梅开二度!生物制药巨头再生元与基因编辑新贵Intellia再次联手,共同研制血友病药物

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梅开二度!生物制药巨头再生元与基因编辑新贵Intellia再次联手,共同研制血友病药物

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梅开二度!生物制药巨头再生元与基因编辑新贵Intellia再次联手,共同研制血友病药物

美国时间2020年6月1日,生物制药领域再度传来合作的好消息。基因编辑新贵Intellia公司宣布将与生物制药巨头公司再生元Regeneron)扩大现有合作规模,共同研制血友病药物!
何为血友病?血友病是一种遗传性出血性疾病,通常表现为凝血因子VIII或凝血因子IX水平较低、血液不能正常凝结,严重者在无明显外伤的情况下出现“自发性”出血现象。血友病分为三类:血友病A(即因子Ⅷ促凝成分缺乏症)、血友病B(即因子Ⅸ缺乏症)血友病C(即因子Ⅺ缺乏症)。其中血友病C较为罕见[1]
根据美国CDC发布的数据显示,美国每5000名男婴中就有1位患有血友病。此外,美国血友病治疗中心的诊疗数据显示,美国约有2万-3.3万名男性患有该疾病。其中血友病A的发病率大约是血友病B的4倍[2
如此庞大的临床需求造就了巨大的重组凝血因子市场。2015年时,该市场规模就达到了78.54亿美元,成为了各大药企的必争之地3再生元Intellia的合作,让这两位研发实力强劲的公司一同加入到了这场“竞赛”之中。
根据Intellia发布的公告显示,再生元不仅能获得联合开发的血友病A、B的药品权益,还能获得基于CRISPR/CAS9的体内治疗靶点开发产品的权益、独立开发和商业化体外基因编辑产品的非独家权益。而Intellia将通过此次合作获得7000万美元的预付款以及3000万美元的额外股权投资4,共计1亿美元。
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该消息一出,Intellia公司的股票应声上涨15%,截至收盘时股价为20.92美元/股,涨幅为19.47%5。可见资本市场对于此次合作是相当看好。
正如前文所提及的,Intellia与再生元的此次合作是在原有合作基础上进一步扩大,两家公司曾在2016年4月达成了为期6年的战略合作关系。据悉,当时正处于IPO状态的Intellia从这项为期6年的合作中获得了7500万美元以及至多5000万美元的股权融资[6,而再生元从中获得了CRISPR这项创新技术的领跑地位7
药时代专栏作家曾撰写过一篇文章,详尽地描述了再生元的战略布局。您可点击阅读《Fiona Yu专栏 | 在埃博拉中先拔头筹的再生元,能否在新冠中再下一城?》
 
梅开二度!生物制药巨头再生元与基因编辑新贵Intellia再次联手,共同研制血友病药物
这位后起之秀借助与再生元的合作,成为后者在基因编辑项目的“合伙人”,并加大了IPO力度。2016年5月11日,Intellia发布公告称,该公司已在2016年5月6日于纳斯达克全球上市,并将发行6900000股股票,发行价为18美元/股8。而此时,距离这家公司成立不过2年时间。
 
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如果你惊讶于这家公司的IPO速度,那你可能需要了解一下这家公司的发展历史了!
Intellia于2014年5月在美国特拉华州成立,值得一提的是,基因编辑领域先驱、遗传学家Jennifer Doudna是Intellia的联合创始人以及科学顾问9。凭借IntelliaCRISPR/Cas9的强劲实力,其在2014年11月获得Atlas Venture诺华Novartis)的1500万美元A轮融资10,这对于一个刚成立数月的公司而言,不可谓不是一笔巨额投资。
或许是诺华看到了这位 “新人”的实力,诺华于2015年1月与Intellia签订了长达5年的研发合作计划[11,希望凭借CRISPR/Cas9技术加速CAR-T疗法以及HSC(造血干细胞)疗法的体外开发。
 
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顶尖的技术、过硬的实力以及与制药巨头的合作,让这位问世不过1年多的公司在2015年9月再次迎来了一轮资本投资。该轮价值7000万美元的融资是由OrbiMed牵头,以及数家知名投资机构共同参与。值得我们注意的是,创始投资人Atlas Venture 和诺华也参与了此次融资12,可见这两家对于Intelia的看好程度!
在获得了共计8500万美元的融资后,这位新秀在2016年5月正式登陆了纳斯达克,敲响了上市的钟声。
从整个上市过程来看,这位后起之秀走得可谓顺风顺水。但后续发展是否如同它的上市过程一般顺利?让我们来看一下它2019年的年度财报吧!
根据2020年2月27日披露的2019年第四季度及全年财报显示,虽然2019年第四季度Intellia净亏损2380万美元,现金、股票等资产从2018年的3.141亿美元减少至2.845亿美元13,但Intellia的研发之路却走得相当平稳。
Intellia将在2020年上半年完成遗传性血管性水肿HAE)候选药物开发。此外,Intellia有望于2020年中期向FDA递交NTLA-2001的IND申请,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性,并于2020年下半年完成首批患者给药。在急性髓细胞白血病AML)领域,Intellia也有所进展,Intellia预备于2021年递交NTLA-5001的IND申请13
从现有的计划来看,Intellia的药物管线正在逐步丰盈,药物开发正在稳健地进行中。下图为其2020年6月1日更新的药物管线14
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期待Intellia能在不久的将来能为我们带来更多、更优的治疗方案!药时代将密切关注、及时报道!

参考资料

 
1、https://baike.baidu.com/item/%E8%A1%80%E5%8F%8B%E7%97%85/102249?fr=aladdin

2、https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html

3、https://med.sina.com/article_detail_103_1_57172.html

4、https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/regeneron-and-intellia-therapeutics-expand-collaboration-develop

5、http://stockpage.10jqka.com.cn/NTLA/

6、https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/regeneron-and-intellia-therapeutics-announce-collaboration

7、https://mp.weixin.qq.com/s/KnfeZTG7oVxoVyOjl5KK2g

8、https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-announces-closing-initial-public-offering

9、https://www.360zhyx.com/home-research-index-rid-64386.shtml

10、https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-announces-15-million-funding-develop

11、https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-novartis-form-collaboration-develop-new

12、https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-secures-70-million-series-b-financing

13、https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-announces-fourth-quarter-and-full-year-2

14、https://www.intelliatx.com/pipeline-2/

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