为什么这些药物没获批？FDA首次发布仍在审评中药物的完整回复函

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昨夜（当地时间2025年9月4日），FDA又搞了个大动作——公布了针对那些虽遭初步拒绝但仍在机构审评中的药物的、经过编辑的完整回复函（CRL）。

此次公布是继2025年7月10日FDA首次公开2020至2024年间202封CRL后，在监管透明度方面实施的又一项重要行动。据悉，最新公布的89封CRL涉及近期一些备受关注的拒绝决定，包括Replimune、Capricor Therapeutics、Stealth BioTherapeutics等多家公司的药物。

耶鲁大学医生、美国医生组织（Doctors for America）FDA特别工作组主席Reshma Ramachandran向媒体表示：“这无疑是确保透明度方面历史性的突破。未来FDA是否会提供这些CRL的实时访问权限，值得关注。”

CRL制度源于2008年。当时联邦公告规定，在新药申请（NDA）和仿制药申请（ANDA）中，使用CRL替代原有的”可批准/不可批准”函件，用以向申请人传达本轮审评周期结束且申请在当前状态下暂未获批准的决定。

自实施以来，CRL均直接发送至申请人（制药企业）邮箱。在对外公开时，药企一直自行决定披露CRL的哪些内容，这种做法常常引发大众对其是否对投资者和患者保持完全透明的质疑。例如，FDA专家2015年在《英国医学杂志》上发表的研究发现，CRL实际内容与公司在新闻稿中的描述存在重大差异。

不过，根据Endpoint News核查，最新公布的CRL内容与相关药企的公开披露信息基本一致。Ramachandran认为，CRL的发布以及FDA计划公布更多信件的表态，可能会促使企业在自身沟通中更加透明和诚实。

但FDA的披露行为也引发质疑：若公司反对公布长期被视为专有和机密的信息，是否可能面临法律挑战？自一个月前FDA首次公布202封CRL以来，这个话题持续引发讨论。

哈佛医学院教授Aaron Kesselheim指出：”为什么FDA过去未采取此举？我认为原因包括：担心因无意泄露专有信息被起诉，以及对商业秘密的过度宽松解释——FDA倾向于反射性同意制造商对信息保密的要求，即使这些信息具有极高公共卫生价值且缺乏实际商业价值。”

对此，FDA的回应与之前保持一致，强调在公开发布前会删除CRL中所有保密信息。

在新一批CRL公布后，媒体联系了多家相关药企。大多数企业对FDA提高CRL透明度的举措持中立或支持态度，反对者寥寥。

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参考资料：

1.药时代过往文章

2.https://endpoints.news/fda-for-the-first-time-publishes-drug-rejection-letters-for-ongoing-applications/

3.其他公开资料