原文始发于微信公众号（药时代）：创新药加速器“突破性疗法”：国内46款在列，武田、恒瑞成最大赢家！
2020年7月，药品审评中心（CDE）发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》细则，中国版的“突破性疗法”认定正式问世。截至目前，CDE网站最新信息显示，有46款新药被纳入突破性治疗品种。从药品种类上看，抗肿瘤药物数量优势显著，占认定数量的68%，是最热门赛道；从药品分类上看，生物药品种共17项，占比37%；化学药29项，占比63%，化学药暂胜一筹。从地域来看，最活跃的是江苏，共有17个品种纳入突破性治疗药品中，占据全国的37%，其中国产药品11个、进口药品6个，国产药品引领突破性进展可见一斑。其次是上海（13个）、广东（6个）、北京（6个）、天津（2个），在省级（直辖市）层面上，排名前5的省份占据了全国89%的品种，与国家重大战略地区相吻合，即长三角、珠三角（粤港澳大湾区）和京津冀地区。从药企占据量来看，武田占据4款、恒瑞占据3款、迪哲（江苏）医药占据3款，成最大三位赢家。“突破性疗法”源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》的规定，适用于治疗严重或危及生命的疾病且初步临床证据显示出显著优于现有疗法的药品。突破性疗法认定通道由美国FDA在2012年7月设立，旨在加速该药品的开发和审评程序，是继快速通道、加速批准、优先审评之后，FDA又一重要、特别的新药评审通道。与其他批准路径不同，“突破性疗法”更强调某种药物相比现有疗法的突破性。但实际上，某疗法只需满足一定的标准就可获得突破性疗法资格认定，而不是要求治愈某个疾病。严格意义上来说，突破性疗法是FDA对于有潜力的药物赋予的一个标签，但是并不意味着每一个被赋予这个标签的药物都有划时代的突破，很多药物在进一步的试验中并没有表现出他们在前期所展现的潜力而最终被取消突破性疗法标签甚至被放弃申报。所以，准确来说应该是“潜在突破性疗法”，是业界寻找审评中心青睐和支持的一种较为实用的途径，而不是获批上市的承诺。除了可以享受“快速通道”的所有优惠待遇和特权，还能得到审评中心的格外关照，高层评审人员将会直接介入临床的设计：给申办方提出关于临床方案设计、中期分析，研究之间数据桥接的方法，研究规模缩减和定制设计终点的建议，让早期研究中显示出良好的前景的药物尽快进入市场，而不必完成传统的3个阶段（Ⅰ～Ⅲ期临床研究）的开发计划。此外，获得“突破性疗法”认定的项目反馈时间不超过60天，确保评审更加高效。据统计，2013—2020年，FDA获批的新药中，33%被授予突破性治疗药物认定（112/341）。获批的突破性治疗药物认定的药品，研发时间显著缩短（中位数4.8 vs.8年）：普通药物评审时间为9-10个月，获突破性疗法认定的药物平均为 6.1 个月，审批阶段平均至少加快了2.9个月。2013年—2019年，FDA共计授予336项突破性疗法（以适应症计算），其中150项（以适应症计算）已获批上市，获批比例为45%，获批概率明显高于行业平均水平。突破性疗法俨然成为药物获批的风向标，代表着药物研发的最新突破。若药品最后不需要经历临床III期即可获批上市，对药企资金投入、研发周期的缩减，效果是立竿见影的。中国CDE学习FDA的加速通道模式后，结合中国创新药研发总体情况，前后设置了“附条件批准上市”，“优先审评审批”和“突破性治疗药物程序”，体现了侧重点从“量”到“质”的转变。◆优先审评审批政策设立之初，倾向于解决有临床价值的创新药和临床急需的高水平仿制药在“量”上的问题，配合解决药品注册申请积压的问题；◆在审评积压问题基本解决，国内临床需求基本满足之后，优先审评审批程序适用范围则更加倾向于具有明显临床价值的新药。◆ 附条件批准通道适用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病及罕见病的药品、公共卫生方面急需的药品。◆用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病；◆尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导，且在上市申请阶段纳入优先审评审批。突破性疗法将会是未来一个重要的标签，获得的通道加持最多，可以有效缩短的时间理论上最多，给予“精品良药”最大程度的“奖励”，同样代表着中国创新药的水平。
但我们必须意识到，优厚的待遇意味着突破性治疗药物的筛选更加严格，需要企业拿出“真本事”潜心钻研，实现临床疗效的“真突破”，角逐“突破性治疗药物”赛道。
罗志波，博士，毕业于清华大学，现任广州白云山医药集团股份有限公司白云山制药总厂药物研究所主任工程师，主要从事新药立项评估与新药开发工作。
作为负责人完成新药项目调研超过50项，参与引进一类新药项目9项，已成功引进立项3项。主持广州市专利工作专项资金项目，作为主要研究骨干参与国家重点研发计划专项课题，中国工程院重大咨询项目，国家自然科学基金项目，广东省软科学项目等7项国家、省部级项目。相关研究成果以第一作者身份发表SCI论文8篇，中文科研论文2篇，会议论文9篇，申请专利17项（授权3项），参编专著2部。
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