【中国首个】随机双盲对照注册临床试验 | 华山医院通用细胞治疗早发性帕金森病启动会正式召开

2025年8月，由国家级神经疾病医学中心复旦大学附属华山医院牵头，与苏州大学附属第二医院联合承办的“中国首个 —— 采用随机双盲对照设计的临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药（XS411注射液）治疗早发性帕金森病注册临床I/II期研究”项目启动会在华山医院会议室正式召开，该金标准临床试验设计采用士泽生物医药（苏州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member）自主研发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药产品（XS411注射液），士泽生物开发的该新药已获中美药监局一次性无发补批准开展注册临床试验。

本次注册临床I+II期试验启动会，士泽生物创始人&CEO李翔博士、复旦大学附属华山医院院长毛颖、中国科学院院士高绍荣、罗氏制药全球高级副总裁沈宏、上海市科委生药中心副主任任大伟、牵头临床中心华山医院PI王坚主任/陈亮主任/张菁主任、联合中心苏州大学附属第二医院刘春风主任等领导及行业专家共同现场出席。

帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是全球第二大神经退行性疾病，我国是全球帕金森病第一大国，帕金森病主要致病原因为中脑黑质区多巴胺能神经元发生了退行性病变和死亡，进而引起震颤、运动迟缓、肢体僵硬、步态异常等运动功能的逐步退化，直至病人死亡。我国65岁以上人群中，帕金森病发病率约为1.7%，预计至2030年，我国帕金森病患者人数将达到500万左右，其中，中国帕金森病存在一定年轻化趋势，早发性帕金森病患者约占10-15%，起病年龄早且病程长，运动并发症早发，给青中年帕金森病患者家庭及社会带来比老年患者更加沉重的负担，现有的传统药物治疗或手术治疗不能再生多巴胺能神经元或解决神经元退行性病变和死亡的问题，尚不能改变帕金森病的疾病发展进程。

本研究聚焦早发性帕金森病患者群体，为全国首个采用国际金标准的随机双盲对照设计，评估士泽生物自主研发的XS411细胞注射液（人异体iPSC来源多巴胺能神经前体细胞）治疗早发性帕金森病的安全性、耐受性及有效性。该疗法通过细胞替代性移植神经再生治疗，有望早日福泽我国及全球广大帕金森病患者！

【中国首个】随机双盲对照注册临床试验 | 华山医院通用细胞治疗早发性帕金森病启动会正式召开

复旦大学附属华山医院毛颖院长在注册临床启动会中表示：

“由士泽生物申报及华山医院牵头的“中国首个随机双盲对照设计的iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗早发性帕金森病注册临床I/II期研究”项目启动正式开展，此刻我们见证的不仅是中国首个iPSC治疗帕金森病随机双盲临床研究的启动，更是再生医学从早期研发迈向临床的关键阶段。

本项注册临床研究属于华山医院2025年度战略性重大项目，期待在王坚、陈亮和张菁教授等领衔的临床团队共同努力下，为帕金森病患者点亮希望之光，为中国神经退行性疾病再生细胞创新疗法攀登世界前沿注入强劲动能！“

中国科学院高绍荣院士在注册临床启动会中表示：

“国家高度重视干细胞治疗发展，特别关注’干细胞技术何时真正惠及患者’。士泽生物团队具有深厚产业化积淀，已在帕金森病、渐冻症、脊髓损伤等管线取得重要进展。本次与华山医院联合，在中国神经疾病临床研究的’制高点’合作开展随机双盲试验，将加速推进干细胞治疗从科研向临床的转化，为中国干细胞治疗领域树立新标杆。”

罗氏全球高级副总裁沈宏在注册临床启动会中表示：

“Roche Accelerator成员企业士泽生物与华山医院牵头启动的中国首项iPSC治疗帕金森病随机双盲临床研究，是突破全球神经疾病治疗困局的重要探索，这项颠覆性创新疗法有望推动解决帕金森病领域未被满足的重大临床需求，期待士泽生物再生神经细胞新药早日惠及全球患者。”

