股价大涨30%！潜在FIC产品三期临床成功，国内尚无药企布局

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2023年1月4日，Geron Corporation宣布了其治疗低风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的产品imetelstat三期临床试验IMergede 3期的积极顶线结果。

临床结果公布后，Geron Corporation股价大涨，最高涨幅高达58.75%，截止收盘涨幅为32.92%，充分反应了该领域迫切的临床需求和投资者的认可。

股价大涨30%！潜在FIC产品三期临床成功，国内尚无药企布局来源：雪球

MDS是一种恶性血液疾病，会导致骨髓不能正常造血或无效造血，按照预后积分系统可大体分为低危MDS和高危MDS，高危患者易进展为急性髓系白血病（AML），治疗目标为改善自然病程、延长生存时间，低危患者常见表现为贫血，输血、促红细胞生成素、去甲基化药物及来那度胺是最主要的治疗方法。

IMerge 3期是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，旨在评估imetelstat在有输血依赖性的IPSS-低危组或中危-1组MDS患者中的疗效。入组患者为难治型、输血后复发或不符合输血条件的，既往未接受过去甲基化治疗或来那度胺治疗的非5q-患者。

研究共纳入178例患者，来自北美、欧洲、中东和亚洲，以2:1的比例分组。主要终点为8周输血独立性（RBC-TI）的患者比例；次要终点包括持续至少24周的RBC-TI比例，RBC-TI持续时间和血液学改善-红系改善（HI-E）。

结果积极，8周TI率39.8%

数据截止至2022年10月，imetelstat组患者研究的中位时间和治疗中位时间分别为20个月和8个月；安慰剂组分别为18个月和7个月。

结果显示，imetelstat组的8周TI率为39.8%（47/118），安慰剂组为15%(9/60)；imetelstat组24周TI率为28%（33/118），安慰剂组为3.3%（2/60）。

8周TI率具有高度统计学差异（P＜0.001，HR=0.23），imetelstat组里实现8周TI的患者中位TI持续时间接近1年，安慰剂组仅为13周；imetelstat组实现24周TI的患者中位TI持续时间为1.5年（80周）。

与安慰剂相比，imetelstat组患者的平均血红蛋白水平随时间显著增加（P＜0.001），实现8周TI的患者血红蛋白增加的中位数为3.6g/dL，安慰剂组为0.8g/dL。

安全性方面与此前临床试验一致，没有发现新的安全事件信号，imetelstat 组和安慰剂组的总体治疗中断率一致（分别为 77.1% 和 76.3%）。安慰剂组 (42.4%) 与 imetelstat (23.7%) 相比，因缺乏疗效而导致的治疗中止率更高，安慰剂组相比imetelstat 组发生的不良事件发生率较低（分别为 0.0% 和 16.1%）。