单药还是与其他药物联用，sonrotoclax都表现出了有前景的安全性和有效性。截至2024年3月31日，已有超过850名患者入组相关临床试验，未来有望为更多患者带来治疗希望。此外，sonrotoclax还在急性髓系白血病、多发性骨髓瘤和骨髓增生异常综合症等领域展现出了重要潜力。其与地塞米松联合用于治疗携带t(11,14)的多发性骨髓瘤患者的研究结果相当令人振奋，或将有望成为首款在该适应症中获批的BCL-2抑制剂。

BGB-16673是百济神州基于其嵌合式降解激活化合物（CDAC）平台而研发的首个潜在同类首创的在研药物。针对传统BTK抑制剂耐药性的痛点，BGB-16673通过泛素化诱导BTK降解，展现出在解决BTK抑制剂耐药性问题上的巨大潜力。其首次人体1/2期研究新数据表明，BGB-16673在既往经过多线治疗的R/R CLL/SLL患者中展现出了可耐受的安全性和极具前景的有效性。此外，该药物还在多种不同类型非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中表现出了可耐受的安全性和初步的有效性，为攻克难治性血液肿瘤提供了新的治疗思路。

全球化布局卓有成效

广泛的市场覆盖与准入

强大的产品力帮助百济神州在全球范围内扩展脚步。目前，其核心产品泽布替尼已在全球70个国家和地区获批上市，覆盖包括美国、欧洲在内的多个主要市场。此外，公司正积极拓展新兴市场，力图为更多患者提供高质量的的一流创新药物。

产医研深度融合，助力临床需求满足

解决未被满足的临床需求是一切医药研发活动的初衷，产医研深度融合将助力百济神州更好地实现这一目标。通过打造独特的“去CRO化”临床开发模式，百济神州内部临床试验运营团队能够与外部机构建立更为直接的合作伙伴关系，真正触及研究中心、药监部门等相关机构，让百济神州同各方的互动沟通和信息传递更加顺畅。通过优化治疗方案、提高治疗效果和安全性，百济神州将为广大血液肿瘤患者提供更加精准、高效的治疗选择。

目前，百济神州的临床开发团队人员规模已经超过3000人，正在开展的临床项目超过130项，足迹遍布超过45个国家和地区。

策略与挑战：

面向未来的深度思考

持续创新与未来布局

为应对血液肿瘤治疗领域的发展趋势和市场需求变化，百济神州正积极布局未来。据悉，之后百济神州将继续在新靶点、新作用机制等方面的研发投入，力求在更多领域取得突破性进展。同时，百济神州还将积极拓展新的治疗领域和市场空间，为更多患者带来福音。譬如通过开发针对急性髓系白血病、多发性骨髓瘤等其他血液肿瘤类型的创新药物来扩大公司的市场覆盖范围和影响力；以及通过加强与国际同行的合作与交流来共同推动全球血液肿瘤治疗领域的发展和创新。

作为深耕血液肿瘤领域，并已经在这个领域取得一定成绩的“尖子生”，百济神州已取得的成就背后有众多因素，不仅包括卓越的科学领导力、持续的创新精神，也离不开坚定的全球化发展战略的实施。随着更多创新药物的研发工作的推进和临床应用经验的积累，百济神州将有望在血液肿瘤领域取得更多突破性进展，为全球患者带来更多治疗希望。