生物科技

原创作品

2025生物科技生死线：39%企业一年内或将断粮

安永（EY）最新发布的《2025超越国界生物科技报告》揭示了一个令人警醒的趋势：越来越多的生物科技企业正面临严峻的资金压力，其中近四成公司预计在未来12个月内可能耗尽现金流。报告指…

2025年6月19日
8380
未分类

液体活检：小公司和大巨头激战的新兴领域

⬆️ 欢迎参加2020中国NASH大会！本文转自：新药前沿近年来，随着癌症领域包括药物治疗、诊断和基础研究等整体的蓬勃发展，越来越多的公司正在开发用于该领域的血液测试。在该领域…

2020年9月5日
1.8K0

**ProKidney细胞疗法rilparencel临床数据亮眼，股价飙升515%**
2025年7月11日
分享到:

：**
7月8日，ProKidney公司公布了其核心细胞疗法产品rilparencel在2期临床试验REGEN-007研究中的积极初步结果，该研究评估了此疗法在慢性肾病（CKD）合并糖尿病患者中的疗效。研究结果显示，在两个不同给药组中，其中一组患者的肾功能下降速度出现了统计学显著且具有临床意义的改善，公司股价因此飙升了515%。

Rilparencel是一款自体细胞疗法，通过从患者的活检样本中提取细胞来制备，之后这些细胞被注射回患者的肾脏中，能够嵌合到受损组织中并恢复器官的功能。在REGEN-007研究中，患者被随机分为两组，第1组患者在三个月内接受了两次rilparencel注射，而第2组最初仅接受一次治疗，只有当他们出现持续性的肾功能下降时才会接受第二次注射。

研究预设的主要终点是肾小球滤过率eGFR斜率的变化，即注射前与最后一次注射后的肾功能下降趋势对比。研究数据显示，第1组患者的年度eGFR斜率改善了78%，结果在统计学上显著，并具有临床意义。相比之下，第2组患者的年度eGFR下降率改善了50%，尽管未达到统计学显著水平，但存在剂量反应的迹象。

ProKidney计划在2025年美国肾脏病学会（ASN）年会“肾脏周”期间公布REGEN-007研究的完整数据，并计划在今年夏季与FDA举行会议，确认在正在进行的3期PROACT 1研究中，是否可以将eGFR斜率作为主要替代终点。
**FDA首次公开202张完整回复函，揭示药品被拒原因**
2025年7月11日
分享到:

：**
2025年7月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）首次公开了2020至2024年间发出的202张完整回复函（CRL），为公众提供了药品被拒原因的详细信息。这些CRL涉及多种药物，包括改良药、生物类似药和创新药。

其中，诺华的PCSK9 siRNA疗法因生产问题在2020年收到CRL，后于2022年获批。Immunomedics的Trop2 ADC新药也因生产问题被拒。百奥泰的贝伐珠单抗类似药因血清样本生物分析方法验证未达标准，导致PK数据不足以支持相似性证明而收到CRL。康方生物的PD-1抗体因临床治疗方案变化和无法证明临床优势被拒。Checkpoint Therapeutics的PD-L1抗体则因生产缺陷收到CRL。

此次CRL的公开，为医药行业提供了宝贵的信息，有助于企业了解FDA的审批标准，避免类似问题，提高药品研发的成功率。
【研发进展】Marengo Therapeutics：双特异性T细胞激活剂Invikafusp Alfa在抗肿瘤治疗中展现潜力
2025年7月10日
分享到:

：**
在2025年ESMO胃肠道肿瘤大会上，Marengo Therapeutics公司公布了其双特异性T细胞激动剂Invikafusp Alfa（STAR0602）的临床数据更新。Invikafusp Alfa是一款特异性双重激活Vβ6/10 T细胞亚群的双功能抗体融合蛋白，由Vβ6 TCR结合Fab区和野生型IL-2组成，其Fc区段经过突变以失活Fc功能。该药物通过直接TCR激活和IL-2激活两个信号途径，精准激活Vβ6/Vβ10 T细胞亚群，从而发挥抗肿瘤作用。

在1/2期STARt-001试验中，Invikafusp Alfa单药治疗在晚期、富含抗原的胃肠道肿瘤患者中显示出抗肿瘤活性，包括对PD-(L)1疗法耐药或未经治疗的患者。安全性方面，大多数治疗相关不良事件（TRAEs）为短暂的、低级别的，未报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征或治疗相关死亡。在最佳生物剂量范围内接受治疗的患者中，87.0%出现了任何级别的细胞因子释放综合征（CRS），主要为1级或2级。

