股价过山车,Orphazyme罕见病药物arimoclomol被FDA拒后暴跌56.39%

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作者:欣宇

编辑:欣宇

审核:辰公子

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图源:微信公共图片库

Orphazyme是丹麦一家生物制药公司,去年7月,它向美国食品药品监督管理局(FDA)申请了一款名为arimoclomol的药物。该药物是一款热休克蛋白放大器,针对的是一种名为C型尼曼-匹克病(NPC)的罕见病。上周五(6月21日),该申请被FDA驳回,此后这家公司的股票在盘前交易中暴跌56.39%。在FDA驳回申请前,该公司股价一度飙升十多倍,至每股77美元。



arimoclomol被FDA驳回



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上周五,Orphazyme发布了一则简短声明,向投资者与媒体介绍这款药物的最新审批进展——FDA拒绝了该药物,并要求Orphazyme提供更多的数据。目前,公司正在考虑下一步计划,并表示会削减成本。



FDA在完整的回应信(CRL)中表示,这款治疗药物需要更多的数据,来证明其治疗NPC这种罕见、渐进性的遗传疾病的有效性,以及其潜在的风险。

C型尼曼-匹克病(NPC)是一种罕见的、遗传性的、不可逆性的慢性恶化性脑脊髓交感神经疾病,发病率大概为十万分之一。大部分患者的疾病特征为渐进性、致残性神经症状与提早死亡。此疾病发病年龄差异甚大,可能会影响婴儿、儿童与成人。

arimoclomol目前已被FDA授予治疗NPC、包涵体肌炎 (IBM) 和肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS,俗称渐冻症)的孤儿药资格(ODD)。此外,FDA还授予该药为这三种疾病疗法的快速通道资格(FTD)。




arimoclomal II/III 期临床试验



在3月,Orphazyme宣布了arimoclomal II/III 期临床试验不尽人意的实验结果。该实验长达20个月,研究了150名IBM患者,但实验结果表明该药物并不像预期那样,能抑制或减慢病情的恶化。

arimoclomal II/III 期临床试验的最初目标涵盖等级评分量表,包括名为NPC临床程度量表的特定疾病测量,以及名为临床全球印象改善的自测工具。arimoclomal表示,监管机构更看重前者,即5个领域NPC临床严重程度量表(5 Domain-NPCCSS)。

NPCCSS是针对疾病的评估方法,这5个领域(吞咽、精细运动、行走、认知和言语)的测量由NPC家庭及其护理者与FDA合作确定,是对他们生活质量最重要的指标。

FDA明确提出这款药物需要更多的量化与质化研究数据,需要根据NPCCSS来证明其有效性与解释性,还需要特别关注吞咽方面的数值范围。

此外,FDA在CRL中指出,除了II/III 期临床试验外,还需要额外的数据来评估arimoclomal的临床获益与风险,以支持新药的申请(NDA)。




Orphazyme股价过山车



在FDA作出驳回决定前后,Orphazyme的股价如同过山车一般。上周五,股票的暴跌与此前的暴涨形成了鲜明的对比。

6月10日,该股票当天飙升了十多倍,股值从每股5美元上涨至77美元,在新闻网站Reddit上引起了热议。之后股值又经历了快速回落,但在收盘时仍达到了301.5%的涨幅,保持在每股15美元。在6月11日的发布会中,公司表示目前股价暴涨的原因不明。

上周五,在FDA发出CRL后,股价暴跌56.39%至6.35美元左右。




公司高层的回应



Orphazyme的首席执行官Christophe Bourdon表示:“我们现在亟需针对NPC的有益疗法,因此我们对FDA的审评结果感到失望,但我们仍将与监管机构积极开展合作,并致力于通过arimoclomol为病患带来治疗的希望。”

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Christophe Bourdon

他表示,公司目前将专注于获得欧洲药品管理局(EMA)的审批。公司预计在今年的第四季度获得CHMP的审评意见,如获批准,公司在2022的第一季度将会迎来潜在的市场销售授权。

Orphazyme将投入大量资金,推动arimoclomol打入美国市场。Christophe Bourdon提到:“我们正在寻找、评估继续与FDA合作的途径。为了获得NPC的审批,在短期内,我们将大幅减少、冻结所有与临床实验以及监管合作活动无关的活动。”

Orphazyme预计此次亏损将达7亿丹麦克朗(约1.12亿美元),而此前预测的最高亏损仅为1.5亿丹麦克朗。

Orphazyme的董事会副主席Bo Jesper Hasen表示,虽然他对FDA的审批结果感到非常失望,但他仍然相信,公司可以通过寻求欧洲药品管理局(EMA)的审批来为arimoclomol铺路,同时公司也将继续争取与FDA进行对话与合作。

参考资料:
https://www.biospace.com/article/fda-rejects-approval-of-orphazyme-s-niemann-pick-disease-drug-sending-stocks-down-55-percent-/
https://endpts.com/after-roller-coaster-week-crl-forces-a-reckoning-on-orphazyme-investors-inflated-shares-plummet/
https://www.fiercebiotech.com/biotech/fda-rejects-orphazyme-s-rare-disease-drug-continuing-wild-ride-for-danish-meme-stock



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本篇文章来源于微信公众号:药时代

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