2021年12月22日,FDA授予口服小分子药物varoglutamstat(PQ912、SIM0408)快速通道资格,用于治疗早期阿尔兹海默症(AD)。Varoglutamstat是一种靶向谷氨酰胺酰肽环转移酶(QPCT)的口服小分子抑制剂,是当前AD药物开发中颇具前景的疗法之一,已在全球推进至临床IIb期开发阶段。此外,2022年预计还会有两款抗淀粉样蛋白抗体问世。Biogen和卫材已通过加速批准通道向FDA滚动提交了抗淀粉样蛋白β (Aβ)原纤维抗体lecanemab (BAN2401)的BLA申请。礼来也正在完成donanemab的提交,并希望在2023年获得确证性试验证据。除了药物治疗外,新的研究及治疗方法也被相继报道,带给我们战胜AD新的希望。近日,《自然-医学》杂志发表了一项有关阿尔茨海默病的新研究,提出神经炎症是导致大脑中关键病理性蛋白扩散并驱动认知障碍发展的主要因素。University of Pittsburgh School of Medicine的研究人员通过实时成像,首次从在世患者的大脑中找到证据,表明神经炎症并不止是疾病进展的后果,而是疾病发展的关键上游机制。由香港科技大学科学家领衔的一支国际性研究团队,开发出一种能够在大脑中广泛进行基因编辑的创新技术,能在小鼠模型中显著降低AD的病理发生。此外,前瞻性创新声光疗法治疗阿尔茨海默病也取得理想结果。在2021年阿尔茨海默病协会国际会议上,麻省理工学院蔡立慧教授联合创立的Cognito Therapeutics公司展示了创新声光疗法在治疗轻中度AD患者的II期临床试验结果。数据表明,患者的睡眠、记忆和认知均有所改善,患者的脑萎缩显著减少,表现为脑容量损失下降了65%。目前,全球前10大国际药企在神经系统疾病领域均有布局,各项研究正积极开展中。随着全球研发的进一步开展,相信未来AD领域将不断涌现全新研究视角与创新治疗方案,为广大AD患者带来新希望。 参考资料:1. https://med.sina.com/article_detail_103_2_105024.html2.https://www.cn-healthcare.com/articlewm/20210813/content-1252732.html3.https://www.163.com/dy/article/GF41N7TR0539UT5B.html4.https://view.inews.qq.com/a/20220105A06S6S005.各公司官网6.Brain tissue inflammation is key to Alzheimer’s disease progression. Retrieved Aug. 27, 2021 from https://www.upmc.com/media/news/082621-pascoal-alzheimer7.HKUST Scientists Develop Genome-editing Strategy for Potential Alzheimer’s Disease Therapy. Retrieved August 21, 2021, from https://hkust.edu.hk/news/research-and-innovation/hkust-scientists-develop-genome-editing-strategy-potential-alzheimers