生物标志物

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药明直播间 | 生物分析系列(二)：生物标志物——新药研发漫漫征途中的指南针

药物开发成本高昂，失败率也居高不下，是新药研发的挑战所在。药物对于机体各个组织的毒性各不相同，怎样才能促进好的药物开发，降低失败风险？用什么样的手段让药物在动物身上表现出的毒性，而…

2020年4月17日

全球第八款siRNA药物获批
2025年11月26日
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2025年11月18日，Arrowhead Pharmaceuticals发布公告，宣布美国FDA批准研发的Plozasiran（普乐司兰钠）上市，成为全球第八款siRNA药物，专用于治疗罕见病家族性乳糜微粒血症（FCS）。该药物通过靶向降解ApoC-III mRNA实现强效降脂，每季度皮下注射一次即可维持疗效，为FCS患者提供突破性治疗方案。
技术突破
创新机制：Plozasiran采用专有TRiM™平台，通过GalNAc配体精准递送siRNA至肝脏，使血清甘油三酯中位数降低80%，疗效显著优于传统疗法。
长效优势：相较于需频繁注射的蛋白类药物，其3个月一次的给药周期大幅提升患者依从性，皮下注射设计支持家庭自主用药。
安全验证：关键Ⅲ期试验显示，治疗组未出现严重不良反应，且无免疫原性报告，12个月随访数据证实长期安全性。
临床价值
FCS患者因遗传缺陷导致甘油三酯水平超880mg/dL，传统治疗依赖极端低脂饮食（每日≤20g脂肪）。Plozasiran的获批使这类患者首次获得药物干预手段，胰腺炎等并发症风险预计降低70%。FDA此前已授予其快速通道、突破性疗法和孤儿药三重认定，凸显临床需求迫切性。
行业影响
市场格局：继Inclisiran后，Plozasiran成为第二款降脂siRNA药物，其成功推动ANGPTL3、Lp(a)等新靶点研发，目前全球至少6款同类药物进入临床。
技术迭代：该药物采用硫代磷酸酯等7项化学修饰，半衰期延长至3-4小时，为核酸药物递送技术提供新范式。
经济效应：分析师预测其年治疗费用将控制在3-5万美元，较基因疗法更具可及性，2030年销售额或达12亿美元。
随着Plozasiran上市，siRNA药物已覆盖神经病变、血友病等8大领域，标志着RNA干扰技术正式进入慢性病治疗主流赛道。Arrowhead公司同步推进的NASH（非酒精性脂肪肝炎）适应症研究，将进一步拓展代谢疾病治疗边界。
礼来启动全球首款小分子GLP-1受体激动剂Orforglipron针对心血管疾病的大规模三期临床试验
2025年11月24日
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2025年11月21日，礼来制药宣布启动全球首款小分子GLP-1受体激动剂Orforglipron针对心血管疾病的大规模三期临床试验ATTAIN-Outcomes。这项具有里程碑意义的研究计划纳入7140例动脉粥样硬化（ASCVD）和/或慢性肾脏病（CKD）患者，通过五年随访验证其对主要不良心血管事件（MACE）的预防效果，预计2031年完成数据收集。
核心突破
多适应症布局：Orforglipron已累计启动13项三期临床，覆盖糖尿病、肥胖、睡眠呼吸暂停等8大领域，此次心血管试验为规模最大、随访周期最长的关键研究
技术优势：作为口服小分子药物，其生产成本较注射型多肽GLP-1降低50%以上，且日服一次的设计显著提升患者依从性
差异化定位：虽减重效果略逊于替尔泊肽，但在慢性病管理领域展现独特潜力，尤其适合需长期用药的心肾共病患者
行业影响
礼来研发负责人透露，该试验设计采用”心血管事件+肾功能恶化”复合终点，由梅奥诊所心血管专家领衔的独立委员会监督。若成功，或将重塑GLP-1药物市场格局——目前全球约3.2亿ASCVD患者中，仅15%接受GLP-1治疗，口服剂型有望将渗透率提升至40%以上。
未来展望
分析师指出，Orforglipron的定价策略可能较现有GLP-1注射剂低30%-40%，配合医保覆盖，2030年销售额或突破80亿美元。其成功将推动小分子代谢药物研发热潮，目前已有辉瑞、诺华等6家药企跟进同类管线。礼来同步布局的骨关节炎、外周动脉疾病等适应症，进一步拓展了代谢药物的治疗边界。
2025年中国科学院院士、中国工程院院士增选结果正式揭晓！
2025年11月21日
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【药时代 2025年11月21日讯】今日上午，备受关注的2025年两院院士增选结果在北京同步揭晓。中国科学院、中国工程院分别发布公报：本年度共新增院士144人，其中中国科学院院士73人、中国工程院院士71人；女性科学家占13席，比例再创新高。外籍院士方面，中国科学院新增27人，中国工程院新增24人。至此，中国科学院院士总数达908人，外籍院士173人；中国工程院院士总数突破千人，达1002人，外籍院士148人。新一轮学术“国家队”阵容亮相，标志着我国高端科研人才梯队再上层楼。

