股价大涨30%!潜在FIC产品三期临床成功,国内尚无药企布局

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2023年1月4日,Geron Corporation宣布了其治疗低风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的产品imetelstat三期临床试验IMergede 3期的积极顶线结果。

临床结果公布后,Geron Corporation股价大涨,最高涨幅高达58.75%,截止收盘涨幅为32.92%,充分反应了该领域迫切的临床需求和投资者的认可。

股价大涨30%!潜在FIC产品三期临床成功,国内尚无药企布局来源:雪球

MDS是一种恶性血液疾病,会导致骨髓不能正常造血或无效造血,按照预后积分系统可大体分为低危MDS高危MDS,高危患者易进展为急性髓系白血病(AML),治疗目标为改善自然病程、延长生存时间,低危患者常见表现为贫血,输血、促红细胞生成素、去甲基化药物及来那度胺是最主要的治疗方法。
IMerge 3期是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验,旨在评估imetelstat在有输血依赖性的IPSS-低危组或中危-1组MDS患者中的疗效。入组患者为难治型、输血后复发或不符合输血条件的,既往未接受过去甲基化治疗或来那度胺治疗的非5q-患者。
研究共纳入178例患者,来自北美、欧洲、中东和亚洲,以2:1的比例分组。主要终点为8周输血独立性(RBC-TI)的患者比例;次要终点包括持续至少24周的RBC-TI比例,RBC-TI持续时间和血液学改善-红系改善(HI-E)。

结果积极,8周TI率39.8%

数据截止至2022年10月,imetelstat组患者研究的中位时间和治疗中位时间分别为20个月和8个月;安慰剂组分别为18个月和7个月。

结果显示,imetelstat组的8周TI率为39.8%(47/118),安慰剂组为15%(9/60);imetelstat组24周TI率为28%(33/118),安慰剂组为3.3%(2/60)。
8周TI率具有高度统计学差异(P<0.001,HR=0.23),imetelstat组里实现8周TI的患者中位TI持续时间接近1年,安慰剂组仅为13周;imetelstat组实现24周TI的患者中位TI持续时间为1.5年(80周)。
与安慰剂相比,imetelstat组患者的平均血红蛋白水平随时间显著增加(P<0.001),实现8周TI的患者血红蛋白增加的中位数为3.6g/dL,安慰剂组为0.8g/dL。
安全性方面与此前临床试验一致,没有发现新的安全事件信号,imetelstat 组和安慰剂组的总体治疗中断率一致(分别为 77.1% 和 76.3%)。安慰剂组 (42.4%) 与 imetelstat (23.7%) 相比,因缺乏疗效而导致的治疗中止率更高,安慰剂组相比imetelstat 组发生的不良事件发生率较低(分别为 0.0% 和 16.1%)。

诺奖机制产品,国内尚无药企布局

Imetelstat是一款潜在的first-in-class端粒酶抑制剂,端粒酶抑制剂的潜力不止于MDS,其更广阔的潜力在于癌症领域。

端粒是DNA末端的保护基团,以避免DNA的降解和融合,但是端粒在每次DNA复制时会损失一段,缩短到一定程度会失去分裂能力。而端粒酶是一种聚合酶,化碱基片段在端粒延伸。端粒酶一般只在肿瘤和生殖细胞表达,所以抑制这个酶的活性可能在癌细胞分裂一定次数后终止其分裂。

端粒及端粒酶的发现获得了2009年的诺贝尔奖,该产品的开发正是基于这一理论,而Geron是该赛道的领军企业,据智慧芽数据库显示,目前国内尚无药企布局该赛道。

IMerge 3期的成功或许只是端粒酶抑制剂大展拳脚的开始,Geron表示将在2023年年中在美国递交NDA申请,除了MDS,Imetelstat还有一项治疗复发/难治型骨髓纤维化(MF)的三期临床IMpactMF 3期正在进行中,预计于2024年开展中期分析。

参考资料:

1、Geron Corporation官网

2、专题笔谈·红细胞疾病 | 低危骨髓增生异常综合征的治疗选择-中国实用内科杂志

3、其他公开资料

封面图/摘要图来源:123rf
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