全球最昂贵药物!诺华基因疗法zolgensma在华递交临床试验申请

全球最昂贵药物!诺华基因疗法zolgensma在华递交临床试验申请

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全球最昂贵药物!诺华基因疗法zolgensma在华递交临床试验申请

2021年10月21日诺华递交基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi,AVXS-101)临床试验申请,用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。截止目前,Zolgensma尚未在中国上市。

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美国FDA于2020年12月3日已经接受了诺华制药其子公司AveXis的基因疗法AVXS-101用于1型脊髓性肌萎缩治疗的生物制品上市申请。

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2018年4月,诺华以每股218美元价格收购AveXis,总收购金额高达87亿美元,以此扩大诺华在基因疗法领域的地位。

美国FDA于2019年5月24日首次批准用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法——Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)。据了解,Zolgensma因一次性治疗定价高达210万美元被称为“全球最昂贵药物”。

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Zolgensma目前已经在美国、欧盟和日本获批。诺华财报数据显示,Zolgensma2021年上半年销售额实现了6.34亿美元,发展成为诺华的又一款“重磅炸弹”级药物指日可待。

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据悉,2021年EAN会上的数据显示,Zolgensma治疗数据与1型SMA疾病自然史形成了显著反差,1型SMA可导致进行性和不可逆的运动功能丧失,如果不治疗,患者通常会在2岁时死亡或进行永久性通气。而在SPR1NT双拷贝队列中,接受治疗的所有症状前SMA儿童(100%)均实现无事件生存、不依赖呼吸和营养支持、达到独自坐立≥30秒的主要终点,包括11/14(79%)的儿童在世界卫生组织(WHO)正常发育窗口内实现了这一里程碑。大多数患者能够独立站立(11/14,79%)和独立行走(9/14,64%),大部分(分别为7例,5例)在正常发育窗口内达到了这些里程碑。

在STR1VE-EU试验中接受治疗的有症状1型SMA儿童中,包括基线时病情较重的患者,大多数儿童(27/32,82%)达到了1型SMA疾病自然史中未观察到的发育性运动里程碑,包括16名儿童(49%)在没有支持的情况下坐立≥30秒。

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诺华制药子公司AveXis基因疗法Zolgensma

关于SMA

脊髓性肌萎缩症(SMA),是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病,临床并不少见。本病临床表现差异较大,根据患者起病年龄和临床病程,将SMA由重到轻分为4型。共同特点是脊髓前角细胞变性,临床表现为进行性、对称性,肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩,智力发育及感觉均正常。根据患者发病年龄及病情的由重至轻,可分为4种类型:1型(婴儿型)、2型(中间型)、3型(青少年型)及4型(成人型)。截止目前,已上市的3种SMA疗法中有2种在中国获得批准:Spinraza (诺西那生钠)和Evrysdi (risdiplam)。

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