上海市科委生药中心副主任任大伟在启动会中表示：

“士泽生物作为上海市科委支持的创新型生物医药企业及“上海市东方英才”重点企业，有望培育成长为细胞治疗帕金森病细分领域全球领跑者，上海市科委将持续通过政策引导、资源对接临床转化平台赋能，支持士泽生物从研发到产业化全链条发展。

期待 XS411注射液在帕金森病诊疗领域顶级医院—— 我市华山医院领衔的临床研究中取得安全性与有效性的双重验证，早日为帕金森病患者点亮生命曙光！市科委和生药中心将以时不我待的决心，做创新企业的同行者、破壁者、护航者！共同迎接中国原创细胞治疗时代的到来！”

华山医院联合牵头PI陈亮主任在启动会中表示：

“此次与士泽生物联合开展的注册临床研究并列为我院年度两大核心项目，将共同引领功能神经外科“生物治疗与神经调控”的双轨创新方向。“国士无双，福泽千万”——士泽之名诠释医者使命，我们将全力保障中国首个iPSC衍生细胞新药治疗帕金森病的随机双盲研究的手术顺利实施与患者管理，现已组建涵盖手术室、病房的全链条团队，我们将以最高标准执行，树立神经再生疗法的临床研究标杆。”

华山医院联合牵头PI张菁主任在启动会中表示：

“本项注册临床试验的正式启动及随机双盲对照设计的批准实施，代表领域的重要突破，国际药企就相关试验的临床设计及临床项目专程赴华山医院交流经验，代表这项研究有望成为全球细胞治疗临床试验的标杆，本次研究将以‘华山标准’助力中国原创疗法早日造福患者。”

苏州大学附属第二医院联合中心PI刘春风主任在启动会中表示：

“作为具有重大意义的本项注册临床试验的联合临床单位，我院团队将以“科学敬畏之心”执行中国首个iPSC衍生多巴胺神经前体细胞治疗帕金森病的随机双盲研究。本研究采用国际最高标准临床设计，我院将严格遵循方案执行，协同华山医院一起，让创新细胞疗法早日惠及患者。”

在注册临床 I/II 期启动会上，牵头PI王坚主任（PI）表示并作总结发言：

“本研究采用中国首个随机双盲假手术对照设计的干细胞治疗帕金森病临床试验方案，‘要么不做，要做就力争做到最好、以最高标准’是我们与士泽生物达成的战略共识。我们正以‘金标准’的临床设计验证高质量证据链。目前研究已完成中心启动筹备，即将进入受试者入组阶段。我们将整合华山医院及各方资源和力量，共同为我国干细胞治疗神经退行性疾病的发展及临床研究建立新范式，也力争为全球帕金森病细胞治疗领域注入真正的‘中国创新力量’。”

士泽生物创始人李翔博士在注册临床I/II期启动会中表示：

“每年4月11日为世界帕金森病日，自创立之日，士泽生物临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液命名为“XellSmart-411注射液”（“XS411注射液”），是为了时刻提醒士泽生物团队不忘初心，方得始终。

士泽生物自创立之日起，全体全职All In，不懈进取，只争朝夕，一路以结果为证：士泽生物通用型细胞治疗新药将福泽中国及全球帕金森病患者！不忘初心、方得始终！

经历四年多的全情投入和钻研开发，士泽生物异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（XS411）注射液中美双报，均获一次性无发补批准开展注册临床试验。此次由华山医院王主任/陈主任/张主任牵头开展“中国首个”随机双盲对照注册临床试验I/II期，开创行业历史，在领域内具有突破性的“高标准”标杆式意义。

我们期待并坚信由国家神经疾病医学中心华山医院牵头的本项具有重要代表意义的细胞治疗早发性帕金森病注册临床I/II期临床试验，在苏大附二医院等临床联合中心、罗氏加速器等全球合伙伙伴、上海市科委等政府力量的多方共同努力下，让来自中国的帕金森病创新细胞疗法早日福泽全球千万患者！

期待国士无双的干细胞创新药，尽早福泽千万受苦难病患家庭！”

关于士泽生物

士泽生物由创始人李翔博士于2021年全职归国创立。士泽生物专注于开发临床级、异体通用、“现货型”iPSC衍生细胞药用于治疗神经系统疾病（CNS Diseases）：

