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TRANSFORM和ZUMA-7试验支持二线大B细胞淋巴瘤适应症； -
KarMMa-3和CARTITUDE-4试验探索多发性骨髓瘤一线治疗。
所有提交至FDA的临床试验均证实，CAR-T疗法可诱导持久缓解，临床获益明确。ZUMA-7、TRANSFORM和CARTITUDE-4试验中，深度缓解率与EFS/PFS改善的一致性，以及ZUMA-7和CARTITUDE-4中OS的显著提升，进一步验证了FDA监管决策的科学性。
当前，CAR-T疗法的研发聚焦三大方向：（1）新适应症拓展：现有CD19/BCMA靶点产品探索早期治疗及非肿瘤领域；（2）新靶点开发：针对多靶点、快速生产技术、同种异体“现货型”CAR-T及无需清淋化疗的体内CAR-T；（3）差异化产品：如多抗原靶向、现货型CAR-T、基于病毒载体或脂质纳米颗粒的在体疗法。
CAR-T临床试验设计原则
未来CAR-T疗法的初始批准应优先采用RCT设计，以生存期或可靠的事件时间终点（如OS、PFS）为主要依据。对照组选择需综合考虑：（1）当前标准治疗（含已获批CAR-T产品）；（2）伦理要求；（3）区分治疗效应与疾病自然史、患者期待效应等干扰因素。
通常需证明试验产品较对照组具有优效性。若以等效或非劣效设计替代优效性试验，需向FDA提供充分论证。
加速批准方面，文章中提出需要申办方明确：（1）产品可解决哪些未满足的临床需求（如疗效、安全性或治疗便利性）；（2）仅凭肿瘤诊断本身不足以支持加速批准。
例如，无需等待生产的现货型同种异体CAR-T可能通过减少疾病进展风险和桥接治疗需求，提供显著治疗优势。但加速批准后需通过RCT确证临床获益。
文章还强调了CAR-T疗法在特殊人群的运用，以及长期安全性管理。CBER建议对使用整合型病毒载体的产品进行15年长期随访，以及需对新毒性机制（如免疫效应细胞相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生样综合征）进行深入研究。
此外，鉴于儿童肿瘤领域进展有限，目前仅tisagenlecleucel获批用于B细胞急性淋巴细胞白血病，FDA承诺通过灵活监管加速儿科创新疗法开发。
参考资料：
https://jama.docapi.xyz/journals/jama/fullarticle/2842439?resultClick=1
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