孤儿药研发进展,5图秒懂

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2月28日,是国际罕见病日。
所谓罕见病,即发病率极低的疾病,WHO将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病,美国则定义为每年患病人数<20万人(或发病人口比例<1/1500)的疾病,中国于2018年6月8日发布《第一批罕见病目录》,确定121种罕见病。
用于预防、治疗、诊断罕见病的药品又称为“孤儿药”,由于罕见病患病人群少、市场需求小、研发成本高,所以企业研发孤儿药的积极性不高,但由于各国都出台了一系列鼓励政策,所以,近年来,孤儿药的研发进展很快,我国的孤儿药研发进展则更快,下面就分别对我国及欧美在孤儿药研发领域的进展作一比较分析。

一、中国

(一国内申报

为提高药物可及性,自2015年国务院发布44号文以来,我国加快了药物审评审批的速度,尤其加快了对孤儿药的审评审批,以《第一批罕见病目录》确定的121种罕见病为据,自2019年以来,我国已新增批准上市14种罕见病药物,但有16种罕见病仍处于“境外有药、境内无药”的窘境。

为优先提高部分急需药品的审评速度,国家药监局专门开辟了优先审评通道,近年来,越来越多的孤儿药被纳入优先审评,纳入优先审评的孤儿药申请数量已由2016年的8个,占全部优先注册申请数的4%,提高到2018年和2019年的各28个,分别占当年全部优先审评注册申请数量的9%和11%。

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(二)FDA申报

近年来,随着我国整体医药研发实力的快速提高,我国药企对孤儿药的研发也取得了可喜进步,除在国内申报外,也加强了在海外的注册,截至2020年12月20日,共有19家中国药企的26款产品累计获得了35项FDA孤儿药资格(按适应症计),占FDA全年授出孤儿药资格数量的8%。其中亚盛医药凭借4款药物囊获8项孤儿药资格认定成为最大赢家;百济神州、君实生物则分别以4项和3项认定位居其后。

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二、欧美

美国是最早对孤儿药研发提供政策鼓励的国家,尤其自1983年《孤儿药法案》出台后,美国对孤儿药给予优先审批、市场独占权、税收减免、研发支持等政策支持,极大地促进了孤儿药的研发进展。
据《中国罕见病医疗保障城市报告》统计,美国在1983年《孤儿药法案》出台前的10年里仅有10种罕见病药物上市,而1983年后,有503种药品获得“孤儿药”身份认定并成功上市,涉及731种罕见病适应症(截至2018年9月)。2017年,在美国上市的42种新药中,有一半是罕见病药物。
除美国外,欧盟对孤儿药研发也起步较早,于2001年首次批准了2个罕见病适应症,截至2018年第三季度末,欧盟已批准了211个罕见病适应症。

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三、欧盟

据沈阳药科大学王伟统计,2000-2016年,欧盟认定的1805个孤儿药适应症中,以成人&儿童用适应症为最多,共953个,占了总数的占53%,其次为儿童用药为236个(占13%),成人用药616个(占34%)。
2000年,欧盟批准的成人&儿童用、成人用和儿童用孤儿药适应症的数量分别为9个、3个和2个,后来,成人&儿童用获批的适应症数量越来越领先, 2016年,欧盟批准的成人&儿童用适应症数量高达155个,是后二者之和的近3倍。

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四、Top10药物孤儿药认定

据《中国罕见病医疗保障城市报告》统计,2018年全球销售额Top10药物中,除艾乐妥和来得时以外的8个均已在美国获得“孤儿药”身份认定,其中有4个药物是以“孤儿药”身份上市并逐渐扩展多个罕见病或非罕见病适应症,而全球销售排名第二的瑞复美(来那度胺)在美国获批的骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤和套细胞淋巴瘤等所有适应症都是罕见病且获得了“孤儿药”身份认定。
稳居全球药王宝座9年之久的修美乐于2008年以“孤儿药”身份获批幼年型类风湿性关节炎适应症。
有罗氏三驾马车美称的美罗华、赫赛汀和安维汀,分别以非霍奇金B细胞淋巴瘤、HER2过表达的晚期胃腺癌和恶性胶质瘤等获批罕见病适应症。

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尽管起步较晚,但我国对罕见病患者药物可及性高度重视,近年来相继出台了系列鼓励政策,大大提高了企业研发孤儿药的积极性,加快了孤儿药的研发速度,我国的孤儿药研发正在不断缩小和发达国家之间的差距,罕见病患者的药物可及性正在快速提高。

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