生命科学和医学领域成为今年增选的最大亮点。中国科学院“生命科学和医学学部”新当选院士13人，平均年龄52.6岁，最年轻的45岁；中国工程院“医药卫生学部”新当选院士8人，平均年龄55.2岁。他们分别在肿瘤免疫、脑科学、基因治疗、创新药物、疫苗工程等前沿方向做出系统性、原创性贡献，其中3位女科学家的入选引发学界热议。

生命科学和医学学部方面，浙江大学医学院附属邵逸夫医院蔡秀军（61岁）聚焦微创与智慧医学；北京大学邓宏魁（61岁）深耕干细胞与再生医学；上海交通大学医学院附属仁济医院房静远（63岁）专注胃肠癌防治；中国科学院遗传发育所傅向东（55岁）研究植物遗传学；中科院水生所何舜平（62岁）从事鱼类系统演化；浙江大学胡海岚（51岁，女）解析情绪与社会行为的脑机制；中科院植物所马克平（66岁）致力生物多样性保护；北京大学瞿礼嘉（57岁）探索植物生殖生物学；北京天坛医院王拥军（62岁）主攻脑血管病；中山大学肿瘤防治中心曾木圣（57岁）研究EB病毒致癌机制；复旦大学附属中山医院周俭（57岁）聚焦肝胆肿瘤；中科院生物物理所朱冰（53岁）研究表观遗传学；北京协和医院朱兰（60岁，女）专注妇科临床医学。

医药卫生学部方面，新疆医科大学阿吉艾克拜尔·艾萨（59岁）推动民族药现代化；中国医学科学院血液病医院程涛（62岁）引领血液学基础与临床；军事科学院高月（62岁，女）专长药物毒理学；北京大学肿瘤医院季加孚（66岁）深耕胃癌外科；中国疾控中心王健伟（57岁）聚焦传染病防控；北京同仁医院王宁利（68岁）致力眼科青光眼研究；中山大学附属肿瘤医院徐瑞华（58岁）推进肿瘤内科治疗；中国医学科学院药物研究所庚石山（63岁）专注天然药物化学。

“更年轻、更交叉、更国际化”是本次增选的显著标签。记者了解到，73位中科院新院士中，60岁以下占比92%，交叉学科背景者占四成；工程院71位新院士里，近半数承担过国家重大科技任务，企业一线工程师比例首次突破30%。外籍院士方面，来自21个国家，其中“一带一路”沿线国家学者占35%，美国科学院、英国皇家学会、德国国家工程院等顶尖机构现任会士超过半数，国际学术影响力进一步提升。

“院士制度不仅是荣誉，更是责任。”中国科学院学部工作局负责人在发布会上表示，下一步将深化院士制度改革，完善“能进能出”动态机制，推动院士向国家重大需求、基础前沿和关键核心技术领域集聚。中国工程院则透露，将启动“院士企业行”第二季，计划3年内组织千名院士对接万家制造企业，加速科技成果转化。

