2期临床失败，还要推进3期，这是明智的选择吗？

Memo的2期试验：希望与挑战并存

Memo的2期试验原本寄予厚望，旨在验证potravitug对抗BK多瘤病毒在肾脏移植受者中的疗效。然而，结果显示，在第20周时，治疗组与安慰剂组相比，在血液中病毒水平无法检测到的比例上并无统计学上的显著差异，这意味着试验的主要目标未能达成。这无疑是给Memo的研发团队当头一棒，因为在新药研发领域，主要终点的达成与否常常被视为药物是否有效的关键指标。

但事情并非全无转机。Memo在其他指标上看到了希望的曙光。治疗组在病毒反应上表现出显著的改善，活检证实的BK多瘤病毒肾病（BKPyVAN）得到了一定程度的解决，其比例从基线时的51.2%下降到第20周的31.6%，而安慰剂组则毫无变化。这一结果表明，potravitug在组织学层面上对BKPyVAN有着积极的影响，似乎暗示着药物对潜在疾病的缓解作用。

此外，Memo还报告称未出现与治疗相关的严重不良事件，也未因不良事件导致退出，这在一定程度上证明了药物的安全性。

然而，这是否足以支撑Memo推进至3期的决策呢？我们不妨从多个角度来剖析。

2期折戟，3期之路如何走？

其次，从资源投入和风险收益的角度来看，推进至3期临床试验意味着需要投入大量的资金、人力和时间。对于Memo这样的生物技术公司而言，这是一笔不小的开支。如果最终3期试验仍未能取得令人满意的结果，那么这些投入可能会付诸东流。而且，目前市场上尚无针对BK多瘤病毒的特效药物获批，虽然这为potravitug提供了潜在的市场机会，但竞争对手也并非毫无动作。Vera Therapeutics的MAU868虽然在2期试验后进展停滞，但未来仍有可能卷土重来；AlloVir的posoleucel也曾有过一定的研发进展，尽管其3期试验失败，但技术积累和经验教训也可能为未来的研发提供借鉴。Memo在推进3期试验的同时，需要面对来自同行的竞争压力，以及市场对新药的期待和不确定性。

再者，从监管机构的角度来看，FDA对新药的审批有着严格的标准和流程。尽管potravitug已获得快速通道指定，但这并不意味着3期试验的结果就能得到保证。监管机构在评估药物的有效性和安全性时，会综合考虑多个方面的因素，而不仅仅是单一的指标。Memo需要在3期试验中提供更加充分、有力的证据，来证明potravitug相较于现有治疗方案的优势和价值，否则很难获得批准上市。

那么，Memo 推进至3期的决策是否就完全没有合理性呢？

也未必。

从积极的方面来看，2期试验的其他数据确实为药物的进一步开发提供了一定的依据。在新药研发过程中，有时候即使未能达到主要终点，但其他指标的改善也可能提示药物在某些方面具有潜在的疗效，值得进一步探索。

而且，Memo可能也在试验过程中积累了宝贵的经验，对药物的作用机制、患者群体的特征等有了更深入的理解，这些都可能为3期试验的设计和实施提供指导。此外，与监管机构的沟通也至关重要。如果Memo能够在与FDA的交流中，充分阐述药物的潜力和价值，争取到监管机构的支持和认可，那么推进至3期试验或许还有一线生机。

Memo在potravitug的2期临床试验中未能达到主要终点，却仍计划推进至3期，这一决策无疑充满了风险与挑战。

从科学逻辑、资源投入、监管审批等多方面来看，这一选择都需要谨慎权衡。但同时，我们也应该看到，药物研发本身就是一个充满不确定性和探索性的过程。Memo的决策或许是在综合考虑了各种因素后，基于对药物潜力的信心和对患者需求的重视所做出的尝试。无论最终结果如何，这一过程都将为整个行业提供宝贵的经验和教训。

对于Memo而言，未来的路虽然艰难，但也充满了希望。我们期待在3期试验中能够看到更加令人振奋的结果，为肾脏移植患者带来新的治疗选择。

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