股价过山车，Orphazyme罕见病药物arimoclomol被FDA拒后暴跌56.39%

作者：欣宇

编辑：欣宇

审核：辰公子

股价过山车，Orphazyme罕见病药物arimoclomol被FDA拒后暴跌56.39%

图源：微信公共图片库

Orphazyme是丹麦一家生物制药公司，去年7月，它向美国食品药品监督管理局（FDA）申请了一款名为arimoclomol的药物。该药物是一款热休克蛋白放大器，针对的是一种名为C型尼曼-匹克病（NPC）的罕见病。上周五（6月21日），该申请被FDA驳回，此后这家公司的股票在盘前交易中暴跌56.39%。在FDA驳回申请前，该公司股价一度飙升十多倍，至每股77美元。

arimoclomol被FDA驳回

股价过山车，Orphazyme罕见病药物arimoclomol被FDA拒后暴跌56.39%

上周五，Orphazyme发布了一则简短声明，向投资者与媒体介绍这款药物的最新审批进展——FDA拒绝了该药物，并要求Orphazyme提供更多的数据。目前，公司正在考虑下一步计划，并表示会削减成本。

FDA在完整的回应信（CRL）中表示，这款治疗药物需要更多的数据，来证明其治疗NPC这种罕见、渐进性的遗传疾病的有效性，以及其潜在的风险。

C型尼曼-匹克病（NPC）是一种罕见的、遗传性的、不可逆性的慢性恶化性脑脊髓交感神经疾病，发病率大概为十万分之一。大部分患者的疾病特征为渐进性、致残性神经症状与提早死亡。此疾病发病年龄差异甚大，可能会影响婴儿、儿童与成人。

arimoclomol目前已被FDA授予治疗NPC、包涵体肌炎 (IBM) 和肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）的孤儿药资格（ODD）。此外，FDA还授予该药为这三种疾病疗法的快速通道资格（FTD）。

arimoclomal II/III 期临床试验

在3月，Orphazyme宣布了arimoclomal II/III 期临床试验不尽人意的实验结果。该实验长达20个月，研究了150名IBM患者，但实验结果表明该药物并不像预期那样，能抑制或减慢病情的恶化。

arimoclomal II/III 期临床试验的最初目标涵盖等级评分量表，包括名为NPC临床程度量表的特定疾病测量，以及名为临床全球印象改善的自测工具。arimoclomal表示，监管机构更看重前者，即5个领域NPC临床严重程度量表（5 Domain-NPCCSS）。

NPCCSS是针对疾病的评估方法，这5个领域（吞咽、精细运动、行走、认知和言语）的测量由NPC家庭及其护理者与FDA合作确定，是对他们生活质量最重要的指标。

FDA明确提出这款药物需要更多的量化与质化研究数据，需要根据NPCCSS来证明其有效性与解释性，还需要特别关注吞咽方面的数值范围。

此外，FDA在CRL中指出，除了II/III 期临床试验外，还需要额外的数据来评估arimoclomal的临床获益与风险，以支持新药的申请（NDA）。

Orphazyme股价过山车

在FDA作出驳回决定前后，Orphazyme的股价如同过山车一般。上周五，股票的暴跌与此前的暴涨形成了鲜明的对比。

6月10日，该股票当天飙升了十多倍，股值从每股5美元上涨至77美元，在新闻网站Reddit上引起了热议。之后股值又经历了快速回落，但在收盘时仍达到了301.5%的涨幅，保持在每股15美元。在6月11日的发布会中，公司表示目前股价暴涨的原因不明。

上周五，在FDA发出CRL后，股价暴跌56.39%至6.35美元左右。

公司高层的回应

Orphazyme的首席执行官Christophe Bourdon表示：“我们现在亟需针对NPC的有益疗法，因此我们对FDA的审评结果感到失望，但我们仍将与监管机构积极开展合作，并致力于通过arimoclomol为病患带来治疗的希望。”

股价过山车，Orphazyme罕见病药物arimoclomol被FDA拒后暴跌56.39%

Christophe Bourdon

他表示，公司目前将专注于获得欧洲药品管理局（EMA）的审批。公司预计在今年的第四季度获得CHMP的审评意见，如获批准，公司在2022的第一季度将会迎来潜在的市场销售授权。

Orphazyme将投入大量资金，推动arimoclomol打入美国市场。Christophe Bourdon提到：“我们正在寻找、评估继续与FDA合作的途径。为了获得NPC的审批，在短期内，我们将大幅减少、冻结所有与临床实验以及监管合作活动无关的活动。”

Orphazyme预计此次亏损将达7亿丹麦克朗（约1.12亿美元），而此前预测的最高亏损仅为1.5亿丹麦克朗。

Orphazyme的董事会副主席Bo Jesper Hasen表示，虽然他对FDA的审批结果感到非常失望，但他仍然相信，公司可以通过寻求欧洲药品管理局（EMA）的审批来为arimoclomol铺路，同时公司也将继续争取与FDA进行对话与合作。

参考资料：

https://www.biospace.com/article/fda-rejects-approval-of-orphazyme-s-niemann-pick-disease-drug-sending-stocks-down-55-percent-/

https://endpts.com/after-roller-coaster-week-crl-forces-a-reckoning-on-orphazyme-investors-inflated-shares-plummet/

https://www.fiercebiotech.com/biotech/fda-rejects-orphazyme-s-rare-disease-drug-continuing-wild-ride-for-danish-meme-stock

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