喜报！筹图科技无染色量化分析数据助力厦门甘宝利生物NASH新药获得临床批件！

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喜报！筹图科技无染色量化分析数据助力厦门甘宝利生物NASH新药获得临床批件！

近日，筹图合作伙伴厦门甘宝利生物针对NASH适应症的THR-β激动剂-新型化合物Kylo-0603药物申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可，我们由衷地祝贺厦门甘宝利生物在2022年收官之时取得了令人欣喜的成绩，同时也预祝他们即将开展的临床试验能够取得圆满成功！此次，厦门甘宝利生物研发团队将我司SHG/TPE无染色数字病理平台提供的量化分析数据报告作为临床试验（IND）申报资料之一递交给CDE，进一步客观真实地描述了其申报药物的具体药效。通过使用我司全球独创基于二次谐波（SHG）/双光子激发荧光（TPE）技术的无染色成像系统Genesis®对Kylo-0603项目样本进行扫描成像，再结合我司自主研发的人工智能（AI）图像分析应用程序–HistoHepa™，从而建立一系列连续、定量评价病理特征的方法，客观呈现了传统病理评分无法记录下的细微变化。
在该项目中，通过使用我司的技术平台量化小鼠NASH模型中的纤维化与脂肪变性的多个特征，发现相较于对照组，Kylo-0603在不同剂量下针对纤维化和脂肪变性的改善都有不错的药效体现，相较于传统的病理评分，我司的技术在此项目中所起到的作用具体可总结成以下几个方面：

通过使用我司技术得到的连续变量数据可以更加清楚的区分出传统病理评估中治疗前后评分变化不足一分的情况，可以描绘和记录下一些细微的病理特征的改变，更客观的反应出真实的药物作用效果。
在较短的动物试验周期内，传统病理较难准确评估出不同药物剂量之间的药效差异，我司技术可有效解决这一痛点，这就给药厂后续选择药物剂量提供了有力的决策依据。
此外，我司还通过独有“分区分析”技术，充分量化组织区域性纤维化特征，同时利用“共定位”分析，尽可能排除其他胶原蛋白产生的干扰，从而精准评估与脂肪变相伴的纤维化的变化，便于进一步精准评估药效。

▲ Kylo-0603获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可

Kylo-0603是全球首款分子结构中含有肝细胞特异性配体GalNAc的THR-β激动剂，是一种优势明确的肝靶向选择性THR-β激动剂，表现出优异的药代动力学和安全性等特性，在调节异常脂质代谢的同时，改善肝组织NASH病症同时，可以使肝纤维化无恶化甚至得以改善，并逆转模型类似甲状腺功能减退，有望成为该领域最佳（Best-in-class）的治疗药物。

特别值得一提的是，作为全球NASH药物研发领先企业的Madrigal制药，近期宣布其同样是甲状腺激素受体β（THR-β）选择性激动剂的Resmetirom（MGL-3196）在3期MAESTRO-NASH试验中同时达到主要终点，即NAS缓解并无纤维化恶化，以及肝纤维化改善并无NAS恶化，试验还达到了LDL降低的关键次要终点。随后当日其美股收盘股价暴涨268%，市值超过40亿美元。Madrigal制药计划于2023年上半年加速向FDA提交Resmetirom的上市申请，作为非肝硬化NASH伴肝纤维化的治疗方法。如果获得批准，该药物将成为在全球市场上首款上市的NASH药物。我们十分荣幸深度参与了该药物的临床试验，并与PI在顶级会议上共同发表相关试验数据。

NASH药物在持续研发数十年后终于迎来重大利好，作为需求巨大的黄金赛道，我们相信将会有更多优秀的NASH研发企业脱颖而出，在NASH临床和临床前研究中，我们可以提供如下图所示的成像图片和相关参数及其分析数据，期待更多优秀的企业通过选择我们平台，获得更加客观、准确且可重复的临床或临床前数据，支持其药物最终获得官方认可和批准。

▲案例数据来自部分公开数据，最终解释权归筹图所有，未经允许不得使用

当前我们已覆盖全球100多个赞助商和合作者的NASH临床试验和科学研究，在已知的所有NASH II/III期临床试验中近1/2使用我们SHG数字病理学平台作为主要、次要和探索性终点，或将我们的平台用于回顾性试验，能够更加客观的了解真实药效并优化后续试验设计。在NASH临床前研究中，与50多个赞助商和合作方开展动物试验项目，涵盖了几乎所有已知的常用动物模型和药企内部开发中的自研保密模型。我们欢迎国内外优秀的NASH研发团队与我们进行深入的探讨与合作，期待我司技术能够助力NASH新药研发，也期待首款NASH新药尽快获批造福患者。

关于甘宝利

厦门甘宝利生物医药有限公司成立于2016年，公司创始人为哈佛大学医学院博士后，总部位于上海，是一家专注于小核酸领域药物研制的创新型企业。集团公司致力于在小干扰核酸领域利用各类新型递送平台，解决临床未被满足的重大疾病需求，以造福患者。集团公司在中国最早取得了GalNAc递送相关专利，进展最快的两个管线分别在2022年Q3和Q4获CDE批准进入临床试验阶段。目前已拥有国内外专利二十多项，建成了具有完全自主知识产权的多价导入平台（MVIP）等siRNA递送平台，另有更多新型药物递送平台在持续开发中。公司针对肝脏疾病、心脑血管疾病、代谢疾病、遗传罕见病等领域已有多条产品管线。公司围绕核酸药物领域已建成完整的研发体系。核心团队深耕本领域二十多年，拥有从核酸序列设计与筛选、药物递送及修饰、工艺开发、临床注册等全产业链的成功经验。

关于筹图科技

筹图科技有限公司是国家高新技术企业，母公司新加坡医疗科技公司HistoIndex®衍生自新加坡最大的科学技术研究机构（A*STAR）与纳米技术研究所（IBN）。集团的业务主要围绕无染色数字病理成像系统和人工智能（AI）图像分析技术的研发、制造、销售及服务，拥有全球独创的自研技术和相关专利，旨在为国内外药企、CRO公司和科研机构提供相关技术服务，共同助力新药研发以造福患者。目前我们的技术平台已经应用在非酒精性脂肪性肝炎（NASH），病毒性肝炎，肾、肺、肌肉、眼膜，骨髓、乳房等各类器官纤维化乃至癌症的临床前研究和临床试验中，服务超过150家国际国内知名药企、CRO公司和科研机构。