有效性数据显示，在肿瘤突变负荷高（TMB-H）胃肠道肿瘤患者中，客观缓解率（ORR）为23.5%，疾病控制率为63%。在TMB-H转移性结直肠癌（mCRC）患者中，ORR为25%。在微卫星高度不稳定（MSI-H）胃肠道肿瘤患者中，ORR为33.3%。此外，Vβ6 T细胞在血液和肿瘤内的扩增显著，CD3、CD8和CD4阳性T细胞也观察到增加。

目前，Invikafusp Alfa正在进行2期剂量扩展队列研究，并与吉利德合作开展与TROP2 ADC（Sacituzumab Govitecan）的联合试验。
【研发进展】圣域生物PARG抑制剂SYN608片IND获批，开启抗肿瘤新药临床试验
2025年7月10日
分享到:

：**
圣域生物自主研发的1类创新药物SYN608片临床试验申请（IND）已正式获得国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）批准，用于治疗晚期实体瘤。此前，SYN608片已于今年5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可。

SYN608是圣域生物拥有完全自主知识产权的创新小分子化合物，是一种新型强效、高选择性的PARG（聚ADP核糖水解酶）抑制剂。PARG在DNA损伤修复过程中发挥关键作用，SYN608通过抑制PARG，特异性诱导具有同源重组修复缺陷（HRD）特征的肿瘤细胞死亡，有望为肿瘤患者，尤其是对现有疗法如PARP抑制剂不敏感的患者，带来全新的治疗希望。

此次获批的临床试验是一项首次在人体中开展的开放、单臂、剂量递增的I期临床试验，旨在评估SYN608片在晚期实体瘤受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。目前，国内外尚未有同靶点药物获批上市，SYN608的研发处于国际领先地位。

圣域生物联合创始人兼CEO刘颂博士表示，SYN608片获得美国FDA和中国CDE的临床试验许可，是对其创新价值和全球开发策略的强力印证。中国IND的获批意义重大，意味着能将这一潜力疗法更快带给中国患者。公司将全力加速推进中国患者的临床入组进程，深入探索SYN608在合成致死抗肿瘤领域的巨大潜力，力争为肿瘤患者带来突破性的治疗选择。
【研发进展】国产1类新药昂伟达®获批上市，为ED患者带来新选择
2025年7月10日
分享到:

：**
2025年7月8日，由苏州旺山旺水生物医药股份有限公司与中国科学院上海药物研究所等单位合作研发的1类新药昂伟达®（通用名：盐酸司美那非片，研发代号：TPN171）获得国家药品监督管理局批准上市，用于治疗勃起功能障碍（ED）。

昂伟达®是一种具有高活性、高选择性的磷酸二酯酶5（PDE5）抑制剂，其独特的化学结构使其在疗效和安全性方面均表现出色。非临床研究结果显示，昂伟达®对PDE5的抑制作用强，IC50值仅为0.62 nM，能显著增强实验动物的阴茎勃起功能。III期临床试验进一步证实了其卓越的临床疗效，患者按需服用2.5、5、10 mg昂伟达®后，阴茎插入阴道成功率分别高达88.67%、90.33%、92.02%，性交成功率分别高达70.52%、72.09%、74.65%，勃起功能专项评分（IIEF-EF）分别提高至25.7、25.6、26.1分，接近正常水平。

在安全性方面，昂伟达®同样表现优异。临床不良反应发生率低于同靶点已上市药物，常见不良反应如头痛、消化不良的发生率较低，且未发生视觉异常、背痛及肌肉痛等不良反应。此外，昂伟达®对PDE其他亚型的抑制作用弱，从而减少与之相关的不良反应。昂伟达®起效快，口服30分钟内即可发挥作用，药效持续时间长达8至11小时，且与适量含酒精饮品同服时药效不受影响，适用人群广泛，包括老年人以及轻中度肝损害和轻中重度肾损害患者等特殊人群。

昂伟达®的获批上市，为ED患者提供了更好的治疗选择，有望改善患者的生活质量。

公众号

返回顶部

生物科技

2025生物科技生死线：39%企业一年内或将断粮

液体活检：小公司和大巨头激战的新兴领域