随着名单公布，多地高校、科研院所已迅速掀起“院士热潮”。复旦大学、中山大学、中国医学科学院等第一时间贴出红色喜报，新当选院士的实验室门口排起合影长龙。社交媒体上，“#2025两院院士增选#”话题阅读量半天突破3.2亿，网友点赞“大国脊梁再壮大”。接下来，两院将为新院士颁发证书并举行宣誓仪式，预计12月初召开全体院士大会，审议《院士章程》修订草案，为2026年增选工作奠定基础。
辉瑞闪电完成对Metsera的收购，GLP-1三箭齐发引爆减肥大战
2025年11月15日
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2025年11月14日22时50分，辉瑞制药（NYSE: PFE）宣布完成对Metsera, Inc.（NASDAQ: MTSR）的全资收购，交易金额未披露。这家专注于肥胖症与心血管代谢疾病的临床阶段生物制药公司正式并入辉瑞全球体系，成为其内科事业部的新增长引擎。
辉瑞董事长兼首席执行官艾伯乐在内部邮件中表示：“这不是一次简单的资产并购，而是把研发火力锁定在未来十年最具爆发力的治疗领域。”根据协议，辉瑞将接管Metsera全部管线，包括即将进入Ⅲ期的每周/每月GLP-1受体激动剂MET-097i、处于Ⅰ期的每月胰淀素类似物MET-233i及其口服GLP-1项目，并加速推动临床前营养刺激激素组合。
辉瑞中国方面透露，整合团队已在上海成立过渡办公室，计划明年启动亚洲多中心试验，把减重适应症的中国人群数据纳入全球申报包。行业分析指出，此次收购使辉瑞一夜之间拥有与诺和诺德、礼来抗衡的GLP-1梯队，并具备“注射+口服+组合”立体化产品线，有望重塑全球肥胖症治疗格局。
开拓药业完成新股发行
2025年11月13日
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2025年11月13日，开拓药业（股票代码：9939.HK）宣布成功完成3048万新股发行，募资5000万港元。此次融资由苏州元禾控股全资子公司华圆管理咨询（香港）有限公司全额认购，标志着这家专注于创新药物研发的生物医药企业年内第二次成功获得资本市场青睐。值得关注的是，完成注资后，元禾控股将成为开拓药业第二大股东，进一步巩固双方长期战略合作关系。
此次融资资金将重点用于推进公司核心临床项目，特别是加速KX-826三期临床试验的完成。KX-826作为开拓药业自主研发的皮科创新药物，其临床进展对公司”三驾马车”战略转型具有关键意义。除药物研发外，公司还布局了美白创新原料研发和功能性化妆品销售业务，形成创新药物、化妆品原料和终端产品的多元化业务矩阵。
值得注意的是，元禾控股与开拓药业的合作渊源颇深。其旗下另一全资子公司苏州工业园区原点创业投资有限公司，曾是开拓药业创立时的天使投资人。此次再度注资，不仅体现了国资平台对本土创新药企的持续支持，更彰显了对开拓药业商业模式转型前景的认可。
开拓药业创始人童友之博士表示，公司正处于战略转型的关键阶段。随着KX-826三期临床接近完成、化妆品原料研发取得突破，以及功能性化妆品销售持续增长，”三驾马车”战略已初见成效。元禾控股负责人则强调，将持续支持园区内创新企业的发展，助力企业跨越不同成长阶段。
作为2009年成立的创新药企，开拓药业始终专注于first-in-class和best-in-class药物的研发。公司以皮科和肿瘤领域为核心，构建了包含5个临床阶段产品的多元化管线，并前瞻性布局小分子药和生物药。2020年港股上市后，公司加速向大健康领域拓展，目前已拥有超百项全球专利。
业内分析认为，此次融资不仅为开拓药业提供了关键的发展资金，更通过引入战略股东强化了公司的资源整合能力。在创新药研发投入持续加大的背景下，这种”产业资本+创新药企”的合作模式，或将为行业发展提供新的参考范式。

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