

2022年3月,我国有30余家创新药领域企业完成融资。
在细分赛道上看,其中包括专注于ADC领域的宜联生物;专注于基因治疗领域的企业包括:华毅乐健、金唯科生物、碧傲竞生物、齐禾生科、中因科技、星眸生物,以及专注于小核酸领域的舶望制药;专注于细胞治疗的蓝马医疗、卡提医学、凯地医疗、跃赛生物、昕传生物、艾凯利元;专注于疫苗研发的吉诺卫、深信生物;专注于靶向蛋白降解剂研发的奥瑞药业等等……
在融资金额上看,不同轮次间接代表着企业的发展阶段,然而在本月,成立不足1年,专注于siRNA开发的舶望制药在A轮融资超4亿元人民币,让人再次关注到这家初创企业以及siRNA的前景。
01 基因治疗领域1.华毅乐健
华毅乐健于2019年成立,以肝脏基因递送为切入点,自主研发了全球领先的高效载体平台,其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域,进度领先,是国内首个进入探索性临床实验阶段的产品,已初步取得了良好的安全和有效性数据。目前,公司已在苏州工业园区启动建设8,600平米的cGMP生产基地, 具备质粒、病毒等研发、生产、质控功能的全链条新药研发与生产的实验平台。同时,公司在北京昌平生命科学园拥有1,600平米的研发中心,具备完整的生化实验室,动物房等,主要用于早期自主药物研发。
2.中因科技
北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业,是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。创始团队从事遗传性眼病基因研究20余年,建立从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证和AAV病毒生产完整的基因治疗药物开发体系。公司同时具有基因替代治疗和基因编辑治疗两个平台,基于中国遗传性视网膜变性的常见致病基因和突变热点,结合基因的发病机制,分别开发基因替代治疗或基因编辑治疗药物。
3.金唯科生物
金唯科生物是一家从事腺相关病毒(AAV)基因治疗新药研发的生物技术公司。公司致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发。2022年1月,金唯科生物已完成数千万元的PRE-A轮融资,获得睿景投资、盈科资本、东湖高新、小明投资(Ming Capital)、四川绘素等共同投资,本轮融资迅速推进产品管线申报IND。
02 小核酸领域舶望制药
舶望制药致力于开发新一代 RNAi 药物。舶望制药由数位拥有 RNAi 药物深度开发经验的科学家归国后创立。团队在 Bioinformatics 和核酸序列设计、化学修饰、GalNAc 偶联技术、肝脏外递送技术开发、寡聚核酸 CMC 等 RNAi 药物开发的全流程环节拥有丰富经验,将借助新一代的药物设计程序、开发思路,拓展RNAi 疗法的开发适应症,填补国内从事 RNAi 药物研发这一领域的空白。
03 细胞治疗领域1.跃赛生物
跃赛生物成立于2021年6月,专注于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物,旨在利用人多能干细胞制备、培养、分化和基因编辑技术平台致力于干细胞治疗领域的技术研发和产品开发,其研发管线覆盖神经退行性疾病,罕见病及肿瘤等。跃赛生物在神经系统疾病细胞治疗技术研发方面的先进经验尤为引人注目,位于国际领先水平,拥有并布局多项专利。自2021年8月跃赛生物完成天使轮融资后,企业着力于同时升级优化硬件和软件:数百平米研发、生产实验室已投入使用;逾5000平米GMP洁净厂房和研发中心正在施工建造中;一支汇集了在细胞制剂生产和干细胞技术研发领域具有丰富经验的专业技术团队已经组建完成。
2.昕传生物
昕传生物成立于2021年10月,创始团队皆为来自生命科学和临床医学领域的权威专家,致力于成为全球技术领先的细胞药物研发和生产平台。公司重点布局通用现货型免疫细胞疗法,提高细胞药物治愈癌症的可及性,基于其全方位创新的iPSC-CAR-免疫细胞疗法与类器官高通量筛选技术,围绕肺癌、肝癌、肠癌、B淋巴细胞瘤等高发癌症,昕传生物已完成多款iPSC-CAR-NK产品管线布局。
3.艾凯利元
艾凯利元是一个新一代通用现货型细胞治疗药物研发商,目前已在iPSC重编程、基因编辑、干细胞分化等方面形成了深厚的技术积累,并在iPSC领域取得了一系列原创性的突破成果。截至目前,在不足一年时间里,艾凯生物已顺利完成三轮融资,共计超3亿元资金,获得了资本市场的重点关注和高度认可。
04 疫苗领域深信生物
深信生物(INNORNA)成立于2019年11 月,是国际上少数拥有mRNA核心递送技术的公司之一。在研发方法、mRNA设计、合成及修饰、递送路径等方面处于国际领先水平。其独有知识产权的LNP递送平台,可以满足不同类型的mRNA 药物的递送需求。目前,公司已在深圳、南京及香港设立了具有国际先进水平的研发实验室,拥有一支优秀的科研及管理团队。
05 靶向蛋白降解剂奥瑞药业
南京奥瑞是一家拥有自主知识产权的组织特异E3连接酶(PROTAC技术的核心元素)和高效的冠状病毒药物体外筛选平台的生物医药企业。公司针对“不可成药”的肿瘤靶点,应用PROTAC技术,聚焦于未被满足的临床需求,布局了多条新药管线。据悉,AR-PROTAC、脑胶质瘤项目、刺突蛋白的病毒入胞抑制剂等等候选药物正在推进中。
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