杨璐菡等创立的eGenesis公司获1.25亿美元融资,将推进猪肾脏移植人体实验

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杨璐菡等创立的eGenesis公司获1.25亿美元融资,将推进猪肾脏移植人体实验
撰文| 王聪
2021年3月2日,eGenesis公司宣布完成1.25亿美元的C轮融资,这笔资金将用于推动肾脏移植胰岛细胞移植进入人体临床试验,以及对现有基因编辑平台的持续开发和GMP生产规模的扩大。
eGenesis公司是一家开发与人类兼容的器官、组织和细胞的基因编辑和基因组工程研究公司。该公司于2015年由哈佛大学 George Church 院士和杨璐菡博士共同创立。2017年3月16日,eGenesis完成了3800万美元的A轮融资,2019年11月7日,eGenesis完成了1亿美元的B轮融资
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eGenesis研发管线
在全世界范围内,对器官移植的需求都很大,然而,与之相对的是,可用的移植器官远远不足,因此,科学家们将目光投向了异种移植,也就是将其他物种的器官或细胞移植给人类,经过数十年的探索,猪被认为是最适合的器官移植供体
但是猪器官移植给人类面临两大难题,一是不同物种之间的排异反应,一是猪细胞内的内源性逆转录病毒(PERV)对人体有毒,只有解决了这两个问题,异种移植才能进行。
近几年,随着CRISPR基因编辑技术的出现和发展,解决这两大难题已近在眼前。
2015年11月27日,杨璐菡作为第一作者,在Science杂志发表论文,利用CRISPR基因编辑技术,敲除了猪基因组中可能有害的内源性逆转录病毒基因,从而扫清猪器官用于人体移植的重大难关,为全世界急需器官移植的上百万病人带来希望。这项工作扫除了10多年前发现猪内源性逆转录病毒后在这个领域的最大的安全障碍,也重新燃起了大家对异种器官移植的信心。
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2017年9月22日,杨璐菡作为通讯作者在Science杂志发表封面论文该研究成功克隆世界首批内源性逆转录病毒活性灭活猪,成功解决了异种器官移植临床化最重要的安全性问题。这意味着异种器官移植研究迈出关键性一步
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2020年9月21日,杨璐菡等在Nature子刊Nature Biomedical Engineering杂志上发表论文。成功开发出第一代可用于临床的异种器官移植雏形——“猪3.0”。
这些猪3.0迄今为止基因编辑数量最多的动物。根据研究人员对细胞的各种测试,这些小猪的器官和人有更好的免疫兼容性,并且完全消除了猪内源性逆转录病毒(PERV)可以满足安全、成功移植到人类体内的要求。
杨璐菡等创立的eGenesis公司获1.25亿美元融资,将推进猪肾脏移植人体实验
2017年,杨璐菡博士回到中国,与 George Church 院士在杭州共同创立了启函生物,致力于通过基因编辑技术,创造一个让细胞和器官治疗普及到每一位患者的世界。2018年7月,启函生物完成了780万美元A轮融资,2019年9月23日,启函生物完成2550万美元A+轮融资
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启函生物研发产品线

eGenesis公司的目标是通过为有需要的患者提供安全有效的器官、组织和细胞,来改变移植领域。通过CRISPR基因编辑技术解决异种移植的关键障碍,目前,eGenesis的重点工作是肾脏移植胰岛细胞移植,分别用于治疗肾衰竭和1型糖尿病。

据悉,eGenesis已在非人灵长类动物中开展了猪肾脏的异种移植实验,计划在2022年底向FDA提交临床试验申请。

参考资料:
https://www.egenesisbio.com/egenesis-announces-125-million-series-c-financing/
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