CDE春节大礼包之一，CAR-T技术指导原则确保上市后风险可控

春节前两天，药品审评中心两日内连续发布3个指导原则，分别是：《利拉鲁肽用于体重管理的临床试验设计指导原则》《每日一次基础胰岛素生物类似药临床试验设计指导原则》《嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则》。

2021年，对于CAR-T细胞疗法来说是“异彩纷呈，形势大好”的一年，政策、临床、以及上市后的舆论，都给予了CAR-T高度关注，“120万一针”“抗癌神药”成为年度热议话题。

去年2月10日，CDE发布了《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，从公开征求意见到正式颁布历时7个月，充分体现了国家药监局对免疫细胞治疗产品的研究、转化和产业发展的高度重视。这也是我国第一部专门针对免疫细胞产品临床试验的规定。

目前全球已有5款CAR-T获批上市，4款靶向CD19，1款靶向BCMA，分别是诺华Kymriah，吉利德Yescarta和Tecartus（2017年10月、2020年7月获批），百时美施贵宝Breyanzi 和Abecma（2021年2月、2021年3月获批）。国内则有复星凯特的阿基仑赛（2021年6月22日获批）和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（2021年9月3日获批）让CAR-T细胞疗法成功“出圈”，走进大众视野。除获批上市外，CAR-T疗法被纳入医疗保险、国内多地开出CAR-T疗法药品处方、以及政策对免疫细胞治疗越来越明朗等，都让CAR-T获得了里程碑式的进展。

然而，CAR-T也出现多起临床死亡事件，如去年6月，由吉利德、平安创投等投资的Tmunity，在前列腺癌的CAR-T细胞疗法CART-PSMA-TGFβRDN这一试验中，2名患者死亡。其主要原因是免疫效应细胞相关的神经毒性综合征 (ICANS)或巨噬细胞激活综合征（MAS），而这也是CAR-T细胞疗法治疗过程中常见的不良反应。

因此去年9月18日，CDE发布了《嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则（征求意见稿）》，该文对于提高企业研发和申报的规范性，确保上市后安全性风险可控具有重要意义。

同年12月3日，《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》的发布，弥补了对免疫细胞治疗产品非临床研究阶段监管规定的空白。临床前研究对于免疫细胞治疗产品的开发至关重要，能够为临床试验中给药剂量及途径提供参考依据，预测临床试验过程中出现的不良反应。

此次CDE发布，则是为规范和指导CAR-T治疗产品申请上市注册时的风险管理计划，可以说，国内对细胞治疗的监管，在经历规范化发展后基本形成了全面监管。对标国际标准来看，美国在这一领域里形成了由法律、法规、管理制度和指南组成的相对完善的监管体系。

尽管当前CAR-T细胞疗法主要应用于恶性血液肿瘤的治疗（仅占10%左右），实体瘤才是未来细胞治疗的重要突破方向，然而，技术的进步使CAR-T及其它新型细胞疗法逐渐向实体瘤及其他疾病领域扩展适应症。在叠加政策支持和研发力度加大、以及大量未被满足的临床需求等，将促进CAR-T市场的蓬勃发展。

我们相信，以免疫细胞治疗为核心的医学，将成为继放化疗、手术治疗后的另一种癌症治疗途径，属于它的全新时代即将来临！

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