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2026年4月23日，美国FDA加速批准了再生元开发的创新基因疗法Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）上市。该疗法是全球首款针对OTOF相关听力损失的AAV载体基因疗法，同时也是再生元首个获得批准的基因疗法。

来源：再生元官网

值得一提的是，Otarmeni还是首个通过FDA“局长国家优先审评券试点项目”（CNPV）批准的基因疗法，提交BLA申请到获批仅用时61天，也是第二个通过CNPV获批的新分子实体，意义重大。

在适应症方面，Otarmeni专门用于治疗因OTOF（Otoferlin，耳铁蛋白）基因双等位基因致病变异所引发的重度至极重度感觉神经性耳聋（任何频率>90 dB HL）的儿童及成人患者。OTOF基因编码的耳铁蛋白在内耳毛细胞中发挥关键作用，负责将声音信号转化为神经冲动并传递至听觉神经。一旦该基因发生突变，尽管患者的耳部物理结构保持完整，大脑却无法接收到内耳传来的声音信号。

在Otarmeni问世之前，针对这类OTOF相关的遗传性耳聋，医学界尚无任何能够改变疾病进程的药物。患者唯一的选择是植入人工耳蜗，然而这种方法无法完全还原自然的听力感受。更严峻的是，由疾病导致的听觉剥夺常使患儿错过语言发育的黄金窗口期，从而面临终身的言语及认知发育迟缓。Otarmeni的出现为这一长期空白提供了根本性的解决方案。

作为一种基于双腺相关病毒（AAV1）载体的基因疗法，Otarmeni通过一次性的微创手术给药。在全身麻醉下，采用类似于人工耳蜗植入的手术路径，进行内耳注射，将功能正常的OTOF基因精准递送至内耳毛细胞中，从而原位恢复耳铁蛋白的表达并重建听觉信号传导。

FDA此次批准主要基于名为CHORD的临床试验结果，研究人员评估了24名年龄在10个月至16岁之间的儿童患者。在20名可评估疗效的患者中，高达80%（16名）的患者在治疗24周内听力得到了显著改善，达到了≤70dB HL的纯音测听（PTA）阈值（即不再必须依赖人工耳蜗的临床标准）。随着随访时间的延长，42%的患者获得了包括耳语在内的正常听力。

除了听力阈值的改善，患儿在言语感知和语言发育方面也取得了重大突破。部分患儿在无视觉提示的条件下，能够准确识别双音节词汇（如“妈妈”“饼干”），甚至在嘈杂环境中对远处的言语声作出反应。这些功能性的提升直接反映了治疗对真实生活能力的积极影响。

FDA局长Marty Makary医学博士对此高度评价：“今天的批准是遗传性耳聋治疗的一个重要里程碑。通过CNPV试点项目，FDA证明了我们完全有能力在极短时间内，成功且高效地审查诸如新型双载体基因疗法这样极其复杂的申请，加速将救命疗法带给有需要的罕见病患者。”

值得注意的是，再生元还宣布与美国政府达成协议，帮助降低其多款现有及未来具有重大意义的药物的价格，并将在美国免费提供Otarmeni，但患者需应向医生、保险公司咨询治疗时额外产生的费用。作为协议的一部分，再生元公司将根据其他发达国家的药品价格降低美国医疗补助计划（Medicaid）的药品价格，并将未来美国药品的价格与这些发达国家的价格保持一致。

参考资料：

1.https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/otarmenitm-lunsotogene-parvec-cwha-approved-fda-first-and-only

2.其他公开资料

封面图来源：药时代

本篇文章来源于微信公众号: 药时代