原文始发于微信公众号（药时代）：吉利德的NASH新药研发征途

吉利德的NASH新药研发征途

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非酒精性脂肪性肝炎（ NASH）是一种慢性肝脏疾病，其特点是肝内会出现脂肪积聚、炎症和肝细胞损伤，可造成瘢痕或纤维化，最终导致肝硬化或肝癌。NASH在肥胖和2型糖尿病患者中更为常见。目前，已获批的针对NASH的治疗方法极为有限。

药时代关注全球NASH新药研发许久，已发布几十篇文章，并成功举办了“2019年NASH新药研发专题研讨会”。今天，我们聚焦吉利德在NASH新药研发方面的努力。

作为一家著名的制药公司，吉利德科学公司一直致力于NASH新药的研发，通过合作进一步推动研究NASH创新疗法。

吉利德的NASH新药研发征途

四月中旬，吉利德科学与诺和诺德宣布，双方计划合作开展一项临床试验，将各自在研的化合物联用以治疗NASH。拟进行的临床试验将为概念验证性研究，研究人员将把诺和诺德的semaglutide（GLP-1）以及吉利德的cilofexor（FXR激动剂）和firsocostat（ACC抑制剂）联用，治疗NASH。两家公司还将探索在临床前实验方面进行合作的可能性，以增进对这种疾病的了解。

吉利德的NASH新药研发征途

同在四月中旬，吉利德还宣布了与一家名为insitro的生物技术公司达成战略合作，共同为患者开发针对NASH的疗法。在为期三年的合作中，insitro的独创平台将被用来构建NASH疾病模型，发现影响疾病的临床进展和恢复的靶点。吉利德将可以从这一合作中选择最多5个靶点，并负责针对这些靶点进行化学合成和研发工作。

吉利德的NASH新药研发征途

John McHutchison 博士

吉利德科学公司首席科学官兼研发负责人John McHutchison博士表示：“吉利德致力于为NASH患者，尤其是有着巨大未被满足的需求的进展性肝纤维化患者研发创新疗法。”

吉利德的NASH新药研发征途

新药研发是一条万里长征，征途上充满了危险、风险；新药研发是一次西游记，你需要打败大大小小的妖魔鬼怪，才能成功抵达。吉利德的NASH新药求索之路也是曲曲折折。

2019年4月25日，公司官网发布“Gilead Announces Topline Data From Phase 3 STELLAR-3 Study of Selonsertib in Bridging Fibrosis (F3) Due to Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH)”。

吉利德的NASH新药研发征途

继STELLAR-4之后，STELLAR-3也未达到主要终点。

作为一项3期随机，双盲，安慰剂对照研究，STELLAR-3用于评估selonsertib的安全性和有效性。Selonsertib是一种凋亡信号调节激酶1（ASK1）抑制剂，用于NASH导致的桥接纤维化（F3）患者的在研药物，每日口服一次。STELLAR-3未达到预先指定的第48周主要终点，即纤维化组织学改善≥1级而NASH无恶化。

治疗48周后，在802名入选和给药患者中，9.3％接受selonsertib 18 mg治疗的患者（p = 0.42）和12.1％接受selonsertib 6 mg治疗的患者（p = 0.93）在纤维化方面取得了根据NASH临床研究网络（CRN）分类≥1级的改善，NASH没有恶化，安慰剂组为13.2％。Selonsertib的耐受性良好，安全性结果与之前的研究结果一致。

“我们真心希望STELLAR项目有不同的结果，我们将继续致力于为患有NASH的晚期纤维化患者开发高效疗法。我们正在积极研究STELLAR数据，并将与PathAI和insitro等外部合作伙伴合作，进一步了解这一复杂疾病，并推进我们的开发计划。我们感谢参与STELLAR项目的患者及其医生为这些努力做出贡献，“ John McHutchison医学博士表示。“我们相信，对NASH的有效治疗最终将需要靶向该疾病发病机制的不同途径的组合方法。在这方面，我们期待着针对NASH导致的晚期纤维化患者的selonsertib、cilofexor和firsocostat组合疗法的2期试验ATLAS的数据，这些数据将于今年晚些时候推出。”

吉利德现在将与数据监测委员会和研究人员合作，以符合每位患者最佳利益为宗旨对STELLAR-3研究做出结论和决定。

药时代向投身于NASH新药研发伟大事业的吉利德团队致敬，将继续密切关注，跟踪报道。