原文始发于微信公众号（药时代）：祝贺！FDA加速批准罗氏的Rozlytrek，第三款“不分组织、不限癌种”疗法

（图片来源：FDA官网）

2019年8月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准罗氏旗下的基因泰克公司开发的Rozlytrek（entrectinib），一种针对具有特定的遗传缺陷的成人和青少年癌症患者的新疗法，这些患者携带神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合，目前尚无有效的治疗方法。

“我们正处于癌症治疗创新的令人激动的时代，不分组织、不限瘤种的疗法相继被成功开发，有望变革癌症治疗。”FDA代理局长Ned Sharpless博士表示：“我们正在继续推进生物标志物的开发，以引领药物发现和更有精准的药物传递。利用FDA的快速审查通道，包括突破性疗法认定和加速审批程序，支持精准肿瘤药物开发方面的创新，为癌症患者开发靶向性更强、更有效的疗法是我们长期以来的目标。基于我们对疾病的底层生物学的理解，我们继续致力于推动肿瘤治疗和覆盖多种疾病类型的更有针对性的创新疗法。”

这是FDA第三次批准不分组织、不分瘤种的癌症疗法。该批准标志着这一新药开发领域的新范例。FDA于2018年发布了相关政策。2017年5月23日，FDA批准了美国默沙东公司研发的Keytruda（pembrolizumab），针对微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）的肿瘤。2018年11月28日，FDA批准Loxo Oncology公司研发的用于NTRK基因融合肿瘤的larotrectinib，这是首个获批的不分瘤种、不分组织的小分子药物。

“FDA主要基于成人临床试验的疗效结果，也批准了该药物用于12岁及以上儿童患者，他们的肿瘤携带NTRK融合。FDA继续鼓励将青少年纳入临床试验。传统上，儿童人群中新的抗癌药物的临床开发直到面向成人患者的开发非常成熟了才开始，通常直到成人适应症获批之后才开始，”美国FDA药物评估和研究中心的FDA肿瘤学卓越中心主任、血液学和肿瘤学产品代理主任Richard Pazdur博士评论道。“Rozlytrek的临床研究在30名儿童患者中证实了来自成人的疗效数据，安全性则在30位青少年患者中得到确认。”

Rozlytrek针对NTRK融合阳性患者的疗效结果（来源：esmo.org）

有54名携带NTRK融合阳性肿瘤的成年患者参加的四个临床试验对Rozlytrek的疗效进行了研究。肿瘤显著缩小（总体反应率）的患者比例为57％，7.4％的患者肿瘤完全消失。在31例肿瘤缩小的患者中，61％的肿瘤缩小持续9个月或更长时间。最常见的癌症部位是肺、唾液腺、乳腺、甲状腺和结肠/直肠。

（图片来源：Wikipedia）

Rozlytrek也被批准用于治疗ROS1基因突变阳性的非小细胞癌成人患者，其肿瘤已经扩散到身体的其它部位。临床试验研究了51名患有ROS1阳性肺癌的成年人。总体反应率为78％，其中5.9％的患者的癌症完全消失。在40例肿瘤缩小的患者中，55％的肿瘤缩小持续12个月或更长时间。

Rozlytrek被授予加速批准。该批准要求申办方向FDA提供额外的数据。此外，Rozlytrek也获得了优先审评资格、突破性疗法认定、孤儿药认定。

2019年6月18日。世界制药巨擘罗氏制药宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准其Rozlytrek®（entrectinib）用于治疗患有神经营养性酪氨酸受体激酶融合阳性、晚期复发性实体瘤的成人和儿童患者。

不限肿瘤原发位置！罗氏个体化药物Rozlytrek在日获批开先河

新篇章！又一“广谱”抗癌药获批！祝贺罗氏！Rozlytrek将造福更多患者！

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参考资料：

FDA approves third oncology drug that targets a key genetic driver of cancer, rather than a specific type of tumor
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祝贺！FDA加速批准罗氏的Rozlytrek，第三款“不分组织、不限癌种”疗法