有望年销10亿美元的重磅炸弹，再次败给了安慰剂！

同一款药，两次临床折戟，为何一次市值蒸发80亿，另一次波澜不惊？

2026年4月7日，Insmed发布公告，其核心产品、全球首款获批DPP-1抑制剂Brinsupri（brensocatib），针对中重度化脓性汗腺炎（HS）的2b期CEDAR研究宣告失败，两个剂量组均未达到主要及次要疗效终点，公司随即终止该适应症后续开发。

这是继2025年12月无鼻息肉慢性鼻鼻窦炎（CRSsNP）适应症失利后，这款重磅药物在新适应症拓展路上的第二次受挫。

有趣的是，同样是关键临床失败，市场反应却天差地别。此前CRSsNP研究失利曾导致Insmed盘前股价暴跌20%，市值蒸发超80亿美元；而此次HS适应症失败消息落地，公司股价当日基本持平，资本市场并未出现恐慌性抛售。

 

本次失利的CEDAR研究，是一项全球多中心、随机双盲安慰剂对照试验，共纳入214例中重度HS成年患者，按1:1:1比例随机分配至brensocatib 10mg组、40mg组及安慰剂组，每日一次口服给药，疗程16周，主要终点为第16周患者脓肿及炎性结节（AN）总数较基线的变化百分比。

数据读出后，疗效全面不及安慰剂。治疗16周时，10mg剂量组AN总数较基线减少45.5%，40mg高剂量组仅减少40.3%，而安慰剂组降幅高达57.1%，两个治疗组疗效均显著落后于安慰剂，未达到任何预设疗效目标。

Insmed首席医学官Martina Flammer博士挽尊道，HS领域缺乏成熟动物模型，极大增加了临床开发难度，尽管对结果深感遗憾，但本次研究数据仍将为HS领域科研提供参考。

至于此次失利，为何并未激起资本市场的剧烈反应？核心源于brensocatib的“基本盘”足够稳固。

brensocatib最初由阿斯利康研发，2016年Insmed以3000万美元首付款、1.2亿美元里程金拿下全球独家权益，历经近9年研发，于2025年8月获FDA批准上市，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB），成为全球首个针对该疾病的靶向治疗药物，彻底填补了领域内治疗空白。

作为罕见肺部疾病，NCFB患者气道长期处于慢性炎症与损伤状态，临床长期缺乏针对性靶向疗法，存在巨大未被满足的医疗需求。

brensocatib通过抑制DPP-1活性，阻断中性粒细胞丝氨酸蛋白酶活化，抑制炎症介质的释放，从而减轻NCFB中的肺损伤。Insmed近期业绩指引显示，该药2026年销售额有望突破10亿美元，跻身重磅炸弹药物行列，多家行业机构预测其销售峰值有望超过50亿美元，成为公司业绩核心支柱。

对比来看，HS与CRSsNP均属于潜在拓展适应症，尚未产生实际商业价值，而NCFB作为已获批的核心适应症，商业化进程顺利、市场前景明确。投资者的关注点始终聚焦于核心产品的现有价值，而非拓展适应症的短期失利。

小结

目前，国内多家头部企业加速研发，形成紧跟全球的竞争格局。

复星医药口服DPP-1抑制剂XH-S004进展突出，针对NCFB适应症已进入II期临床，COPD适应症处于Ib期临床，此前更以6.45亿美元总交易额将海外权益授权给Expedition，实现国产创新药出海；

海思科自研的HSK31858进度紧随其后，支气管扩张症适应症已进入III期临床，同时获批COPD适应症临床，此前也以最高4.62亿美元总额授权海外权益；

恒瑞医药旗下瑞石生物的RSS0343，同样针对NCFB进入II期临床阶段，靶点选择性与抑制活性表现优异。

这场围绕DPP-1靶点的全球竞赛，已然从单一适应症拓展，转向多适应症、多产品梯队的全面较量，而Insmed的两次临床失利，也为国内同行敲响了警钟：靶点成药性不代表适应症普适性，炎症性疾病病理机制复杂，盲目拓展适应症极易面临临床失败风险。

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本篇文章来源于微信公众号: 药时代