士泽生物已获得中国国家药监局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）正式批准的七项中美注册临床试验批件，多款通用型iPSC衍生神经细胞新药已处于中美注册临床试验阶段，包括用于治疗：

全球第二大神经退行性疾病原发性帕金森病（中美注册临床I期）；早发性帕金森病（中国注册临床I/II期）；重大神经系统疾病脊髓损伤（中美注册临床I期）；肌萎缩侧索硬化症/渐冻症（中国注册临床I/II期及美国注册临床I期），为中国首个自主iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格。

在通用iPSC细胞治疗帕金森病赛道方向上，士泽生物率先取得多项领域突破进展，由国家级神经疾病医学中心（北京天坛医院及上海华山医院）牵头，开展注册临床I/II期试验：

2024年，“中国首个”iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级备案临床研究获批，与上海市东方医院刘中民院长团队合作，完成包括“中国首例”在内的多例帕金森病患者GCP/GMP级细胞治疗，随访超过12个月：安全性良好，患者“开关期时间”、MDS-UPDRS评分及多项非运动指标显著改善，多例患者反馈明显的生活质量提升，并通过国家卫健委GCP/GMP规范双核查；

2025年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）一次性无发补完全正式批准了士泽生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的研究性新药申请（Investigational New Drug, IND），用于治疗美国帕金森病的注册临床I期试验。同月，美国FDA批准美国BlueRock Therapeutics公司（已于2019年被德国拜耳集团全资收购）通用细胞治疗帕金森病直接豁免注册临床II期、进入确证临床III期试验。

2025年4月，“中国首个”由国家级神经疾病医学中心——北京天坛医院冯涛主任牵头，联合北京协和医院包新杰主任/王任直主任/王含主任开展异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（XS411注射液）注册临床I期试验，用于治疗全球第二大神经退行性疾病原发性帕金森病；

2025年4月，“中国首个”采用证据级别最高的“随机双盲对照”设计的注册临床I/II期试验，由复旦大学附属华山医院（同为国家级神经疾病医学中心）王坚主任/陈亮主任/张菁主任牵头，联合苏州大学附属第二医院刘春风主任开展，用于治疗早发性帕金森病（EOPD）。

此外，士泽生物开发的其他异体通用iPSC细胞治疗神经系统疾病新药同样取得了具有突破性意义的里程碑进展，处于“全球首款”及“全球首创”地位：

2023年，“中国首个”iPSC衍生细胞药（XS228注射液）获得美国FDA认证并授予全球孤儿药资格；

2024年，“全球首款”iPSC衍生细胞（XS228注射液）治疗渐冻症（ALS）的国家级备案临床研究获批，与东方医院合作完成包括“全球首例”在内的多例患者治疗，安全性良好，初步显示可有效延缓疾病进程；

2025年，“全球首个（FIC）”异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经前体细胞新药的注册临床I期试验，由中山大学附属第三医院戎利民院长牵头，联合大连医科大学附属第一医院刘晶院长开展，用于治疗重大神经系统疾病脊髓损伤（SCI），完成“全球首例”再生亚型神经细胞治疗脊髓损伤患者给药。

2025年，“全球首个（FIC）”异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经前体细胞新药（XS228注射液）的注册临床I/II期试验，由北京大学第三医院樊东升主任牵头，用于治疗“世界四大绝症之一”渐冻症（ALS）。

士泽生物为江苏省双创团队领军企业，姑苏重大创新团队企业、姑苏创新创业领军人才企业、上海市东方英才计划企业、上海市春申计划杰出引进人才企业等；连续获评中国潜在独角兽及江苏省潜在独角兽企业；连续两年获得国家科技部全国颠覆性技术创新大赛优胜奖（最高奖）等；获我国《新华日报》《科技日报》《科创板日报》等多次报道。

士泽生物已完成由顶级市场化风险投资机构集体领投的多轮数亿元融资：由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国、泰珑/泰鲲资本等多家知名市场化机构领投及多轮持续投资，其中包括2022-2025年在生物医药领域寒冬期的4亿元A1/A2/B1/B2轮市场化融资。