对于高风险血液系统恶性肿瘤患者，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治愈的希望所在。然而，正如FDA生物制品评估与研究中心代理主任Karim Mikhail所言：“慢性移植物抗宿主病（GVHD）长期以来一直是最令人恐惧且最难预防的并发症之一。”
传统移植的困境在于：移植的供体免疫细胞在攻击癌细胞的同时，也可能攻击患者自身健康组织。治疗癌症只是挑战的一部分，避免慢性GVHD对长期生存结局同样重要。这道横亘在移植医生面前数十年的难题，正是Tregzi试图解答的命题。
Tregzi的设计思路是从HLA高度匹配的供者外周血中，精确分离纯化出三种细胞组分：造血干细胞和祖细胞（HSPCs）负责重建血液与免疫系统；调节性T细胞（Treg）负责抑制免疫过度攻击、维持免疫耐受；常规T细胞（Tcon）则承担抗感染和移植物抗白血病（GVL）效应。
三种组分依序输注。其核心逻辑在于：在保留移植物抗白血病效应的前提下，通过Treg细胞的精准调控，从源头降低慢性GVHD的发生风险。
支撑此次获批的PRECISION-T III期研究，纳入了187名急性白血病或骨髓增生异常综合征患者。
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主要终点无慢性GVHD生存期（cGFS）：Tregzi组为78%，传统移植组仅为38%（HR 0.26；p<0.00001）。中位cGFS在Tregzi组尚未达到，而对照组仅为7.3个月。
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慢性GVHD发生率：Tregzi组仅13%，对照组高达44%（HR 0.19；p<0.00002）。
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总生存率（OS）：Tregzi组94%，对照组为83%。
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非复发死亡率（NRM）：Tregzi组3%，对照组13%。
Tregzi组患者实现无慢性GVHD生存的可能性是传统移植的两倍。接受Tregzi治疗的患者100%在输注后4周内实现中性粒细胞恢复。这意味着患者不仅活得更久，而且活得更好，摆脱了慢性GVHD这一长期折磨的阴影。
Orca Bio为这款产品的商业化已做了充分准备。通过最近两轮融资获得2.5亿美元新股权资本，并获得了硅谷银行高达1亿美元的信贷额度。Tregzi的获批不仅验证了Orca Bio的高精度细胞工程平台，也为整个细胞治疗行业提供了重要启示。
当然，Tregzi的长期随访数据、真实世界表现、以及是否能在更广泛的血液肿瘤类型中复制这一成功，仍有待时间检验。药时代会持续关注。
参考资料：
1.https://orcabio.com/orca-bios-tregzi-receives-u-s-fda-approval-as-first-and-only-precision-engineered-cell-therapy-for-allogeneic-transplant-in-adults-with-hematological-malignanciesorca-bio-adds-east/
2.其他公开信息
本篇文章来源于微信公众号: 药时代
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