【重磅新闻】Alnylam之RNAi疗法在备受关注的III期心脏试验中取得成功!

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【重磅新闻】Alnylam之RNAi疗法在备受关注的III期心脏试验中取得成功!

Alnylam报告了Vutrisiran的HELIOS-B III期研究的主要积极结果,在总体和单药治疗人群中,在主要和所有次要终点上均达到了统计学意义

– 在总体和单药治疗人群中,分别实现了对全因死亡率和复发性心血管事件综合指标的28%和33%的降低

– 在预先指定的次要终点中,总体和单药治疗人群的全因死亡率分别降低了36%和35%

– 在6分钟步行测试、堪萨斯城心肌病问卷和纽约心脏协会(NYHA)分级——疾病进展的关键指标上,显示出临床显著的益处

– 在所有关键亚组中观察到一致的效果,包括基线tafamidis

– 显示出与已建立的安全性一致的令人鼓舞的安全特性

– Alnylam将使用优先审评券提交美国补充新药申请

– Alnylam将于今天东部时间上午8:00举行电话会议

2024年6月24日——Alnylam制药公司(纳斯达克股票代码:ALNY),领先的RNAi治疗公司,今天宣布了其HELIOS-B III期研究的主要积极结果,该研究针对正在开发中的vutrisiran,一种用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素淀粉样变性(ATTR-CM)的研究性RNAi治疗药物。

该研究达到了主要终点,在双盲期间,总体人群(风险比HR 0.718,p值0.0118;n=654)和单药治疗人群(基线未接受tafamidis治疗的患者;HR 0.672,p值0.0162;n=395)的全因死亡率和复发性心血管(CV)事件的综合指标显著降低。

研究还证明了在总体和单药治疗人群中,所有次要终点的统计学显著改善。这包括疾病进展的关键指标:6分钟步行测试(6-MWT)、堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)和纽约心脏协会(NYHA)分级在第30个月(所有p<0.025)。重要的是,使用vutrisiran的治疗还降低了总体人群(HR 0.645,p<0.025)和单药治疗人群(HR 0.655,p<0.05)的全因死亡率,直到第42个月。这是一个预先指定的,包括开放标签延长期六个月数据的意向性治疗分析。

“我对HELIOS-B研究中这些压倒性的积极数据感到非常兴奋,这些数据表明vutrisiran有潜力满足患有ATTR淀粉样变性心肌病的患者的需求,这是一种稳定进展的、致残的、最终致命的疾病,”Alnylam的首席医疗官Pushkal Garg博士表示。“结果显示vutrisiran改善了心血管结果,包括所有ATTR心肌病患者群体的生存、功能和生活质量。我们正在紧急向监管机构提交这些引人注目的数据,以便将这种药物带给世界各地的患者。”

此外,vutrisiran在所有关键亚组中对主要综合终点和所有次要终点显示出一致的效果,包括基线tafamidis、ATTR疾病类型和疾病严重程度的度量。

在HELIOS-B研究中,vutrisiran显示出与其已建立的安全性一致的令人鼓舞的安全性和耐受性。不良事件(AEs)、严重AEs和导致研究药物中止的AEs在vutrisiran和安慰剂组之间相似。与安慰剂组相比,vutrisiran组中没有AEs的发生率至少高出3%。

“我对HELIOS-B研究的结果感到非常高兴,这些结果表明vutrisiran有潜力成为ATTR淀粉样变性心肌病患者的变革性药物,”Alnylam的首席执行官Yvonne Greenstreet表示。“假设监管审查有利,vutrisiran有潜力成为这种疾病治疗的新标准,推动Alnylam下一个实质性增长的时代。”

HELIOS-B(NCT: NCT04153149)是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照的多中心全球研究,旨在评估vutrisiran在减少总体人群和单药治疗人群中的全因死亡率和复发性心血管事件作为主要综合终点的疗效和安全性。该研究随机了655名成人ATTR淀粉样变性(遗传性或野生型)心肌病患者。患者在双盲治疗期间1:1接受vutrisiran 25mg或安慰剂,每三个月皮下注射一次,最长可达36个月。双盲期后,所有符合条件的仍在研究中的患者可以在开放标签延长期接受vutrisiran。

HELIOS-B研究的详细结果已作为欧洲心脏病学会的突破性摘要提交,计划进行展示。公司计划从今年晚些时候开始进行全球监管提交,包括使用优先审查代金券向美国食品药品监督管理局提交补充新药申请。

【备注】以上为快速翻译的内容。阅读原文,请到访https://investors.alnylam.com/press-release?id=28231。多谢!

发布者:DrugTimes001,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

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